노바티스의 강력하고 선택적 인자 B 억제제 iptacopan 크게 단백질뇨 수준을 감소!

노바티스는 최근 C3 글로메로병증(C3G)의 치료에 대한 iptacopan(LNP023)의 오픈 라벨 단계 II 연구(NCT03832114)의 중간 분석의 긍정적인 결과를 발표했다.

12C3G 환자의 데이터는 24시간 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR) 평가를 사용하여 12주 간의 치료 후 iptacopan이 기준값(p=0.0005)에 비해 단백뇨를 49% 크게 감소시키는 것으로 나타났습니다. Iptacopan크게 대체 보완 경로의 활동을 억제 하 고 플라즈마 C3 수준을 향상. 또한, iptacopan은 12주에 eGFR(추정 사구 여과율) 평가를 통해 신장 기능을 안정화시켰습니다. 이러한 효과는 총 6개월간의 치료를 받은 7명의 환자에서 장기 연장 연구(NCT03955445)로 옮겨졌으며, 유지되고 있다.

이 단계 II 연구에서, iptacopan또한 좋은 안전 및 내성을 보였다. 환자 사망, iptacopan과 관련이 있는 것으로 의심되는 심각한 부작용, 치료 중단으로 이어진 부작용은 없었습니다.

연구의 수석 조사자, 박사 에드윈 웡, 뉴캐슬 -안톤 - 틴 NHS 재단 신탁과 뉴 캐슬 대학의 국립 신장 보완 치료 센터에서 컨설턴트 신장 컨설턴트, 말했다: "단백뇨는 신장에 염증을 나타냅니다. 이 연구의 결과 그것은 iptacopan 크게 C3G 환자에 단백뇨를 줄일 수 있습니다 보여줍니다. 데이터는 또한 iptacopan이 강하게 그리고 구체적으로 보충 대체 통로를 억제하고, 이 질병의 근본 원인을 표적으로 하고, C3G 환자를 위한 많이 필요한 처리 계획을 제공할 수 있다는 것을 강조합니다. 이 환자 중 중요한 충족되지 않은 의학 필요가 있습니다."

존 차이, 약물 개발의 글로벌 머리와 노바티스 제약의 최고 의료 책임자, 말했다: "iptacopan은 우리의 신장 학 파이프 라인에서 가장 진보 된 자산. 이 데이터는 약이 C3G 환자의 생활을 향상할 가능성이 있다는 것을 보여줍니다."

iptacopan의 화학 구조 (사진 출처: medchemexpress.cn)

iptacopan은 일류, 구강, 강력한, 선택적, 작은 분자 및 가역 인자 B 억제제입니다. 팩터 B는 보완 시스템의 대체 경로에서 핵심 세린 프로테아제입니다. Iptacopan은 C3 글로메로병증 (C3G)의 근본 원인을 표적으로 할 수 있습니다. 최근, 유럽 의약품 기구 (EMA) iptacopan 우선 약물 지정을 부여 (PRIME).

C3G는 보완 규정의 무질서를 특징으로 하는 1 차적인 구체성염의 극히 희소하고 가혹한 양식입니다. 전 세계적으로 질병의 연간 발생률은 백만 분의 1-2 부분입니다. 미국에는 약 10,000건, 유럽에서는 약 10,500건, 일본에서는 약 3,200건, 중국에서는 약 32,000건이 있습니다. C3G는 일반적으로 청소년과 젊은 성인에서 진단됩니다. 질병의 예후는 가난합니다. 환자의 대략 50%는 10 년 안에 말기 신장 질병 (ESRD)를 개발하고, 환자의 50-70%는 신장 이식 후에 재발합니다.

C3G 이외에, iptacopan은 또한 보충 시스템에 관여하고 IgA 신장병증 (IgAN), 비정형 용혈성 요독증 및 membranous 신장 병증을 포함하여 중요한 충족되지 않은 필요를 가진 그밖 신장 질병의 처리를 위해 병렬로 개발되고 있습니다. 또한, 노바티스는 또한 발록시 야행성 헤모글로빈뇨증(PNH)의 치료에 입타코판의 효능을 연구하고 있다.

노바티스는 8월 10일 유럽 혈액 및 골수 이식 협회(EBMT) 컨퍼런스에서 발표된 양성 단계 II 데이터에 따르면, 2020년 12월 무작위, 양성 약물 조절, 오픈 라벨 단계 III 시험(항 C5 항바디 치료에도 불구하고)의 효능 및 안전성 평가를 시작할 계획이다.

많은 보완 중심 질병에서, iptacopan질병 진행을 연기하는 첫번째 대체 통로 억제제가 될 가능성이 있습니다. 단계에서 예비 데이터에 따르면 2 재판, iptacopan 는 미국 FDA와 EU EMA에 의해 C3G의 치료에 대 한 고아 약물 지정 (ODD)를 부여 되었습니다.