AbbVox Botox (Botox), 검토를 위해 미국 입국 : 5-17 세 아동 치료!

AbbVie는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 보톡스 (Botox)의 처방 정보 (일반 이름 : onabotulinumtoxinA)를 확대하기 위해 제출 한 보조 생물 제품 라이센스 신청 (sBLA)을 수락했다고 발표했습니다. 불충분 한 반응, 불내증 또는 어떤 이유로 든 항콜린 제를 계속 복용하지 않는 소아 환자 (5-17 세)의 경우, 치료 및 내장 신경계 질환 (예 : 척추 비피 다, 척수 손상) 관련 증상 및 징후 방광 근육) 과잉 행동.

BOTOX는 성인 환자가 신경계 질환으로 인한 과잉 방광으로 인한 요실금 (요실금)을 치료할 수 있도록 승인 된 최초이자 유일한 신경독입니다. 이 약물은 다음에 특히 적합합니다 : 항콜린 제를 복용 한 후에도 소변 누출 또는 부작용 불내증을 가진 성인 환자가 여전히 있습니다. BOTOX는 신경 근육 접합이 근육 (이 표시에서 방광 근육)으로의 전달을 일시적으로 차단하여 일시적으로 근육 수축을 감소시킴으로써 신경근 접합에서 신경 전달 물질 아세틸 콜린의 방출을 선택적으로 차단합니다.

sBLA는 5-17 세 아동을위한 해당 BOTOX® 인구를 확대하는 것을 목표로합니다. sBLA는 무작위 이중 맹검 III 상 연구와 신경 원성 파괴자 과잉 행동을 가진 100 명 이상의 소아에서 보톡스의 안전성과 효과를 평가하는 장기 연장 연구의 데이터를 기반으로합니다. sBLA는 표준 10 개월 검토주기를 통해 검토됩니다. 처방약 사용자 수수료 방법 (PDUFA)의 대상 날짜는 2021 년 1 사분기입니다.

신경성 detrusor 과잉 활동 (이미지 출처 : epainassist.com)

AbbVie Botox와 Neurotoxin 최고 과학 책임자이자 미첼 F. 브린 (Mitchell F. Brin) MD 부사장은 다음과 같이 말했습니다 : GG”FDA' 질병 및 임상 요구가있는 환자. 현재, 신경성 파괴자 과잉 활성을 갖는 소아는 항콜린 성 요법의 실패 후 및 수술 전의 치료 옵션이 매우 제한되어있다. 승인 된 경우, BOTOX®는 항콜린 성 약물에 대한 반응으로 신경성 파괴자 과잉 행동을 가진 어린이의 치료를 위해 승인 된 최초의 신경독 치료법입니다."

텍사스 어린이 병원 소아과 비뇨기과 디렉터 및 Baylor College of Medicine의 비뇨기과 교수 인 Paul F. Austin은 다음과 같이 말했습니다. 매우 중요합니다. 현재의 치료 옵션은 일반적으로 항콜린 제를 포함합니다. 수술 외에도 장기 사용을 신중하게 고려해야합니다. 신경성 파괴자 과잉 행동을 가진 소아 환자의 BOTOX® 치료는 유망한 임상 결과를 보여줍니다. 어린이와 청소년의 충족되지 않은 지속적인 의료 요구를 충족시킵니다."

과도한 신경성 파괴자 근육 활동은 척수와 방광이 효과적으로 의사 소통 할 수 없기 때문에 발생합니다. 결과적으로, 방광 근육 (detrusor muscles)이 무의식적으로 수축하여 방광의 압력이 증가하고 방광의 양이 감소하여 빈번하고 우연히 소변이 누출됩니다. 깨끗한 간헐적 도관 법 및 항콜린 성 약물을 적절히 치료하지 않으면 신장 손상을 예방하기 위해 확장 된 소포 성술 (환자의 내장을 사용하여 방광을 확대하기위한 광범위한 수술 절차)이 필요할 수 있습니다.

횡단 척수염, 척수 손상 및 척추 비피 다와 같은 소아에서 과도한 신경성 파괴자 근육 활동의 많은 원인이 있습니다. 그중에서 spina bifida가 가장 흔한 원인으로 매년 미국에서 4 백만 명 이상의 아기 중 1,500에서 2,000 명에 영향을 미칩니다. spina bifida 환자의 90 % 이상이 비뇨기 증상을 보입니다.

Botox는 Aierjian (AbbVie가 인수)에 의해 개발되었습니다. 약물의 주요 성분은 과잉 활성 근육을 치료하는 데 사용되는 신경 전도 차단제 인 고순도 보툴리눔 독소 A 형입니다. 보톡스는 1989 년에 안면 경련 및 사시 치료로 처음 승인되었습니다. 그것은 2000 년에 자궁 경부 긴장 이상증으로 승인되었습니다. 나중에, 주름 감소, 얼굴 숱, 눈썹 라인의 제거 및 까마귀'의 발을 포함하여 아름다움의 분야로 더 확장되었습니다. 최근 보톡스는 상지 경련, 만성 편두통, 신경성 요실금, 과민성 방광, 경련 및 심한 겨드랑이 땀 (겨드랑이 다한증)과 같은 다양한 적응증을 치료하도록 승인되었습니다.

미국에서는 현재 Botox가 11 개의 치료 적응증에 대해 FDA의 승인을 받았습니다. 지난 30 년 동안 1 억 개 이상의 Botox® 및 Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) 병이 전 세계적으로 판매되었으며 3700 개 이상의 논문이 과학 및 의학 저널에 발표되었습니다. 보톡스 신경독은 세계에서 가장 널리 연구되는 약물 중 하나입니다.