미국 FDA, BeiGene Brukinsa(zanubrutinib) 새로운 적응증 승인: Waldenstrom의 거대 글로불린혈증 치료!--1/2

BeiGene은 최근 미국 식품의약국(FDA)이 BTK 억제제 Brukinsa(자누브루티닙) Waldenstrom&의 거대글로불린혈증(WM) 성인 환자의 치료에 사용됩니다. 이는 Brukinsa& #39;의 미국 내 두 번째 적응증 승인이자 WM에 대한 세 번째 글로벌 승인입니다.

약물의 경우 Brukinsa의 권장 용량은 1일 2회 160mg 또는 1일 1회 320mg이며 공복 또는 식후에 복용할 수 있습니다. Brukinsa의 용량은 부작용에 따라 조정할 수 있습니다. 환자가 심각한 간 손상이 있고 특정 상호 작용이 있는 약물을 복용하는 경우 용량을 줄일 수 있습니다.

이 승인은 주로 다기관, 공개 라벨 ASPEN 임상 3상(NCT03053440)의 효능 결과를 기반으로 합니다. 시험은 WM 환자에서 수행되었으며 Brukinsa와 시판되는 BTK 억제제 Imbruvica를 비교했습니다(이브루티닙). 코호트 1에는 MYD88 돌연변이(MYD88MUT)가 있는 201명의 환자가 등록되었습니다. 시험의 1차 유효성 평가변수는 IRC(Independent Review Committee)가 평가한 전체 ITT(치료 의향) 인구에서 매우 우수한 부분 반응률(VGPR)입니다.

결과는 다음과 같은 것으로 나타났습니다. Waldenstrom& #39;s Macroglobulinemia(IWWM-6) 관해 기준(Treon 2015)에 대한 수정된 6차 국제 작업 그룹에 따르면 VGPR은 Brukinsa 치료 그룹에서 28%, Brukinsa 치료 그룹에서 19%였습니다. 임브루비카 치료군. IWWM-6 관해 기준(Owen et al 2013)에 따르면 VGPR은 Brukinsa 치료 그룹에서 16%, Imbruvica 치료 그룹에서 7%였습니다.

FDA 승인 Brukinsa 라벨에서 주요 효능 결과는 다음과 같이 정의됩니다. 부분 반응(PR) 또는 IRC에서 평가한 더 나은 반응률. IWWM-6 관해 기준의 두 버전에 기초하여, Brukinsa 치료군의 관해율은 78%(95% CI: 68, 85)이고 Imbruvica 그룹은 78%(95% CI: 68, {{9 }}); 12개월 당시 사건 없는 지속 관해율은 Brukinsa 그룹에서 94%(95% CI: 86, 98), Imbruvica 그룹에서 88%(95% CI: 77, 94)였습니다. .

이 시험에서 779명의 환자로 구성된 통합된 안전성 모집단을 기반으로 하여 Brukinsa 그룹(환자의 20% 이상)에서 가장 흔한 이상반응은 다음과 같습니다. 호중구 감소증, 상기도 감염, 혈소판 감소증, 발진, 출혈 및 근골격계 통증, 낮은 헤모글로빈, 멍, 설사, 폐렴, 기침.

WM은 비호지킨 림프종(NHL) 환자의 2% 미만을 차지하는 드문 무통성 림프종입니다. 이 질병은 일반적으로 노인 환자에서 발생하며 주로 골수에서 발견되지만 림프절과 비장을 포함할 수도 있습니다.

브루킨사(자누브루티닙)는 BeiGene 과학자들이 독자적으로 개발한 Bruton& #39;s tyrosine kinase(BTK)의 소분자 억제제입니다. 현재 전 세계적으로 단일 제제로 광범위한 임상 시험을 진행 중이며 다른 치료법과 함께 다양한 B 세포 악성 종양을 치료하는 데 약물이 사용됩니다. 새로운 BTK는 인체에서 지속적으로 합성되기 때문에 Brukinsa'의 디자인은 생체 이용률, 반감기 및 선택성을 최적화하여 BTK 단백질의 완전하고 지속적인 억제를 달성합니다. 다른 승인된 BTK 억제제와 차별화된 약동학으로 Brukinsa는 여러 질병 관련 조직에서 악성 B 세포의 증식을 억제할 수 있습니다.

2019년 11월, Brukinsa(자누브루티닙)은 과거에 최소 1회의 치료를 받은 성인 외투세포림프종(MCL) 환자의 치료에 대해 미국 FDA로부터 가속 승인을 최초로 획득했다. 이 승인은&'제로 돌파구&'로 표시됩니다. 중국'항암제 오리지널 해외 진출을 위해. Brukinsa는 2년도 채 되지 않아 전 세계적으로 11개의 규제 승인을 받았습니다. 지금까지 미국, 중국, 유럽 연합 및 기타 20개 이상의 국가 또는 지역을 포함하여 여러 적응증에 대한 30개 이상의 마케팅 신청서가 제출되었습니다.

중국에서는 Brukinsa(자누브루티닙)은 3가지 승인을 받았습니다. (2) 2020년 6월 승인되었습니다. 과거에 최소 1회의 치료를 받은 성인 만성 림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성 림프종(SLL) 환자의 치료에 대한 조건부 승인; (3) 2021년 6월, 치료 조건부 승인 과거에 최소 1회의 치료를 받은 WM 성인 환자.