미국 최초 주간 성장호르몬 스카이트로파 출시

덴마크 바이오 제약회사인 Ascendis Pharma는 최근 소아 치료를 위해 주 1회 주사하는 지속형 성장 호르몬인 Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei 성장 호르몬)를 미국 시장에 출시한다고 발표했습니다.' s 성장 호르몬 결핍 GHD, 구체적으로: 최소 11.5kg(25.4파운드) 체중의 1세 이상의 소아 환자 및 내인성 성장 호르몬(GH)의 불충분한 분비로 인한 성장 장애. VISEN Pharmaceuticals는 중화권에서 Skytrofa에 대한 독점 라이선스를 보유하고 있으며 현재 제품의 3상 임상 시험을 진행하고 있습니다.

아동기 성장 호르몬 결핍증(GHD)은 뇌하수체에서 분비되는 성장 호르몬의 부족으로 인해 발생하는 심각하고 희귀한 질병입니다. GHD가 있는 어린이는 키가 작을 뿐만 아니라 대사 이상, 심리사회적 문제, 인지 결손 및 열악한 삶의 질을 가지고 있습니다. 수십 년 동안 GHD에 대한 치료 표준은 성장과 대사 효과를 개선하기 위해 하루에 한 번 hGH를 피하 주사하는 것이었습니다. 간병인과 환자의 경우 매일 주사하는 치료 부담이 높아 순응도가 떨어지고 전체적인 치료 효과가 떨어질 수 있다.

스카이트로파는 올해 8월 미국 FDA 승인을 받았다. 소아 GHD 치료를 위한 최초이자 유일한 주간 성장 호르몬 제품입니다. ) 또한 FDA가 TransCon 기술을 사용하도록 승인한 최초의 제품이기도 합니다. 승인에는 새로운 Skytrofa® 자동 주사기와 카트리지가 포함되어 있어 가족이 약을 냉장고에서 처음 꺼낸 후 최대 6개월 동안 실온에서 보관할 수 있습니다. 주 1회 주사로 전환하면 이전에 1일 1회 주사하던 환자가 연간 주사 일수를 86% 줄일 것으로 예상됩니다.

스카이트로파는 인간 성장 호르몬(hGH)의 지속성 프로드러그로 주 1회 투여되며, 이것이 방출하는 성장 호르몬(소마트로핀)은 1일 1회 성장 호르몬 제품의 성장 호르몬과 동일합니다. 임상 데이터에 따르면 1일 1회 성장 호르몬 제품과 비교하여 1주 1회 Skytrofa는 52주차에 더 높은 연간 성장률(AHV)을 나타내며 유사한 안전성 및 내약성을 나타냅니다.

노보노디스크& #39;주 1회 지속형 성장호르몬 유도체 소그로야(소마파시탄-베코)는 GHD신약의 경우 성인 GHD 치료제로 2020년 9월 미국 FDA 승인을 받았다. . Sogroya는 성인 GHD를 치료하는 최초의 인간 성장 호르몬(hGH) 요법으로 일주일에 한 번만 피하 주사가 필요한 반면 FDA 승인을 받은 다른 hGH 제제는 매일 주사해야 합니다. Sogroya는 천연 hGH에서 변형되어 혈장 단백질 알부민(알부민)에 대한 결합을 향상시켜 주 1회 투여에 적합합니다. 현재 Sogroya는 어린이의 GHD 치료제도 개발하고 있습니다.

스카이트로파(TransCon hGH)는&"Transient Conjugation(TransCon)" &의 특허 기술로 설계된 세계' 유일한 인간 성장 호르몬 프로드러그입니다. 약물& #39; 작용 기전은 다른 기술& #39;39;지속형 성장 호르몬 유사체와 다릅니다. 그것은 7일 동안 인체에서 수정되지 않은 활성 인간 성장 호르몬의 방출을 보장할 수 있으며, 신체의 활성 인간 성장 호르몬의 조직 분포가 1일 1회 재조합 성장 호르몬(rhGH)과 일치하도록 합니다. 미국과 유럽에서 TransCon hGH는 GHD 치료를 위해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았습니다.

높이 연구 결과

FDA는 국제 3상 신장 연구의 결과를 기반으로 어린이의 GHD 치료에 대해 Skytrofa를 승인했습니다. 이것은 일주일에 한 번 Skytrofa를 하루에 한 번 소마트로핀 제품(GenotropinGHD)과 비교하여 GHD를 가진 새로 치료를 받은 161명의 어린이를 대상으로 한 무작위, 공개 라벨, 양성 약물 대조 연구입니다.

결과는 연구가 1차 종료점에 도달했음을 보여주었습니다. 52주차에 Skytrofa는 연간 성장률(AHV, 단위: cm/년) 측면에서 일일 hGH보다 열등하지 않고 일일 hGH보다 우수했으며 유사한 안전 성별을 보였습니다. 구체적인 데이터는 ANCOVA(Analysis of Covariance) 치료 의향군을 사용했을 때 Skytrofa 치료군의 AHV가 11.2cm/년이었고, 1일 hGH군은 10.3cm/년이었다(두 군 간의 차이 : 0.9cm/년, 95% CI: 0.2-1.50).

각 추적 관찰에서 Skytrofa 치료군의 AHV가 매일 hGH 치료군의 AHV보다 높았으며 치료 차이는 26주차(26주차 포함)부터 통계적 유의성에 도달했습니다. Skytrofa 치료군과 매일 hGH 치료군에서 반응이 불량한 환자(AHV<8.0 cm/년)의="" 비율은="" 각각="" 4%="" 및="" 11%였습니다.="" 연구에서="" 완료된="" 모든="" 민감도="" 분석은="" 주요="" 결과를="" 뒷받침하며="" 이러한="" 결과의="" 견고성을="">