길리어드 헵클루덱스(bulevirtide)가 미국 상장을 신청했고 유럽연합(EU)에서도 승인을 받았다!

길리어드사이언스는 최근 미국 식품의약국(FDA)에 헵클루덱스(불레버타이드)의 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 제출했다고 발표했다. D형 간염 바이러스(HDV) 감염.

승인되면 헵클루덱스는 성인 대상성 간질환 환자의 HDV 감염 치료를 위한 미국 최초의 약물 요법이 된다. 유럽 ​​연합에서 헵클루덱스는 2020년 8월 시판 조건부 승인을 받았다. 이 약은 보상성 간 질환이 있는 성인 HDV 감염 치료를 위한 유럽 최초의 약물 요법이다.

2020년 12월 Gilead는 MYR GmbH의 인수를 발표하고 가방에 Hepcludex를 포함했습니다. 인수 과정에서 길리어드는 11억5000만 유로를 현금으로 지불했다. 헵클루덱스가 미국 FDA의 승인을 받으면 길리어드는 3억 유로의 마일스톤 지불액을 지불하게 된다.

앞서 헵클루덱스는 유럽의약청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)이 발행한 HDV 감염 치료제 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다. 또한 헵클루덱스는 EMA로부터 우선의약품 지정(PRIME), FDA로부터 혁신의약품 지정(BTD)을 받았다. PRIME 프로젝트는 BTD 프로젝트와 유사하며 의료 부족 분야의 핵심 의약품 검토 프로세스를 가속화하고 가능한 한 빨리 환자에게 혜택을 주는 것을 목표로 합니다. PRIME 또는 BTD로 인증받기 위해서는 기존 치료제와 비교하여 임상적으로 유의한 평가변수(endpoint) 측면에서 상당한 질병 상태를 가지고 있다는 예비 임상 증거가 있어야 합니다.

Hepcludex는 D형 간염(D형 간염)에 대한 가장 진보된 임상 치료제입니다. 이 약의 유효성분은 만성 B형 간염 바이러스(HBV) 및 D형 간염 바이러스(HDV) 감염 치료를 위해 개발된 최초의 바이러스 진입 억제제인 ​​bulevirtide입니다. 이 약물은 간 세포 표면의 HBV/HDV 수용체 NTCP를 억제하고 재생 세포의 감염과 간에서의 바이러스 확산을 예방할 수 있습니다.

Hepcludex 작용 메커니즘

이 BLA 제출은 완료되고 진행 중인 2상 임상 연구(MYR202 및 MYR203)와 진행 중인 3상 MYR301 연구의 결과를 기반으로 합니다. 데이터는 헵클루덱스(2mg, 1일 1회)의 24주 동안의 효능 및 안전성을 뒷받침하며, 이는 헵클루덱스가 치료 기간 동안 바이러스혈증을 유의하게 감소시키고 간 기능을 개선함과 동시에 우수한 내약성 및 안전성을 나타낸다는 것을 보여준다.

3상 MYR301 연구의 중간 결과에 따르면 치료 24주 후 HDV에 감염된 환자의 36.7%가 bulevirtide 2mg 치료 그룹에서 바이러스 및 생화학적 반응을 달성했으며 28%는 bulevirtide 10mg 치료 그룹에서 항바이러스제가 없는 것으로 나타났습니다. 치료는 관찰용으로만 허용되었습니다. 환자 그룹은 0%입니다. 관찰과 비교하여 bulevirtide 2mg 24주간 치료는 통계적으로 유의한 효과가 있습니다(p& lt;0.001). 관찰군(5.9%)과 비교하여, bulevirtide 2mg 투여군에서 HDV 감염자의>50%에서 알라닌 아미노전이효소(ALT)가 감소하고 빠르게 정상화되었습니다. 이러한 결과는 HDV 치료에 대한 완료된 2상 연구에서 관찰된 bulevirtide의 효능을 강화합니다.

이러한 중간 결과에 기초하여, 치료 24주 동안의 bulevirtide의 안전성은 이전에 완료된 임상 연구와 일치합니다. bulevirtide와 관련된 심각한 부작용(AE), 담즙염의 증상적 상승 또는 중단으로 이어지는 AE는 보고되지 않았습니다. 관찰된 가장 흔한 이상반응은 혈중 담즙염 수치 상승(환자의 1/10 이상에 영향을 미칠 수 있음), 주사 부위 반응(환자의 최대 1/10에 영향을 미칠 수 있음) 및 bulevirtide 중단 후 간 질환 악화였습니다. (이는 환자의 최대 1/10에 영향을 미칠 수 있음).