로슈 에이스 생물학적 리툭산은 획득 혈전혈성 혈소판 자반병 (aTTP)의 치료를위한 새로운 표시를 추가!

로슈가 지배하는 일본 제약회사 추가이와 제냐쿠 고교는 일본 후생노동성(MHLW)이 100mg과 500mg 주사를 승인했다고 공동으로 발표했다. 리툭시안은 일본의 두 회사가 공동으로 판매하고 있으며, 양측은 계속해서 긴밀히 협력할 것입니다.

혈전성 혈소판 감소증(TTP)은 미세 혈관 질환 용혈성 빈혈, 혈소판 응집 의 감소, 미세 혈전증으로 인한 장기 손상(신장, 중추 신경계 등)을 가진 중증 전파 된 혈소판 미세 혈관 병증입니다. 기능입니다. 이 질환은 혈소판 응집을 촉진하는 타입 I 혈소판 결합 단백질 모티프를 함유하는 고분자 분해효소, 탈중합단백질 유사 메탈로프로테나제(ADAMTS13)의 활성의 감소에 의해 유발된다. 과거에는 TTP의 예후가 좋지 않았고, 질병의 경과가 짧으며, 제 시간에 치료하지 않을 경우 사망률이 80-90%로 높았습니다. 플라즈마 교환의 임상 적용으로 예후가 크게 개선되었으며 사망률이 10-20 %로 떨어졌습니다.

TTP는 ADAMTS13 유전자 이상에 기인하고 ADAMTS13 자기 항체에 기인한 TTP (aTTP)에 기인한 선천성 TTP (cTTP)로 분할될 수 있습니다. 일본 및 기타 국가의 치료 지침에서, 리툭산은 플라즈마 교환 (aTTP 1 차 치료) 치료에 실패한 환자 또는 조기에 재발하는 환자에 대한 치료 옵션 중 하나로 나열됩니다. 일본에서TTP는 매년 약 500명에게 영향을 미치며, 대다수(95%)가 aTTP로 보고할 수 있습니다.

리툭산은 정상 및 악성 B 세포의 표면에 CD20 항원을 표적으로 하고, 그 때 표지된 B 세포를 공격하고 죽이기 위하여 바디의 자연적인 방어를 동원하는 치료 단클론 항체입니다. 현재, 리툭산은 다양한 유형의 종양 외에도 류마티스 관절염 (RA), 육아종 성 polyangiitis (GPA), 현미경 다혈관 염증 (MPA), 펨피거스 저속 (PV)을 포함한 많은 유형의 자가 면역 질환의 치료를 위해 승인되었습니다.

2019년 9월 말, 리툭산은 미국 FDA의 승인을 받았으며, GPA 와 MPA를 치료하기 위해 2세 이상의 어린이를 위한 글루코코르티코이드(GCC)와 함께 사용되었습니다. 리툭산은 소아 환자에서 GPA와 MPA를 치료하기 위해 FDA에 의해 승인 된 최초의 유일한 약물임을 언급 할 가치가 있다 2 세 이상. GPA와 MPA는 중소 혈관에 영향을 미치는 두 개의 희귀하고 잠재적으로 생명을 위협하는 혈관염입니다. 표시는 FDA의 우선 순위 검토 프로세스에 의해 승인되고 또한 리툭산의 첫번째 소아 표시를 표시했습니다.

GPA 및 MPA는 2개의 항호중구 세포질 항체(ANCA) 관련 혈관염(AAV)이다. AAV는 주로 작은 혈관에 영향을 미치는 혈관염입니다. 일반적으로 GPA와 MPA는 신장, 폐, 부비동 및 기타 다양한 장기의 작은 혈관에 영향을 미치지만 이러한 질병은 각 환자에게 다른 영향을 미칠 수 있습니다. GPA와 MPA는 모두 희소한 질병으로 여겨지며, 인구 100만 명당 23-160건의 전 세계 유병률이 추정됩니다. 유년기 GPA와 MPA 케이스는 더 희소하고 가혹한, 잠재적으로 생명을 위협하는 현상과 연관됩니다.