미국 FDA는 사노피 릴자 브루 티닙 패스트 트랙 자격을 부여했습니다!

Sanofi는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 면역 혈소판 감소증 (ITP) 치료를위한 Rilzabrutinib Fast Track 지정 (FTD)을 승인했다고 발표했습니다. 릴자 브루 티닙은 개발중인 경구 용 Bruton' s tyrosine kinase (BTK) 억제제입니다. 이 약물은 ITP 치료를위한 최초의 BTK 억제제가 될 가능성이 있습니다. 2018 년 10 월 FDA는 ITP 치료를 위해 릴자 브루 티닙에 대해 희귀 약물 지정 (ODD)을 부여했습니다. 1/2 상 연구의 긍정적 인 결과 후, 사노피는 ITP에 대한 릴자 브루 티닙을 평가하는 3 상 임상 연구를 시작했습니다.

희귀 의약품은 희귀 질환의 예방, 치료, 진단에 사용되는 약물을 말하며 희귀 질환은 발병률이 극히 낮은 종류의 질병을 총칭하는 용어로&고아 병이라고도합니다." 미국에서 희귀 질환이란 환자가 200,000 명 미만인 질병을 말합니다. 희귀 질환 치료제 개발에 대한 인센티브에는 임상 시험 비용과 관련된 세금 공제, FDA 사용자 수수료 인하, 임상 시험 등 다양한 임상 개발 인센티브가 포함됩니다. FDA' 약품 출시 후 승인 된 적응증에 대한 시험 설계 및 7 년 시장 독점 기간에 대한 지원.

FTD (Fast Track Qualification)는 주요 영역에서 충족되지 않은 심각한 의료 요구를 해결하기 위해 심각한 질병에 대한 약물의 개발 및 신속한 검토를 가속화하는 것을 목표로합니다. 실험 약물에 대한 패스트 트랙 자격을 획득하면 제약 회사가 연구 개발 단계에서 FDA와 더 자주 상호 작용할 수 있습니다. 마케팅 신청서를 제출 한 후 관련 표준을 충족하는 경우 빠른 승인 및 우선 검토를받을 수 있습니다. 또한 롤링 리뷰도받을 수 있습니다.

릴자 브루 티닙의 화학 구조 (사진 출처 : pubchem)

면역성 혈소판 감소증 (ITP)은 면역 매개 혈소판 파괴 및 혈소판 생성 장애를 특징으로하는 희귀하고 심각한자가 면역 질환으로, 혈소판 감소 (혈소판 감소증) 및 쉽게 출혈을 유발합니다. 그리고 환자의 삶의 질에 악영향을 미칩니다. 재발 또는 저항성으로 코르티코 스테로이드 요법을받은 ITP 환자의 경우, 신속하고 지속적인 완화를 달성하기 위해 아직 충족되지 않은 의학적 필요성이 상당합니다.

릴자 브루 티닙은 면역 매개 질환 치료를위한 임상 개발 단계에있는 경구 용 가역성 공유 BTK 억제제입니다. BTK는 선천적 및 적응성 면역 반응에 참여하며 면역 매개 질환의 신호 분자입니다. 연구 데이터에 따르면 릴자 브루 티닙은 염증성 면역 세포를 차단하고자가 항체의 파괴 신호를 제거하며 B 세포를 고갈시키지 않고 새로운자가 항체의 생성을 방지 할 수 있습니다. 릴자 브루 티닙은 질병 발병 기전을 표적으로 삼을 가능성이 있으며 혈소판 응집을 변경하는 것으로 나타나지 않았습니다. 이러한 메커니즘의 임상 적 중요성은 현재 조사 중이며 규제 기관에서 안전성과 효과를 아직 검토하지 않았습니다.

ITP 외에도 릴자 브루 티닙은 현재 점막과 피부에 물집이 생기는 면역 매개 질환 인 천포창의 임상 3 상 치료 중입니다. 또한 릴자 브루 티닙은자가 면역 질환 IgG4 질환의 치료를위한 임상 2 상 연구를 시작했습니다.