미국 FDA, CTX110 재생의학 첨단치료제(RMAT) 인증 획득!

선도적인 유전자 편집 회사인 CRISPR Therapeutics는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 CTX110 RMAT(재생의학 고급 요법) 자격을 부여했다고 발표했습니다. 재발성 또는 불응성 CD19+B 세포 악성종양을 치료합니다. CRISPR Therapeutics는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 사용하여 건강한 기증자의 T 세포에서 3개의 유전자 편집을 수행하여 CAR-T 세포가&"기성품&"이 되도록 합니다.

RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)는 미국이"21st Century Cures Act& quot;의 재생의학 조항을 개정할 때 혁신적인 재생 요법의 개발 및 승인을 가속화하기 위해 개발된 패스트 트랙(패스트 트랙)입니다. ; 2016년 12월. 채널) 시스템. RMAT는 세포 치료, 치료 조직 공학 제품, 인간 세포 및 조직 제품, 또는 재생 의학 기술 제품을 포함하는 기타 조합 치료가 될 수 있습니다.

연구 중인 약물에 대한 RMAT 자격을 얻으려면 해당 약물이 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료, 지연, 역전 또는 치료하거나 의학적 요구를 충족하지 못하는 긍정적인 결과를 입증하는 예비 임상 연구 데이터가 있어야 합니다. RMAT 자격에는 FDA와의 조기 상호 작용 가능성, 우선 검토 및 빠른 승인을 포함하여 FTD(Fast Track Qualification) 및 BTD(Breakthrough Drug Qualification)의 모든 우선 정책이 포함됩니다.

CRISPR Therapeutics의 CEO인 Dr. Samarth Kulkarni는 다음과 같이 말했습니다."이 RMAT 자격은 우리가 지금까지 제공한 고무적인 임상 데이터를 기반으로 합니다. 이는 FDA가 혈액암 치료에서 CTX110을 인정했음을 나타내는 중요한 이정표입니다. 변형 가능성. FDA와 긴밀히 협력하여 이 중요한 새로운 치료법을 환자에게 제공하기 위한 노력을 계속하기를 기대합니다.&따옴표;

자가 CAR-T 및 동종 CAR-T (이미지 출처: crisprtx.com)

CTX110은 현재 CAR-T 개발의 인기 표적인 CD19를 표적으로 하는 건강한 기증자로부터 유래한 유전자 편집 동종 CAR-T 세포 치료제다. CD19는 클러스터 분화 항원의 일종으로 B 세포 증식, 분화, 활성화 및 항체 생산과 관련된 중요한 막 항원입니다.

현재 단일군, 다기관, 공개표지 1상 임상시험 CARBON은 재발성 또는 불응성 B세포 악성종양 치료에서 여러 용량 수준의 CTX110의 안전성과 유효성을 평가하고 있습니다. 이 시험에는 이전에 최소 2회 치료를 받은 재발성 또는 불응성 B 세포 CD19+ 악성 종양이 있는 성인 환자가 등록되었습니다.

올해 10월에 발표된 데이터에 따르면 ITT(intent-to-treat) 집단에서 용량 수준 2(DL2: 100x10E6) 및 더 높은 수준의 단일 용량에서 거대 B 세포 림프종(LBCL) 환자의 총 관해가 나타났습니다. CTX110 치료 ORR율은 58%, 완전관해율(CR)은 38%에 달했다. 또한 LBCL 환자에서 관해가 오래 지속되어 6개월 CR 비율이 21%였으며 가장 긴 관해는 첫 주입 후 18개월 동안 유지되었습니다.

이번 임상에서 CTX110의 관해율과 지속성은 ITT 기반으로 승인된 자가 CD19 CAR-T 치료제와 유사했다. CTX110은 포지티브하고 차별화된 안전성 특징, 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS) 없음, 낮은 감염률 및 면역 효과기 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS) 발생률을 갖는다.