Oxbryta Pediatric Indications&Dispersible Tablets는 미국 FDA에서 우선 검토를 받았습니다!

GBT(Global Blood Therapeutics)는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 Oxbryta(복셀로터). 그 중 sNDA는 4-11세 사이의 겸상적혈구병(SCD) 소아 치료를 위한 Oxbryta의 승인을 가속화하려고 합니다. NDA는 소아 환자에게 적합한 새로운 연령에 적합한 분산형 정제인 Oxbryta를 승인하려고 합니다. FDA는 NDA 및 sNDA에 대한 우선심사를 부여하고 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act) 목표일을 2021년 12월 25일로 지정했습니다. 우선심사는 NDA 및 sNDA에 대한 심사 일정을 표준 10개월에서 단축한다는 의미입니다. 6개월까지.

겸상적혈구병(SCD)은 장기 손상과 수명 단축을 일으킬 수 있는 치명적인 질병이며, 질 높은 의료 접근성의 큰 차이로 인해 복잡합니다. 다행히도 SCD는 이제 새로운 치료 시대에 진입했습니다.

옥스브리타는 1일 1회 SCD 적혈구 파괴의 근본 원인인 헤모글로빈 중합을 직접 억제하는 동급 최초의 경구용 약물이다. 현재 Oxbryta 정제 제형은 12세 이상의 SCD 환자의 치료를 위해 미국 FDA의 승인을 받았습니다. SCD의 근본 원인을 치료하는 최초의 약물로서 업계는 Oxbryta'의 상업적 전망에 대해 매우 낙관적입니다. 앞서 제약 시장 조사 기관인 EvaluatePharma는 옥스브리타가 2024년 매출 19억 8,000만 달러에 이를 것으로 예상되는 세계'베스트셀링 SCD 의약품이 될 것이라고 예측한 보고서를 발표한 바 있다.

미국에서는 4세에서 11세 사이의 약 17,000명의 어린이가 SCD를 앓고 있습니다. Oxbryta'의 소아 sNDA 및 NDA는 공개 라벨 2a상 HOPE-KIDS 1 연구(GBT440-007)의 데이터를 기반으로 합니다. EHA(European Hematology Association) 2021 온라인 회의에서 4~11세 SCD 어린이 45명을 대상으로 한 데이터 분석에서 Oxbryta 분산성 정제(NDA 대상)가 체중 기반 치료에 사용된 것으로 나타났습니다. 그리고 용혈(또는 적혈구 파괴)도 감소했습니다.

NDA는 300mg 분산성 정제에 대한 승인을 구합니다. 포도향을 함유한 분산형으로 상온의 음용수나 기타 맑은 음료에 분산되어 삼키기 쉽도록 고안되었으며 4~11세 SCD 소아도 체중에 따라 투여할 수 있다.

GBT는 올해 4월 3상 HOPE 연구의 72주 데이터를 발표했다. 그 결과 옥스브리타로 치료받은 환자(12~65세)는 헤모글로빈 수치가 지속적으로 유의하게 개선되고 용혈이 감소하며 전반적인 건강이 개선된 것으로 나타났습니다. 이러한 결과는 SCD 환자의 용혈성 빈혈 및 용혈을 줄이기 위해 Oxbryta를 장기간 사용하여 잠재적으로 생명을 위협하는 합병증을 줄이는 것을 뒷받침합니다. HOPE 연구는 현재까지 가장 긴 SCD 치료 등록 시험입니다. 이러한 결과는 Oxbryta가 SCD의 용혈 및 빈혈 성능을 지속적으로 개선함으로써 SCD 환자를 위한 안전하고 효과적인 질병 교정 요법이 될 가능성이 있음을 추가로 증명합니다.

