미국 FDA는 과도한 코티솔 분비를 직접 해결하는 최초의 약물 인 Isturisa (osilodrostat)를 승인합니다!

미국 식품의 약국 (FDA)은 최근 쿠싱 0010010 # 39 증후군 (CS)을 가진 성인 환자의 치료에 대해 Isturisa® (osilodrostat, 경구 정제)를 승인했습니다. 또는 수술이 수행되었습니다. 여전히 아픈 성인 환자. 쿠싱 0010010 # 39; 증후군 (CS)은 부신에 의한 과도한 코티솔 분비로 인한 드문 질환입니다. Isturisa는 최초의 FDA 승인 약물로 11 β-hydroxylase를 차단하고 코티솔 생합성을 방지함으로써 과도한 코티솔 생산을 직접 해결합니다.

Isturisa®는 1 mg, 5 mg 및 10 mg 필름 코팅 정제를 제공합니다. Isturisa®의 장점은 성인 CS 환자의 코티솔 수준을 조절하거나 정상화 할 수 있으며 관리가 가능한 안전성을 가지고있어 CS 환자에게이 제품을 소중한 치료 옵션으로 제공한다는 것입니다.

Isturisa는 Novartis에 의해 개발되었습니다. 7 월 2019에이 회사는 이탈리아 제약 회사 Recordati에 3 종의 내분비 약물을 $ 390 에 판매했습니다. Isturisa, 2 개의 비대증 치료제 Signifor (pasireotide diaspartate) 및 오래 지속되는 약물 Signifor LAR (pasireotide) pamoate).

유럽 ​​연합에서 Isturisa는 1 월 2020 에서 성인의 내인성 쿠싱 증후군 (CS) 치료로 승인되었습니다. Isturisa®의 활성 제약 성분은 부신 코티솔 생합성의 최종 단계를 담당하는 11-β 하이드 록 실라 제를 억제함으로써 작용하는 코티솔 합성 억제제 인 오실로드로 스타트이다. 미국과 유럽 연합에서 Isturisa는 희귀 의약품 등급을 받았습니다.

osilodrostat 화학 구조식 (출처 : medchemexpress.cn)

전체 임상 프로그램의 데이터에 따르면 Isturisa는 대부분의 환자에서 코티솔 수준을 정상화하고 질병의 다양한 임상 적 특징과 삶의 질을 향상시켜 의료 요구가 충족되지 않는 영역에서 상당한 임상 적 이점을 제공 할 수 있음을 나타냅니다. 특히, LINC-3 연구에서 8 주간의 무작위 철수 기간 ( 34 주) 말에 Isturisa 그룹의 환자에서 코르티코 스테로이드의 정상 범위 내에 남아있는 환자의 비율은 위약 그룹 (86. {{4}}} 29. 4 %). 코티솔 수준 조절은 CS 환자의 주요 목표입니다. 이 연구에서 Isturisa의 가장 흔한 부작용은 부신 기능 부전, 두통, 구토, 메스꺼움, 피로 및 부종이었습니다.

FDA는 약물 평가 및 연구를위한 FDA 센터의 두 번째 실의 이사 인 Mary Thanh Hai는 다음과 같이 말했습니다 : 0010010 "FDA는 희귀 질환에 대한 안전하고 효과적인 치료법 개발을 지원합니다. 이 새로운 치료법은 드문 질환 인 쿠싱 증후군 환자에게 도움이 될 수 있으며, 과도한 코티솔 생산은 환자에게 다른 의학적 문제를 일으킬 수 있습니다. 환자가 정상적인 코티솔 수치를 달성하도록 돕는이 약물은 쿠싱 0010010 # 39 질환을 가진 성인에게 중요한 치료 옵션입니다. 0010010 '';

CS 쿠싱 증후군의 증상 (이미지 출처 : omicsonline.org)

Baidu 백과 사전에 따르면 쿠싱 0010010 # 39; 증후군 (CS)은 고 코르티솔 리즘 (hypercortisolism)이라고도합니다. 과거에 일부 사람들은이를 쿠싱 0010010 # 39 증후군이라고도했습니다. Cortisol)은 내인성 쿠싱 증후군으로도 알려진 일련의 임상 증상을 나타냅니다. 발병률이 높은 연령은 20 ~ 40 세이며 남성과 여성의 발병률은 약 1 : 3입니다.

병인학에 따르면 ACTH 의존형과 비 의존성 두 가지 유형으로 나눌 수 있습니다. 주요 증상은 보름달 얼굴, 피의 외관, 구심 비만, 여드름, 자주색 줄무늬, 고혈압, 이차 당뇨병 및 골다공증입니다. 또한, 고용량 글루코 코르티코이드 또는 장기 알코올 남용의 장기 적용은 외인성, 약물 유래 또는 알려진 쿠싱 0010010 # 39 증후군과 유사한 임상 증상을 유발할 수 있습니다. 쿠싱 같은 증후군.