FDA, Fintepla 승인

6 월 27 일 FDA는 2 세 이상의 Dravet 증후군에 대해 Zogenix'의 플루트 암페타민 경구 용액 Fintepla (이전 ZX008)를 승인했습니다. 이 승인은 두 번의 이중 맹검 대조 시험 결과를 기반으로합니다. Fintepla는 표준 치료 배경에서 위약에 비해 월간 경련 수를 50 ~ 60 % 줄이며 간질 감소율도 위약보다 50 % 이상 상당히 높습니다. 총 700 명이 넘는 사람들을 대상으로 한 임상 시험에서이 용량의 Fintepla가 심장 독성을 유발한다는 사실을 발견하지 못했지만 오늘날 Fen-Phen의 사례로 인해 이번 승인에는 심장 판막 질환 (VHD)과 폐 고혈압 (PAH)의 두 흑인이 있습니다. 상자는 REMS 시스템을 통해 제품을 판매해야 함을 경고합니다. Fintepla는 이전에 FDA 우선 승인 및 희귀 의약품 인증을 받았습니다. 오늘 ZGNX는 처음으로 Fintepla가 24 % 상승 할 수 있도록 승인을 받았지만, 블랙 박스 경고에 대한 투자자의 우려로 인해 ZGNX는 13 % 이하로 하락하여 마감되었습니다.

약물 소스 분석

Dravet' s 질병은 20,000에서 20,000 사이의 발병률이 추정되는 드문 중증 간질입니다. 이 질병의 대부분은 SCN1A (이온 채널을 암호화)라는 유전자의 불활 화 돌연변이에 의해 발생하지만,이 표적에 대한 질병을 바꾸는 약물은 없으며 시판되는 약물은 기본적으로 증상을 조절합니다. GW Pharma는 전년에 대마초 (CBD) 제제를 출시했습니다. 세이지의 산후 우울 제인 신경 스테로이드 호르몬 줄레 소 (Zulresso)도이 질환에서 테스트되었으며 Fintepla는 5HT 수용체 작용제입니다. 분명히 이러한 약물은 SCN1A와 관련이 없습니다.

Fintepla는 Fen-Phen, 암페타민의 구성 요소 중 하나 이며이 약물은 비만 환자와 원래 제조업체 인 Wyeth에게 막대한 손실을 입혔습니다. 약물 중재자와 유사한 또 다른 소송이 아직 진행 중입니다. 지난해 프랑스 제약 회사 세르비에 (Servier)는 약물을 과도하게 홍보 한 혐의를 받았다. 시장에서 마약을 철수 한 사례가 많이 있으며 가장 유명한 것은 반응 정지입니다. 10,000 개 이상의 물개 아기 비극을 일으킨이 약물은 나중에 다발성 골수종에 효과적인 약물이되었습니다. 그것의 단순한 파생물 Revlimid는 이제 저분자 약물의 왕입니다. 또 다른 유사 체인 Pomalyst는 지난달 Kaposi' s 육종에 대해 승인되었습니다. . 한때 Merck'의 경제와 명성을 모두 훼손한 COX2 억제제 Wanluo도 최근 강과 호수로 돌아갈 것으로 예상되며 혈우병 환자의 관절 혼잡으로 인한 혈우병 성 관절 병증에 사용될 예정입니다.

Dravet' s 질병은 20,000에서 20,000 사이의 발병률이 추정되는 드문 중증 간질입니다. 이 질병의 대부분은 SCN1A (이온 채널을 암호화)라는 유전자의 불활 화 돌연변이에 의해 발생하지만,이 표적에 대한 질병을 바꾸는 약물은 없으며 시판되는 약물은 기본적으로 증상을 조절합니다. GW Pharma는 전년에 대마초 (CBD) 제제를 출시했습니다. 세이지의 산후 우울 제인 신경 스테로이드 호르몬 줄레 소 (Zulresso)도이 질환에서 테스트되었으며 Fintepla는 5HT 수용체 작용제입니다. 분명히 이러한 약물은 SCN1A와 관련이 없습니다. Fintepla는 Fen-Phen, 암페타민의 구성 요소 중 하나 이며이 약물은 비만 환자와 원래 제조업체 인 Wyeth에게 막대한 손실을 입혔습니다. 약물 중재자와 유사한 또 다른 소송이 아직 진행 중입니다. 지난해 프랑스 제약 회사 세르비에 (Servier)는 약물을 과도하게 홍보 한 혐의를 받았다. 시장에서 마약을 철수 한 사례가 많이 있으며 가장 유명한 것은 반응 정지입니다. 10,000 개 이상의 물개 아기 비극을 일으킨이 약물은 나중에 다발성 골수종에 효과적인 약물이되었습니다. 그것의 단순한 파생물 Revlimid는 이제 저분자 약물의 왕입니다. 또 다른 유사 체인 Pomalyst는 지난달 Kaposi' s 육종에 대해 승인되었습니다. . 한때 Merck'의 경제와 명성을 모두 훼손한 COX2 억제제 Wanluo도 최근 강과 호수로 돌아갈 것으로 예상되며 혈우병 환자의 관절 혼잡으로 인한 혈우병 성 관절 병증에 사용될 예정입니다. 어제 첫 번째 약물의 부적절한 사용 또는 부적절한 최적화가 전체 메커니즘에 부정적인 영향을 미칠 것이라고 언급되었습니다. Fintepla의 목록은 더 안전한 5HT 수용체 작용 제가이 심각한 질병의 치료에 더 많은주의를 기울 이도록 만들 수 있습니다. 보다 안전한 유사 체인 Belviq 인 Amphetamine은 체중 감량 약물로 판매되고 있지만 판매 부진으로 Eisai에 처음 판매되었습니다. 올해는 종양 위험을 이유로 시장에서 철수를 요청 받았다. Belviq은 후 향적 분석을 통해 낮은 수준의 종양 위험을 보였지만 Fintepla보다 확실히 낫습니다. 복용량도 줄이면 간질에 효과적 일 수 있습니다. 안전이 지배적이어야합니다.

사건 이전의 플루 암페타민의 라벨 외 사용과 zebrafish의 특성 평가는 나중에 정확한 이름에서 중요한 역할을했지만 중요한 이유는 Dravet'의 질병이 체중 감소보다 더 심각하고 특정 측면을 견딜 수 있다는 것입니다. 효과. 어떤 약을 사용할 가치가 있는지 여부는 더 위험하고 유익합니다. ICU'의 응급 의약품과 12 가지 이상의 의약품이있는 당뇨병은 완전히 다른 안전 요건을 가지고 있습니다. Dravet 환자의 발병은 초기 (약 1 년)이며, 빈번하고 고통스럽고 심각한 사망을 초래할 수 있습니다. 더욱이, 대다수의 환자는 간질이 시작된 후 지적 발달을 현저히 늦추고 있으며 이는 엄청난 부담입니다. 작년에 Johnson& Johnson' s K 분말 제제 Spravato는 심한 우울증에 대해 승인되었습니다. 환자에게 큰 해를 끼친 이러한 약물은 재발 명 될 수 있습니다. 메트포르민과 같은 마법 약이든 펜플루라민과 같은 가시이든 상관없이 제품의 가장 좋은 용도를 찾기 위해서는 오랜 시간과 노력이 필요합니다. 연구가 충분하다면 약물과 약물의 경계가 생각만큼 크지 않을 수 있습니다.