미국 FDA, 새로운 중증 JAK1/2 억제제 CTP-543 획기적인 약물 자격 부여

콘서트제약은 중추신경계 질환, 유전질환, 신장질환, 염증성 질환, 암 치료를 위한 소분자제를 개발하는 임상단계 바이오의약품 회사입니다. 최근, 회사는 미국 식품 의약국 (FDA)이 성인에서 중등도에서 중증 탈모증 areata의 치료를위한 획기적인 JAK 억제제 CTP-543 획기적인 약물 자격 (BTD)을 부여했다고 발표했다. 탈모증 areata는 면역 계통이 부분적이거나 완전한 탈모를 일으키는 원인이 되는 모낭을 공격하는 자기 면역 질병입니다. 현재 탈모증 아레아타 치료에 대한 FDA 승인은 없습니다.

CTP-543은 콘서트 코퍼레이션의 중수소 화학 기술로 ruxolitinib의 수정을 통해 발견되었습니다. Ruxolitinib는 선택적 야누스 키나아제 1 과 야누스 키나제 2 (JAK1/JAK2) 억제제이며, 미국의 자카피라는 브랜드 이름으로 판매승인을 받았습니다. 특정 혈액 질환을 치료하는 데 사용됩니다. ruxolitinib의 중수소 화학 적 변형은 인간의 약동학을 변경할 수 있습니다, 따라서 탈모증 areata에 대한 치료로 사용을 강화. 이전에, FDA는 CTP-543 탈모증 areata의 치료를위한 빠른 트랙 상태 (BTD)를 부여했다.

탈모증 areata는 두피 또는 바디 머리의 일부 또는 전부가 떨어져 떨어지는 원인이 될 수 있고, 질병은 미국에 있는 650,000명의 사람들에 영향을 미칩니다. 두피는 가장 일반적으로 영향을 받는 지역, 하지만 머리카락성장 하는 어떤 영역 혼자 또는 두 피와 영향을 받을 수 있습니다. 탈모증 areata는 어떤 나이든지에서 생길 수 있고, 대부분의 환자는 40의 나이에 현상을 개발하기 시작합니다. 질병은 여자와 남자 둘 다에 영향을 미칩니다. 탈모증 areata심각한 심리적 결과 동반 될 수 있습니다., 불안과 우울증을 포함 하 여.

BTD는 FDA에 의해 만들어진 새로운 약물 검토 채널2012. 그것은 심각하거나 생명을 위협하는 질병에 대한 치료의 개발 및 검토를 가속화하는 것을 목표로하고 약물이 실질적으로 기존의 치료 약물에 비해 약물의 상태를 향상시킬 수 있다는 예비 임상 증거가있다. 새로운 의학. BTD 약물을 얻는 것은 환자가 짧은 시간에 새로운 처리 선택권을 제공된다는 것을 확인하기 위하여 연구 그리고 발달 도중 고위 FDA 관리에 의해 더 밀접하게 인도될 수 있습니다.

FDA는 단계 II 임상 연구에서 긍정적 인 데이터를 기반으로 중등도에서 심한 탈모증 areata와 BTD의 치료를 위해 CTP-543을 부여했다. 이 연구 결과는 2019년 9월에 발표되었습니다. 이것은 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 중등도 에서 심한 탈모증 areataCTP-543의 효능 및 안전성 평가 하는 성인에서 실시 하는 순차적 인 연구. 연구에서, 149 환자는 CTP-543의 3 개의 복용량 중 하나를 수신 무작위 했다 (4 mg, 8 mg, 12 mg) 또는 위약 두 번 매일. 연구의 1 차적인 끝점은 기준선에서 ≥50%의 기준선 탈모 기기 (SALT) 점수의 감소로 정의된 치료의 주 24에서 응답자의 비율이었습니다. 이 연구에서환자 등록 기준은 50% 이상의 탈모를 평가하는 SALT이었습니다. 모든 환자의 평균 SALT 점수는 약 88%였으며, 그 중 0%는 두피 탈모가 없고 100%는 완전한 두피 탈모를 의미합니다. 24주 간의 치료를 완료한 12mg 코호트의 모든 환자는 CTP-543의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위해 별도의 확장 연구를 계속할 기회가 있었습니다.

연구 결과는 1 차적인 효험 종점에 도달했다는 것을 보여주었습니다: 주에 24, 12 mg 코호트와 8 mg 코호트는 환자의 상당히 높은 비율을 가지고 있었다 (58%, 47%, 그리고 9%, 각각) 위약 그룹에 비해. 기준선은 ≥50% 감소했습니다(모든 p 값<0.001). 21%="" of="" patients="" in="" the="" 4="" mg="" cohort="" reached="" the="" primary="" endpoint,="" but="" there="" was="" no="" significant="" difference="" compared="" with="" the="" placebo="" group.="" in="" addition,="" at="" week="" 24="" of="" treatment,="" patients="" in="" the="" 12="" mg="" cohort="" and="" 8="" mg="" cohort="" had="" a="" significantly="" higher="" proportion="" (42%,="" 26%,="" and="" 7%,="" respectively)="" than="" the="" placebo="" group,="" achieving="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" p=""><0.001, p=""><0.05 respectively),="" which="" is="" the="" main="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

주에 24, 위약 그룹에 비해, 12 mg과 8 mg CTP-543 치료 그룹 또한 개선 규모의 환자 글로벌 인상에 의해 평가로 탈모 증 areata에서 훨씬 더 큰 개선을 달성. 데이터는: 78% 및 58% 에 환자의 12 mg과 8 mg 코호트, 각각, "많이 개선" 또는 "매우 많이 개선"으로 평가 되었다, 위약 그룹에서 크게 달랐다.

이 연구에서는, CTP-543 처리는 일반적으로 잘 용납되었습니다. 가장 일반적인 (≥10%) 의 부작용 12 mg 코호트 두통, 비인두염, 상부 호흡기 감염, 여드름이었다. 이 코호트에서 심각한 얼굴 셀룰루염 불리 한 경우 치료와 아마도 관련 된 것으로 보고 되었다; 그러나, 짧은 중단 후에, 처리를 계속, 환자는 예심을 완료했습니다. 어떤 혈전색전성 사건은 재판 도중 보고되지 않았습니다.

CTP-543 임상 프로젝트의 다음 단계로, 콘서트는 2020년 4분기에 단계 III 임상 개발 프로젝트를 시작할 계획입니다.