Reblozyl은 미국과 유럽에서 확장 된 적응에 적용됩니다 : 수혈 독립적 인 β - 탈라세미아의 치료!

브리스톨 마이어스 스퀴브 (BMS)는 최근 미국이 발표했다. 식품의약국(FDA)은 Reblozyl의 (luspatercept-aamt) 보충 생물학적 제품 라이센스 응용 프로그램 (sBLA)을 수락하고 우선 순위 검토를 부여했습니다 : 약물은 첫 번째 -in-class) 적혈구 성숙제 (EMA), 비 수혈 의존성 (NTD) β-탈라세미아 (β-thalassemia) 성인 환자를 치료합니다. FDA는 2022년 3월 27일로 sBLA의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)의 목표 날짜를 설정했습니다. 또한, 유럽의약품청(EMA)은 NTDβ 탈라스세미아를 가진 성인 환자의 빈혈 치료를 위한 Reblozyl에 대한 Class II 변경 응용 프로그램을 수락했습니다.

NTD 베타 탈라스세미아는 생존을 유지하기 위해 적혈구(RBC)의 정기적인 수혈을 필요로 하지 않는 환자를 설명하는 데 사용되는 용어로, 보통 정해진 기간 내에 간헐적이거나 약간 빈번한 수혈이 필요할 수 있지만 생존을 유지합니다. NTD 베타 thalassemia를 가진 환자는 만성 빈혈과 철 과부하를 경험하게 될 것입니다, 일련의 임상 합병증으로 이끌어 낼 수 있는, 긴급한 처리 선택권이 필요합니다. 임상 시험 데이터는 NTD β 탈라세미아를 가진 성인 환자에서, 기준선 헤모글로빈 수준에 관계없이, Reblozyl는 환자의 헤모글로빈 수준을 증가시키고 환자의 삶의 질을 향상할 수 있다는 것을 보여줍니다.

Reblozyl은 원래 BMS와 액셀러론 제약에 의해 개발되었다. 머크가 최근 115억 달러 규모의 Acceleron 인수를 완료한 후, Reblozyl은 현재 BMS와 머크가 공동으로 개발하고 상용화하고 있습니다. Reblozyl은 β-탈라스세미아의 치료에 사용되는 최초의 적혈구 성숙제 (EMA)이며 규제 승인을 받은 매우 낮음/저/중위험 골수형성 증후군(MSD) 관련 빈혈이다. 적격 한 환자 그룹 중, Reblozyl 중요 한 치료 범주를 나타냅니다. 빈혈을 즉시 교정해야 하는 환자에서 Reblozyl은 적혈구 수혈을 대체하는 데 적합하지 않다는 것을 지적해야 합니다.

Reblozyl의 활성 제약 성분은 루스파터셉트로, 이는 후기 적혈구의 성숙을 조절할 수 있는 일류 적혈구 성숙제(EMA)입니다. 루스파테르셉트는 인간 IgG1의 Fc 도메인과 액티빈 IIB 수용체(ActRIIB)의 세포외 도메인의 융합에 의해 형성되는 용해성 융합 단백질이다. 리간드 트랩으로서, 표적 결합을 통해 후기 RBC 성숙을 조절할 수 있다. 특정 리간드의 β 초제품군의 변형 성장 인자(TGF)는 Smad2/3 신호 경로의 활성화를 감소시키고, 무효 RBC의 생성을 개선하고, 후기 RBC 적혈구의 성숙을 촉진하고, 헤모글로빈 수준을 증가시킨다.

Reblozyl sBLA 및 클래스 II 변경 응용 프로그램은 중추적 인 단계 2 BEYOND 연구의 안전성과 효능 결과를 기반으로합니다. 연구 결과는 NTD 베타 thalassemia를 가진 성인 환자에서 행해지고 최고 지원 배려 (BSC)와 결합된 Reblozyl를 평가했습니다. 2021년 6월에 발표된 자료에 따르면 Reblozyl+BSC 치료 그룹의 환자의 77.1%가 헤모글로빈 수준(≥1.0g/dL)을 달성한 반면 위약+BSC 그룹은 0%였습니다. 또한, 위약 그룹에 비해, Reblozyl 그룹에 환자 또한 개선 된 결과 보고.

브리스톨 마이어스 스퀴브의 혈액학 개발 수석 부사장인 노아 버코위츠 박사는 "비수혈 의존성 베타 탈라세미아가 있는 환자는 생존을 위해 평생 수혈이 필요하지 않을 수도 있지만 일련의 만성 빈혈과 철과 부하에 직면하기 때문에 효과적인 치료 옵션이 필요합니다. Reblozyl에 기인한 임상 합병증. Reblozyl은 β-탈라스세미아 및 저위험 골수성 플라스틱 증후군과 관련된 빈혈 치료를 위해 많은 국가 (미국과 유럽 연합 (EU 포함)에 의해 승인 된 중요한 치료법입니다. 우리와 머크는 Reblozyl 프로젝트의 임상 관행을 계속 발전시키기 위해 최선을 다하고 있으며, 검토 과정에서 FDA와 긴밀히 협력하여이 부족한 환자 그룹에 새로운 치료 옵션을 제공하기를 기대합니다."