Tavneos: ANCA 관련 혈관염을 치료하는 최초의 경구 선택적 보체 C5a 수용체 억제제!

케모센트릭스(ChemoCentryx)는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 경구 선택적 보체 5a 수용체(C5aR) 억제제인 ​​타브네오스(Tavneos, 아바코판)를 표준 요법과 병용하는 보조제로 승인했다고 발표했다. 중증 활성 항호중구 세포질 항체(ANCA) 관련 혈관염, 특히 육아종성 다발혈관염(GPA) 및 현미경적 다발혈관염(MPA)을 치료하는 성인 환자의 경우. GPA와 MPA는 ANCA 혈관염의 두 가지 주요 유형입니다.

ANCA 혈관염은 드물고 심각한 전신 자가면역 질환입니다. 보체 시스템의 과도한 활성화는 호중구를 더욱 활성화시켜 염증을 유발하고 궁극적으로 작은 혈관을 파괴합니다. 이 질병은 장기 손상 및 부전을 유발할 수 있습니다. 신장은 주요 표적 기관이며 치료하지 않으면 종종 치명적입니다.

Tavneos는 미국 FDA 승인을 받은 최초의 경구 보체 5a 수용체(C5aR) 억제제이자 10년 만에 ANCA 관련 혈관염 치료제로 승인된 최초의 약물이라는 점을 언급할 가치가 있습니다.

아바코판 화학 구조

ANCA 관련 혈관염은 치명적인 질병이며 현재의 치료법은 종종 심각하거나 치명적인 부작용을 초래하고 생명을 구하는 치료법을 감소시킵니다. 시장에서 Tavneos의 승인은 매우 필요한 새로운 치료 옵션을 제공하고 환자에게 더 밝은 미래를 가져올 것입니다.

Tavneos의 FDA 승인은 글로벌 중추적인 3상 ADVOCATE 임상 시험의 데이터를 기반으로 합니다. 연구는 26주차에 질병 관해의 1차 종료점에 도달했고 52주차에 지속적인 관해에 도달했습니다.

데이터는 Birmingham Vasculitis Activity Score(BVAS) 평가에 따르면 프레드니손 치료 그룹과 비교하여 아바코판 치료 그룹이 26주차에 질병 관해 및 52주차에 지속적인 관해에서 통계적 이점이 있음을 보여주었습니다. prednisone 처리군에서 avacopan 처리군의 글루코코르티코이드 독성이 유의하게 감소되었고, 신장 기능이 크게 개선되었으며, 건강 관련 삶의 질 지표도 크게 개선되었습니다.

Avacopan(CCX168) 작용 메커니즘

Avacopan은 경구용 소분자이며 보체 C5a 수용체 C5aR1의 선택적 억제제입니다. 아바코판은 호중구와 같은 파괴적인 염증 세포의 표면에 존재하는 전염증성 보체 시스템 단편 C5a(C5aR)에 대한 수용체를 정확하게 차단함으로써 이러한 세포가 ANCA 혈관인 C5a 활성화를 손상시키는 능력을 예방할 수 있습니다. 염증. Avacopan 치료는 염증성 혈관염 과정을 효과적으로 제어하고 재발을 방지하며 치료 관련 손상의 위험을 줄이도록 설계되었습니다. 또한 아바코판은 C5aR1을 선택적으로 억제하여 C5a I 경로가 C5L2 수용체를 통해 정상적으로 작동하도록 합니다.

ChemoCentryx는 avacopan의 발견과 개발을 담당하고 있으며 미국에서 약물을 상용화할 수 있는 권리를 가지고 있습니다. ChemoCentryx와의 신장 건강 제휴를 통해 Vifor Pharma는 미국 이외의 시장에서 아바코판을 상업화할 수 있는 독점권을 획득했습니다.

미국 외에도 아바코판은 MPA와 GPA(ANCA 관련 혈관염의 두 가지 주요 유형)를 치료하기 위해 일본에서도 승인되었습니다. 또한 아바코판은 EMA(European Medicines Agency)에서도 검토 중이며 2021년 말까지 승인될 예정입니다.

현재 ChemiCentryx는 C3 사구체 질환(C3G) 및 화농성한선염(HS) 환자를 치료하기 위한 아바코판도 개발하고 있습니다. 이전에 미국 FDA는 ANCA 관련 혈관염, C3G 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로 아바코판을 희귀의약품으로 지정했습니다. 유럽 ​​연합에서 EMA는 C3G 및 2가지 유형의 ANCA 혈관염(GPA 및 MPA) 치료를 위해 아바코판에 희귀의약품 지정을 부여했습니다.