미국 FDA 승인 알킨디 뿌리기 부신 부전 소아 환자를 치료하기 위해!

이튼제약은 희귀소아질환에 대한 혁신적인 치료법의 개발 및 상용화에 전념하는 전문 제약회사입니다. 최근 미국 식품의약국(FDA)은 17세 미만의 아드레노코르티컬 부전(AI) 아동의 치료를 위한 대체 요법으로 알킨디 스프링클(하이드로코르티손) 구강 과립을 승인했다고 발표했다.

Alkindi Sprinkle은 실온에서 3년의 유통 기한을 가진 즉각적인 방출 경구 하이드로코르티손 과립 제형이며 냉장이 필요하지 않습니다. 약물은 2020 년 4 분기에 사용할 수 있을 것으로 예상 됩니다.

알킨티 스프링클은 AI를 가진 아이들의 처리를 위해 FDA에 의해 승인된 첫번째이자 유일한 하이드로코르티손 과립이다는 것을 언급할 가치가 있습니다.

알킨디 뿌리고 경구 과립의 승인은 8 세 미만의 어린이AI의 치료에 경구 하이드로 코르티존을 평가하는 첫 번째 및 유일한 개입 단계 III 연구를 포함하여 6 임상 연구에 의해 지원됩니다.

알킨디 스프링클이 승인되기 전에, 구두 하이드로 코르티손, 단지의 정제 제제 5 mg 이상, FDA에 의해 승인되었다. 많은 소아 환자는 정확한 적정을 위한 낮은 복용량 및 융통성 요구합니다. 따라서 간병인은 고급 하이드로 코르티손 정제를 잘라내거나 나누어 어린 아이들이 요구하는 낮은 복용량을 달성해야하며, 이는 부정확한 용량으로 이어질 수 있습니다.

Alkindi Sprinkle은 상업적으로 입증된 기술을 사용하여 제조되며 4가지 강점을 가지고 있습니다: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, 임상의가 각 환자의 필요에 따라 개별화된 투여를 수행할 수 있게 해 주며, 투여 및 투여 지침에 따라.

숀 브린젤슨, 이튼 제약의 CEO, 말했다: "알킨티 뿌리의 FDA의 승인은 부신 부족과 간병인을 가진 아이들을위한 돌파구입니다. 우리는 소아 환자에게 하이드로 코르티손의 저용량 및 투약 치료를 제공 할 수있는 FDA 승인 제품을 제공하게되어 매우 기쁩니다. 우리는 앞으로 몇 달 안에 환자에게 이 제품을 제공하기를 기대합니다."

어린이의 부신 부당성 (AI)은 하이드로 코르티손 (코티솔)을 합성하고 방출할 수 없는 희귀 질환이며 때로는 알도스테론도 있습니다. 이 과도 한 남성 호르몬으로 이어질 수 있습니다 (비정상적인 여성 성적 개발, 초기 사춘기, 성장 종료, 그리고 짧은 키). 아이들에 있는 AI의 일반적인 양식은 유전 결함에 기인하는 선천성 부신 증식 (CAH)입니다. 1 차 또는 중앙 (2 및 3 학년) AI를 가진 환자는 부족한 코티솔 수준이 있습니다. 바디에 있는 코티솔의 감소는 부신 위기와 같은 치명적인 결과로 이끌어 낼 수 있습니다. 생존을 위해서는 AI 환자를 매일 코티솔로 보충해야 합니다. Eton은 소아 AI가 미국에 있는 5,000-11,000명의 아이들에 영향을 미친다는 것을 추정합니다.