미국 FDA, 1 세 이상의 소아에서 급성 골수성 백혈병 (AML)에 대해 Vyxeos 승인

Jazz Pharmaceuticals는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 Vyxeos (다우 노루 비신 및 시타 라빈) 라벨의 개정을 승인하여 1 세 이상의 환자 치료, 새로 진단 및 치료- 관련 급성 골수 병증. 골수이 형성과 관련된 변화가있는 급성 골수성 백혈병 (t-AML) 또는 급성 골수성 백혈병 (AML-MRC)이있는 소아 환자.

승인은 2 개의 단일 군 임상 시험의 안전성 데이터를 기반으로합니다 (AAML1421 시험은 COG (Children 's Oncology Group)에서 수행했으며 CPX-MA-1201 시험은 Cincinnati Children 's Hospital (CCH)에서 수행했습니다). 성인 환자의 적절하고 좋은 성과 통제 된 연구의 효과에 대한 증거.

Jazz의 수석 부사장 인 Robert Iannone MD는 다음과 같이 말했습니다. 약. 혜택. 소아과 환자는 전체 AML 환자 수에서 상대적으로 적은 비율을 차지하지만이 경우보다 효과적인 치료가 시급합니다. Vyxeos 레이블이 소아 인구로 확대됨에 따라 Jazz는 암 연구를 확대하고 우리가 가장 큰 영향을 미칠 수있는 사람들에게 집중하려는 우리의 지속적인 노력을 보여줍니다."

소아 및 청소년에서 Vyxeos의 안전성 및 약동학은 AML 또는 재발 성 / 불응 성 혈액 암 환자를 대상으로 한 2 건의 임상 연구에서 확인되었습니다. COG가 실시한 1/2 상 AAML1421 연구에는 처음으로 AML이 재발 한 1-21 세 어린이 38 명이 포함되었고, 1-19 세의 재발 성 / 불응 성 혈액 암 환자 27 명이 CCH에 포함되었습니다. 1 상 CPX-MA-1201 연구. 두 연구 모두 연령에 따른 안전성 차이를 발견하지 못했습니다. 성인 환자에서 CPX351-301의 효과를 연구하는 증거는이 적응증에 Vyxeos 사용을 뒷받침합니다.

CPX351-301은 이전 치료 (초기 치료)를받지 않은 고위험 AML 환자 309 명 (60-75 세)을 대상으로 수행 된 중추적 인 3 상 연구입니다. Vyxeos는 표준 시타 라빈 {{5}} daunorubicin (7+3)과 결합 된 화학 요법을 비교했습니다. 데이터에 따르면 대조군 (7+3)에 비해 Vyxeos 치료군의 전체 생존율 (OS)이 통계적으로 유의미한 개선을 달성 한 것으로 나타났습니다 (OS 중앙값 : 9.6 개월 vs 5.9 개월, 양측 p = 0.005, HR [95 % CI] = 0.69 [0.52,0.90]), 완전 관해율이 크게 증가 (37 % vs 26 %, p = 0.036), 조혈 줄기 세포 이식 (HSCT) 비율이 증가했습니다. (34 % 대 25 %).

Vyxeos는 약물이 다우 노루 비신 및 / 또는 시타 라빈이 포함 된 다른 제품으로 대체 될 수 없음을 경고하는 블랙 박스를 가지고 있습니다. 3 상 연구에서 가장 흔한 부작용 (발생률 ≥25 %)은 출혈, 발열, 발진, 부기, 메스꺼움, 구강 또는 인후 통증, 설사, 변비, 근육통, 피로, 복통, 호흡 곤란, 두통이었습니다. 기침, 식욕 부진, 불규칙한 심장 박동, 폐렴, 혈액 감염, 오한, 수면 장애 및 구토.

Vyxeos는 5 : 1 비율의 시타 라빈과 다우 노루 비신의 병용 요법입니다. 두 약물은 나노 규모의 리포좀 전달 수단에 캡슐화되어 있습니다. 이 나노 규모의 리포좀 전달 비히클은 각 약물을 개별적으로 복용하는 위험을 제한하면서 효능을 향상시킬 수 있습니다.

Vyxeos는 Jazz&# 39의 독점 기술 플랫폼 인 CombiPlex를 기반으로 개발되었습니다.이 플랫폼은 항암제의 조합을 합리적으로 설계하고 신속하게 평가할 수 있으며, 전통적인 화학 요법과 분자 표적 약물을 결합하여 강력한 항 종양 활성을 제공합니다. CombiPlex는 시험관 내에서 결합 된 약물의 가장 효과적인 시너지 몰비를 인식하고 동시에이 몰비를 나노 규모의 약물 전달 복합체에 고정하여 투여 후이 몰비를 보장하기 위해 최적화 된 조합을 유지할 수 있습니다. 종양에 노출 이 기술 플랫폼은 기존의 조합 계획의 많은 근본적인 단점과 조합 약물의 개발이 직면 한 내재적 인 문제를 해결할 수 있습니다.

미국에서 Vyxeos는 앞서 언급 한 적응증에 대해 2017 년 8 월 FDA의 승인을 받았습니다. 이는 특정 유형의 급성 골수성 백혈병 (AML)에 대한 최초의 시판 치료제입니다. 일반적으로 사용되는 두 가지 화학 요법을 결합하여 화학 요법의 효과를 크게 향상시키고 환자의 생존 시간을 연장합니다. Vyxeos는 daunorubicin 또는 arabinoside를 포함하는 다른 약물을 Vyxeos로 ​​대체하는 것이 엄격히 금지되어 있다는 블랙 박스 경고를 동반합니다. 이전에 Vyxeos는 FDA로부터 희귀 의약품 상태, 획기적인 의약품 상태 및 우선 검토 상태를 부여 받았습니다.

급성 골수성 백혈병 (AML)은 골수 세포가 비정상적으로 증식하는 악성 암으로, 혈중 백혈구가 지속적으로 증가하는 것으로 나타납니다. 사망률이 높은 악성 질환입니다. 치료 관련 급성 골수성 백혈병 (t-AML)은 화학 요법이나 방사선 요법을받는 암 환자에서 종종 발생하며, 그 발병률은 치료 후 5 년 이내에 8 % -10 %에 이릅니다. 골수 이형성증의 관련 변화를 동반 한 급성 골수성 백혈병 (AML-MRC)은 주로 골수 세포의 혈액 시스템 장애 및 유전자 돌연변이로 나타납니다. 이 두 가지 유형의 AML 환자의 평균 수명은 상대적으로 낮습니다. (