미국 FDA, Tyvaso DPI(treprostinil, 건조 분말 흡입기) 우선심사 승인

United Therapeutics는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 Tyvaso DPI(흡입 트레프로스티닐) 건조 분말 흡입기에 대한 신약 신청(NDA)을 수락하고 우선 검토를 승인했다고 발표했습니다. 이 제품은 폐동맥 고혈압(PAH) 및 간질성 폐질환 관련 폐동맥 고혈압(PH-ILD)을 치료하고 환자의 운동 능력을 향상시키는 데 사용됩니다.

United Therapeutics는 FDA 검토 주기를 단축하기 위해 Tyvaso DPI NDA에 대한 우선 검토 바우처(PRV)를 제출했습니다. 회사는 FDA가 2021년 10월에 검토를 완료할 것으로 예상합니다. FDA는 또한 잠재적인 검토 문제를 발견하지 못했다고 밝혔습니다.

Tyvaso DPI는 Tyvaso의 차세대 건조 분말 제형(treprostinil, 흡입 용액)으로, 기존의 분무형 Tyvaso 요법보다 더 편리한 투여 방법을 제공할 것으로 기대됩니다.

Tyvaso 흡입액은 2009년 7월 FDA로부터 폐고혈압 환자(PAH, WHO group 1)의 치료 및 운동능력 향상용으로 처음 승인되었습니다. 올해 4월 FDA는 운동능력 향상을 위한 간질성 폐질환 관련 폐고혈압(PH-ILD, WHO Group 3) 환자의 치료에 Tyvaso& #39;의 두 번째 적응증을 승인했다.

Tyvaso는 미국에서 PH-ILD에 대해 승인된 최초이자 유일한 치료제로 PH-ILD 분야에서 이정표를 세웠습니다. PH-ILD는 생명을 위협하는 심각한 질병입니다. 주요 INCREASE 연구에서 Tyvaso 치료는 환자의 운동 능력을 유의하게 개선했습니다.

트레프로스티닐의 화학 구조

트레프로스티닐은 주로 폐 및 전신 동맥층을 직접 확장하고 혈소판 응집을 억제함으로써 작용하는 합성 프로스타사이클린 모방체입니다.

Combination Therapeutics는 Tyvaso(흡입 용액), Orenitram(서방성 정제) 및 Remodulin(주사)을 포함한 다양한 트레프로스티닐 제형을 출시했습니다. 현재 United Therapeutics는 Tyvaso'의 차세대 건조 분말 제형인 건조 분말 Tyvaso DPI도 개발 중입니다.

Tyvaso DPI's New Drug Application(NDA)에는 BREEZE 연구의 데이터가 포함되어 있습니다. 올해 1월에 발표된 결과에 따르면 연구는 1차 평가변수에 도달했습니다. 데이터는 Tyvaso(treprostinil) 흡입 용액에서 Tyvaso DPI로 전환하는 PAH 환자의 안전성과 내약성을 입증했습니다. 또한, 건강한 지원자를 대상으로 수행된 약동학(PK) 연구에 따르면 Tyvaso DPI와 Tyvaso 흡입 용액 간의 트레프로스티닐 노출 등가물은 비슷합니다.

승인을 받으면 티바소 DPI는 기존 티바소 흡입제 대비 투여가 편리한 장점이 있는 흡입 트레프로스티닐 치료에 상당한 진전이 있을 것으로 기대된다.