Vutrisiran은 미국에서 검토 중입니다.

업계 최고의 RNAi 치료제 회사인 Alnylam은 최근 미국 식품의약국(FDA)이 성인 치료를 위해 3개월마다 피하 주사하는 개발 중인 RNAi 치료제인 vutrisiran의 신약 신청(NDA)을 수락했다고 발표했습니다. 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발신경병증(hATTR-PN). FDA는 PDUFA(Prescription Drug User Fees Act) 목표 날짜를 2022년 4월 14일로 지정했습니다. FDA는 현재 NDA 검토의 일환으로 자문 위원회 회의를 소집할 계획이 없다고 밝혔습니다.

부트리시란은 미국과 유럽연합에서 ATTR 아밀로이드증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD), 미국에서 hATTR-PN 치료제로 패스트트랙 지정(FTD)을 받았다. HELIOS-A 연구 결과에 따르면 Alnylam은 또한 2021년에 유럽 연합, 브라질, 일본에 vutrisiran 규제 신청 문서를 제출할 계획입니다.

알나일람 부사장이자 TTR 프랜차이즈 대표인 레나 데농쿠르(Rena Denoncourt)는 “& quot;HELIOS-A에 대한 9개월간의 연구 결과를 기반으로 한 vutrisiran의 NDA를 FDA가 승인한 것을 매우 기쁘게 생각합니다. . 승인되면 3개월마다 제품이 됩니다. 피하로 한 번 제공되는 새로운 치료법인 vutrisiran은 질병의 다발성 신경병증 징후를 역전시킬 가능성이 있습니다.&따옴표;

부트리시란은 유전성(hATTR) 및 야생형(wtATTR) 아밀로이드증을 포함한 ATTR 아밀로이드증의 치료를 위해 개발 중인 피하 RNAi 요법입니다. Vutrisiran은 특정 전령 RNA를 표적으로 삼고 침묵시켜 야생형 및 돌연변이 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 생성되기 전에 이를 차단할 수 있습니다. Vutrisiran은 분기(3개월)마다 피하 주사하여 조직에 TTR 아밀로이드 침착을 감소시키고 조직에 침착된 TTR 아밀로이드 제거를 촉진하며 잠재적으로 이러한 조직의 기능을 회복하는 데 도움이 될 수 있습니다. vutrisiran은 Alnylam'의 ESC(Enhanced Stable Chemistry)-GalNAc 접합 전달 플랫폼을 활용하여 드물게 피하 주사를 허용하여 효능과 높은 대사 안정성을 개선하는 것을 목표로 합니다.

유전성 트랜스티레틴(hATTR) 아밀로이드증은 TTR 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 퇴행성 질환입니다. TTR 단백질은 주로 간에서 생산되며 일반적으로 비타민 A의 운반체입니다. TTR 유전자의 돌연변이는 아밀로이드의 비정상적인 축적을 유발하고 말초 신경 및 심장과 같은 신체 기관 및 조직을 손상시켜 말초 감각 운동 신경병증을 유발할 수 있습니다. , 자율 신경병증, 및/또는 심근병증 및 치료하기 어려운 기타 질병 징후. hATTR 아밀로이드증은 전 세계적으로 약 50,000명의 환자가 있는 높은 이환율 및 사망률을 갖는 주요 미충족 의학적 요구를 나타냅니다. 진단 후 평균 생존기간은 4.7년이며 심근병증 환자는 생존기간이 더 짧다(중앙값 3.4년).

알나일람은 hATTR-PN 치료제 온파트로(파티시란)를 출시했다. 이 약은 2018년 8월 미국 FDA의 승인을 받아 20년 전 RNAi 현상이 발견된 이래 최초로 시판 허가를 받은 RNAi 치료제가 됐다. hATTR-PN 성인 환자의 치료에 적합합니다.

온패트로는 정맥 주사로 3주마다 투여하는 RNAi 약물이다. 이 약물은 특정 메신저 RNA(mRNA)를 표적으로 삼고 침묵시키며 TTR 단백질의 생성을 차단하도록 설계됐다.