미국 FDA는 fosdenopterin 우선 순위 검토를 부여: 유형 A 몰리브덴 의 치료 보조 자 결핍 (MoCD)!

브리지바이오 제약사와 자회사 인오리진바이오사이언스는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 포스덴옵테린(이전에 BBP-870/ORGN001로 알려진) 신약 신청(NDA)을 승인했다고 발표했으며, 이는 고밀도단일인산(cPMP) 기질대체요법이 AB의 환자를 치료하는 데 사용된다. 현재 유아와 어린이의 심각하고 돌이킬 수없는 신경 손상을 일으킬 수있는 유형 A MoCD를 치료하는 승인 된 치료법이 없습니다.

이것은 브리지바이오의 첫 NDA가 받아들여졌으며, FDA는 이 NDA에 우선심사 자격을 부여했습니다. 이전에는 FDA에 의해 획기적인 약물 지정(BTD) 및 희귀 소아 질환 지정(RPDD)을 부여받았습니다. 포스덴옵터린이 승인되면 BridgeBio는 우선 순위 검토 바우처(PRV)를 받을 수 있습니다. 미국과 유럽 연합에서, 포스덴 옵테린은 고아 약물 지정을 부여하고있다 (ODD). 브리지바이오가 기밀 유지 계약을 수락한 것은 이번이 처음이다.

타입 A MoCD는 아주 희소한, 상염색체 오목승계선천선 대사 무질서입니다. 이 질병은 몰리브덴 코팩터(MoCo)의 합성 중단으로 인해 발생하며, 이는 s-thiocyanate(황산염의 신경독성 대사산물의 축적이 중요하다는 것을 아닙술)을 예방합니다. 타입 A MoCD 환자는 일반적으로 가혹한 뇌병증 및 난치성 간질을 가진 유아입니다. 질병은 급속하게 진행되고 유아 사망률은 높습니다. 처음 몇 달 동안 살아남은 그 유아는 발달을 연기하고 백색 물질 괴사, 안면 기형 및 경련을 가진 두뇌 위축을 포함하여 돌이킬 수 없는 신경 손상을 겪었습니다. 임상 증상은 저산소 허혈성 뇌병증 (HIE) 또는 다른 신생아 발작 장애와 유사할 수 있으며, 이는 오진및 누락 된 진단으로 이어질 수 있습니다. 소변에서 높은 황산 수치와 S-티오카네이트 수준의 즉각적인 검출뿐만 아니라 매우 낮은 혈청 요산 수준은 의심되는 MoCD환자를 진단하는 데 도움이 될 수 있습니다.

포스덴옵테린은 cPMP를 대체하고 남은 두 개의 MoCo 합성 단계(MoCo 의존 효소 활성화 및 황산제거)를 계속하여 A형 MoCD를 치료하도록 설계된 선구적인 cPMP 하이드로브로마이드 다수다이레이트이다.

현재, 포스덴옵터린은 A형 MoCD환자를 치료하기 위해 개발되고 있다. 현재, 3-4 년의 중간 생존 시간으로, 심각하고 돌이킬 수없는 신경 손상을 일으킬 수있는 유형 A MoCD의 치료를 위해 어떤 치료도 승인되지 않았습니다.

BridgeBio의 CEO이자 설립자인 닐 쿠마르(Neil Kumar)는 "이 중요한 이정표를 달성하는 데 도움을 준 환자, 가족, 과학자, 의사 및 기타 모든 관련 직원에게 감사드립니다. MoCD 타입 A는 중앙 생존을 가진 치명적인 질병입니다. 4 년 이내에, 우리는 우리의 연구 치료가 현재 승인 된 치료 옵션이없는 환자에게 제공 될 수 있기를 간절히 바랍니다. BridgeBio는 유전 질환으로 가능한 한 많은 환자를 돕기 위해 존재합니다. 첫 번째 NDA를 수락하고 우선 순위 검토를 수행해 주셔서 감사합니다. 우리는 올해 말 cholangiocarcinoma의 2 차 적인 처리를 위한 infigratinib를 위한 두 번째 NDA를 제출하기를 기대합니다."