Protalix / Casey의 오래 지속되는 α- 갈 락토시다 제 A 제품 페 구니 갈시다 제 알파가 미국 FDA에 의해 우선 검토되었습니다!

Protalix BioTherapeutics는 독점적 인 ProCellEx® 식물 세포 단백질 발현 시스템으로 생산되는 재조합 치료 단백질의 개발, 생산 및 상업화에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 최근, 회사와 파트너 인 Chiesi Group의 자회사 인 Chiesi Global Rare Diseases는 미국 식품의 약국 (FDA)이 페 구니 갈시다 제 알파 (PRX-102)'의 생물학적 제품 라이선스 신청 (BLA)을 수락했다고 공동 발표했습니다. ) 및 우선 검토가 승인되었습니다. 이 약물은 파브리 병을 앓고있는 성인 환자를 치료하기위한 오래 지속되는 재조합 형 페 길화 가교 α- 갈 락토시다 제 A입니다. 2018 년 1 월 FDA는 페 구니 갈시다 제 알파 패스트 트랙 상태 (FTD)를 승인했습니다.

BLA는 FDA의 빠른 승인 절차를 통해 제출되었으며 FDA는 2021 년 1 월 27 일로 PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) 목표 조치 날짜를 지정했습니다. FDA는 현재 자문위원회 회의를 개최 할 계획이 없다고 밝혔다. 응용 프로그램에 대해 논의하십시오.

이 BLA 제출에는 페 구니 갈시다 제 알파의 완료된 I / II 상 임상 시험, I / II 상 임상 시험 후 관련 확장 연구, III 상 BRIDGE 전환 연구 중간 임상 데이터를 포함하여 전임상, 임상 및 제조의 전체 데이터 세트가 포함됩니다. , 격주로 1mg / kg의 페 구니 갈시다 제 알파 치료 연구에 대한 지속적인 평가.

파브리 병은 결함이있는 유전자가 X 염색체의 긴 팔에있는 X- 연관 유전병입니다. 이 질병은 α- 갈 락토시다 아제 유전자의 결함으로 인해 리소좀에서 α- 갈 락토시다 아제의 활성에 결함이 발생하여 글 로보트 리아 오실 세라마이드 (Gb3) 물질이 혈관벽에 지속적으로 축적됩니다. 몸.

파브리 병은 드문 질병으로 40,000-60,000 명당 1 명에게 영향을 미칩니다. 환자는 일반적으로 Gb3의 분해를 담당하는 α- 갈 락토시다 아제에 결함이 있습니다. Gb3의 비정상적인 축적은 시간이 지남에 따라 증가합니다. 따라서 Gb3는 주로 혈액과 혈관벽에 축적됩니다. Gb3 침착의 최종 결과에는 통증과 말초 감각 장애, 장기 부전, 특히 신장뿐만 아니라 심장 및 뇌 혈관 시스템이 포함됩니다.

페 구니 갈시다 제 알파 (PRX-102)는 식물 세포 배양에서 발현되는 재조합 α- 갈 락토시다 제 -A 효소의 화학적으로 변형 된 안정 버전입니다. 단백질 서브 유닛은 공유 결합을 위해 짧은 PEG와 화학적으로 가교되어 독특한 약동학 적 매개 변수를 가진 분자를 형성합니다. 임상 연구에서 pegunigalsidase alfa의 순환 반감기는 약 80 시간입니다. 페 구니 갈시다 아제 알파의 개발은 Fabry 환자 집단의 지속적인 미충족 임상 요구를 해결하는 것을 목표로합니다.

Protalix는 독점적 인 식물 세포 발현 시스템 ProCellEx®를 통해 재조합 치료 단백질의 개발 및 상용화에 중점을 둡니다. Protalix는 식물 세포 현탁액 발현 시스템을 통해 단백질을 생산하도록 미국 식품의 약국 (FDA)의 승인을받은 최초의 회사입니다. Protalix'의 고유 한 발현 시스템은 산업적 규모로 재조합 단백질을 개발하는 새로운 방법을 나타냅니다.

이 회사의 첫 제품인 탈리 글루 세라 제 알파 (Elelyso)는 2012 년 5 월 미국 FDA의 승인을 받았으며 이후 다른 국가의 규제 기관에서 장기 효소 대체 요법 (ERT)으로 승인되었습니다. 제 1 형 고셔병이있는 성인 및 소아 환자 치료 용. Protalix는 Pfizer에게 taliglucerase alfa의 글로벌 개발 및 상용화 권한을 부여했으며 Protalix는 브라질에서 모든 권한을 보유합니다.

현재 Protalix의 파이프 라인에는 (1) Fabry 질병을 치료하는 데 사용되는 재조합 인간 α- 갈 락토시다 제의 개선 된 버전 인 페 구니 갈시다 제 알파; (2)) 파브리 병 치료를위한 단백질 경구 항 염증 요법 인 OPRX-106; (3) 낭포 성 섬유증의 치료 인 알리 도르 나아 제 알파; (4) 식물 세포 알코올성 효소에서 발현되는 재조합 폴리에틸렌 인 PRX-115는 통풍을 치료한다. Protalix와 Chiesi는 협력하여 미국과 미국 이외의 지역에서 페 구니 갈시다 제 알파를 개발하고 상용화합니다.