NICE, 유전성 혈관부종 예방 치료에 Orladeyo 추천

NICE(National Institute of Health and Clinical Optimization)는 최근 12세 이상의 유전성 혈관부종(HAE)이 있는 적격 환자에게 BioCryst& #39;의 경구 약물 Orladeyo(베로트랄스타트)를 권장하여 재발 방지 지침 초안을 발표했습니다. 특히 NICE는 적어도 한 달에 두 번 이상 HAE가 있는 HAE 환자의 예방 치료에 Orladeyo를 사용할 것을 권장합니다. 3개월 사용 후에도 월간 발작 횟수가 50% 이상 감소하지 않으면 Orladeyo 치료를 중단해야 합니다.

이 권장 사항에 따르면 잉글랜드, 웨일즈 및 북아일랜드의 HAE 환자는 재발성 HAE 발작을 예방하기 위해 처음으로 1일 1회 경구 요법을 받게 됩니다.

50,000~100,000명 중 약 1명이 HAE로 고통받는 것으로 추정됩니다. 이 질병은 환자가 입, 내장 또는 기도의 예측할 수 없고 반복되는 부기를 경험하는 매우 드문 유전 질환입니다. 이는 호흡 곤란과 심한 통증을 유발할 수 있으며 신체 여러 부위에 부종을 유발할 수도 있습니다. 치료하지 않으면 치명적일 수 있습니다. 질병 발병의 예측 불가능성은 환자와 그 가족의 삶의 질에 심각한 영향을 미칠 것입니다.

Orladeyo는 12세 이상의 어린이와 성인에서 HAE 발작 예방을 위해 승인된 최초이자 유일한 경구 요법으로 매일 한 알씩 복용합니다. 약물의 활성 성분은 혈장 칼리크레인의 활성을 감소시켜 작동하는 새롭고 강력하며 선택적 인간 혈장 칼리크레인 억제제인 ​​베로트랄스타트입니다.

Orladeyo는 증상 조절을 달성하고 HAE의 부담을 줄이기 위해 최초의 1일 1회 경구 치료를 제공함으로써 자격을 갖춘 HAE 환자 및 임상의에게 이 평생 질병의 치료에 대한 새로운 치료 옵션을 제공할 것입니다.

NICE& #39;의 결정은 Orladeyo가 2021년 4월 유럽 위원회(EC)의 승인을 받고 2021년 5월 영국 의약품 및 건강 관리 제품 기관(MHRA)의 승인을 받은 후 내려진 것입니다. 스코틀랜드 의료 연맹(SMC)은 영국 국민건강서비스(NHS)의 지침에 따라 스코틀랜드의 HAE 환자에게 Orladeyo를 사용하기로 2022년 상반기에 결정할 것으로 예상됩니다.

NICE& #39;의 결정은 중요한 3상 APeX-2 시험 결과를 기반으로 합니다. 이 시험은 1차 평가변수에 도달했습니다. Orladeyo는 치료 24주차에 위약에 비해 HAE 에피소드를 유의하게 감소시켰습니다. 이 감소 효과는 연구의 96주 동안 계속되었습니다.

2021년 유럽 알레르기 및 임상 면역학 학회(EAACI) 학회에서 발표된 장기 데이터에 따르면, 25~96주 동안 위약군에 비해 Orladeyo 치료군의 월평균 발병률이 기준선과 비교하여 평균 80%. 시험의 파트 1(0-24주) 및 파트 2(25-48주)와 비교하여, Orladeyo는 파트 3(49-96주)의 치료 동안 일반적으로 내약성이 우수했으며 보고된 약물 관련 질병이 있는 사건이 더 적습니다. .