IDH1 돌연변이 급성 골수성 백혈병의 1차 치료를 위한 아자티딘과 결합된 ivosidenib의 글로벌 위상 III 데이터

8월 4일, CStone의 파트너 글로벌 제약 회사 세르비에 (Servier)는 ivosidenib와 화학 요법 약물 아자시티딘이 이전에 치료되지 않은 IDH1 돌연변이 급성 골수성 백혈병 (AML) 성인을 치료하는 데 사용되었다고 발표했습니다 AGILE 연구는 이벤트없는 생존의 기본 종점에 도달 (EFS). 즉, ivosidenib는 아자티딘과 아자비티딘을 결합하여 이벤트없는 생존과 전반적인 생존을 개선하는 최초의 표적 치료법입니다.

위약과 결합 된 아자시티딘과 비교하여, 아자시티딘 치료와 결합 된 ivosidenib는 EFS에서 통계적으로 유의한 개선을 달성했습니다. 또한, 시험은 완전한 완화(CR) 속도, 전체 생존(OS), CR 및 부분 혈액학적 회복과 함께 완전한 완화(CRh) 비율, 객관적인 완화율(ORR)을 포함한 모든 주요 이차 종점에 도달하였다. 아자시티딘과 결합된 ivosidenib의 안전은 이전에 게시된 데이터와 일치합니다. 치료 그룹과 대조군 사이의 임상 적 중요성의 차이에 비추어, 독립적 인 데이터 모니터링위원회 (IDMC)의 권고에 따라, 연구는 가까운 장래에 일찍 중단되었다.

AGILE 연구의 자세한 데이터는 향후 학술 회의에서 발표 될 예정이다. 이 연구의 결과는 또한 글로벌 의료 사회 및 규제 기관과 공유하고 전달될 것입니다.

2019년 7월 19일, CStone Pharmaceuticals는 글로벌 등록 단계 III 임상시험인 AGILE가 중국에서 첫 환자 관리를 완료했다고 발표했습니다. 지금까지 중국에 있는 총 12개의 센터가 AGILE 연구에 참여했습니다.

중국 의학 아카데미의 AGILE 연구 및 혈액학 병원의 주요 중국 연구원 인 왕 젠샹 교수는 "집중적 인 화학 요법에 적합하지 않은 노인과 새로 진단 된 급성 골수성 백혈병 환자의 예후는 좋지 않으며 새롭고 효과적인 치료 옵션이 임상적으로 절실히 필요합니다. AGILE의 긍정적 인 결과 치료를받지 못하고있는 IDH1 돌연변이 급성 골수성 백혈병 환자에게 큰 의미가 있으며,이 환자의 예후를 개선하기위한 새로운 희망을 가져다줍니다."

CStone Pharmaceuticals의 최고 의료 책임자 인 양 젠신 박사는 "ivosidenib가 매우 우수한 효능 데이터를 얻었기 때문에 IDMC는 연구를 조기에 중단할 것을 권장합니다. AGILE 연구의 성공은 AML 분야에서 중요한 돌파구입니다. 집중적인 화학요법을 받을 자격이 없는 새로 진단된 IDH1 돌연변이 AML 환자 중, 아자시티딘과 결합된 ivosidenib는 1 차종점 EFS 및 모든 주요 이차 종점에서 통계적으로 유의한 개선을 달성했습니다. 우리는 AGILE 연구 와 가족 구성원에 참여한 모든 조사자와 과목에 감사드리며, 가능한 한 빨리 중국 환자에게이 혁신적인 치료를 제공하기 위해 중국의 국립 의료 제품 관리 (NMPA)와 의사 소통할 계획입니다."

Ivosidenib는 현재 IDH1 돌연변이를 가진 재발 또는 불응성 AML을 가진 성인 환자에 있는 단독 요법을 위한 미국 식품의약국 (FDA)에 의해 승인됩니다, 뿐만 아니라 새로 진단된 환자 ≥75 세 또는 IDH1 돌연변이 AML을 가진 혼성 성인 환자 때문에 집중적인 유도 화학요법을 사용할 수 없습니다. 최근, 미국 FDA는 ivosidenib 보충 신약 응용 프로그램 (sNDA)을 이전에 치료한 IDH1 돌연변이 cholangiocarcinoma 환자에 대한 잠재적 인 치료 옵션으로 받아 들였으며 미국 FDA에 의해 우선 검토를 받았습니다.

세르비에와 CStone 제약은 중국 본토, 홍콩, 대만, 마카오, 싱가포르 등 중화권에서 이보사이드닙의 임상 개발 및 상용화에 대한 독점적 협력을 지속적으로 진행하고 있습니다.

현재 중국 국립 의료 제품 청은 IDH1 취약 돌연변이를 가진 재발 또는 내화성 급성 골수성 백혈병을 가진 성인 환자의 치료를 위한 ivosidenib에 대한 신약 신청을 수락하고 우선 검토에 포함시켰습니다.