GBT의 사장 겸 CEO인 Ted W. Love는 다음과 같이 말했습니다."SCD는 치명적인 질병입니다. FDA는 4세에서 11세 사이의 SCD 소아 치료에 대한 Oxbryta'의 규제 문서와 어린이 친화적인 Oxbryta 분산 정제를 승인합니다. 이는 모든 적격 SCD 환자에게 Oxbryta를 적용한다는 목표를 달성하기 위한 중요한 단계입니다. 12세 미만의 SCD 어린이의 경우 현재 치료 옵션이 거의 없으며 SCD는 생후 첫 몇 년 동안 더 돌이킬 수 없는 영향을 일으킬 수 있습니다. 장기 손상. 충족되지 않은 심각한 요구 사항을 감안할 때 우리는 오랫동안 방치된 SCD 커뮤니티에 대한 잠재적 치료법에 대한 FDA의 우선 순위 검토에 감사드립니다.&따옴표;

복셀로터 분자 구조

겸상적혈구병(SCD)은 β-글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 겸상 헤모글로빈(HbS)의 비정상적인 생성을 초래하는 심각하고 진행성이며 쇠약해지는 유전 질환입니다. HbS는 적혈구를 병들고 취약하게 만들어 만성 용혈성 빈혈, 혈관 질환, 파악하기 어렵고 고통스러운 혈관 폐색 위기(VOC)를 유발합니다. SCD가 있는 성인과 어린이의 경우 이는 고통스러운 위기와 급성 흉부 증후군(ACS), 뇌졸중 및 감염과 같은 생명을 변화시키거나 생명을 위협하는 급성 합병증을 의미합니다. 환자가 급성 합병증, 혈관 질환 및 말단 장기 손상에서 살아남는 경우, 그로 인한 합병증은 폐고혈압, 신부전 및 조기 사망으로 이어질 수 있습니다.

Oxbryta는 SCD를 치료하기 위해 겸상 헤모글로빈 중합을 직접 억제하도록 승인된 최초의 약물입니다. 헤모글로빈 중합은 SCD 적혈구의 겸상 및 파괴의 근본적인 원인입니다. 낫 모양의 과정은 용혈성 빈혈(적혈구의 파괴는 헤모글로빈 수치의 감소로 이어짐), 모세혈관 및 작은 혈관의 막힘으로 이어져 전신의 혈액과 산소의 흐름을 방해할 수 있습니다. 조직과 장기에 산소 공급이 감소하면 뇌졸중 및 비가역적 장기 손상을 비롯한 생명을 위협하는 합병증이 발생할 수 있습니다.

Oxbryta'의 활성 약물은복셀로터(이전 GBT440), 산소에 대한 헤모글로빈의 친화력을 증가시켜 작동합니다. 산소화된 겸상 헤모글로빈은 중합하지 않기 때문에 복셀로터는 중합을 차단할 수 있고 결과적으로 적혈구가 낫거나 파괴될 수 있습니다. Voxelotor는 용혈성 빈혈과 산소 수송을 개선하고 잠재적으로 SCD의 진행을 바꿀 수 있습니다.

Oxbryta는 2019년 11월 미국 FDA에서 12세 이상의 SCD를 가진 어린이 및 성인의 용혈성 빈혈 치료제로 승인되었습니다. Oxbryta는 FDA& #39;우선심사 채널을 통해 승인되었으며, 신약 신청(NDA) 승인부터 최종 승인까지 2개월 이상 소요되었습니다. 이전에는 FDA가 승인한복셀로터SCD의 치료를 위한 획기적인 약물 지정(BTD), 빠른 트랙 상태, 희귀 약물 지정 및 희귀 소아과 질환 지정. 미국 FDA의 빠른 승인 조건으로 GBT는 TCD(경두개 도플러) 혈류 속도를 사용하여 Oxbryta 감소 능력을 평가하는 승인 후 확인 연구인 HOPE-KIDS 2 연구에서 Oxbryta를 계속 조사하고 있습니다. 어린이는 뇌졸중 위험이 있습니다.

올해 1월 유럽의약품청(EMA)은 겸상적혈구질환(SCD)의 용혈성 빈혈 치료에 대한 Oxbryta의 완전한 승인을 요청하는 Oxbryta'의 판매 허가 신청서(MAA)를 수락했습니다. 12세 이상 환자 . 이전에 EMA는복셀로터SCD 치료를 위한 PRIME(Priority Drug Qualification) 및 Orphan Drug Qualification. GBT는 또한 미국에서 4세 미만 어린이의 SCD를 치료하기 위해 Oxbryta를 사용할 가능성을 확대하기 위해 규제 승인을 구할 계획입니다.