데비미스타트(CPI-613) 췌장암·백혈병(AML) 임상 3상 실패!

Rafael Pharmaceuticals는 암 대사에 기반한 혁신적인 치료법 개발에 중점을 둡니다. 최근 회사는 췌장 전이성 선암 환자의 1차 치료제로 CPI-613(데미스타트)과 변형 FOLFIRINOX(mFFX)를 병용한 임상 3상 AVENGER 500 시험이 전체 생존 기간(OS)의 1차 종료점을 충족하지 못했다고 발표했다. ).

이 다국적 3상 무작위 임상 시험에서 이전에 치료를 받은 적이 없는 췌장 전이성 선암 환자 528명이 devimistat+mFFX 또는 FOLFIRINOX(현재 표준 치료 화학 요법 요법)의 조합을 받도록 무작위로 할당되었습니다. 데이터에 따르면 FOLFIRINOX와 비교하여 devimistat+mFFX 요법이 OS를 유의하게 개선하지 않은 것으로 나타났습니다(HR=0.95, p=0.66). devimistat{10}mFFX 그룹의 OS 중앙값은 11.1개월인 반면 FOLFIRINOX 그룹의 OS 중앙값은 11.7개월입니다.

Devimistat는 또한 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 치료하기 위한 3상 ARMADA 2000 연구에서 평가되었습니다. 사전 지정된 중간 분석 후 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 효능 부족으로 인해 시험을 중단할 것을 권고했습니다.

라파엘의 산지브 루터(Sanjeev Luther) 사장 겸 CEO는 “이러한 암은 치료가 어렵고 효과적인 치료법이 거의 없거나 전혀 없지만 우리가 항상 환자를 위해 싸울 것이기 때문에 라파엘은 위험을 감수했다. 우리는 이것을 신중하게 설계하고 구현했지만 연구 결과에 실망했지만 다른 연구가 계속됨에 따라 난치성 암을 치료하기 위한 암 대사의 추가 연구 개발에 여전히 전념하고 있습니다. 환자분들과 가족분들, 연구원분들께 진심으로 감사드립니다. 저도 정말 감사합니다. 우리 팀 덕분에 그들은 우리가 치료하는 환자를 위해 쉬지 않고 일합니다.&따옴표;

devimistat(CPI-613) 작용 메커니즘

데비미스타트는 암세포의 미토콘드리아에 위치하며 암세포 에너지 대사에 관여하는 효소를 표적으로 하는 라파엘의 임상 1위 화합물이다. Devimistat는 미토콘드리아 트리카르복실산(TCA) 주기를 표적으로 하여 암세포에 선택적으로 작용하도록 설계되었습니다. TCA 주기는 종양 세포의 증식과 생존에 필수적인 과정입니다.

TCA 주기에 대한 Devimistat& #39;의 공격은 또한 암세포의 압력과 여러 화학요법 약물에 대한 암세포의 민감도를 상당히 증가시킬 수 있습니다. 이 시너지 효과는 devimistat와 일반적으로 독성이 있는 저용량 약물의 조합을 보다 효과적으로 만들고 환자의 부작용을 줄입니다. devimistat 조합은 다양한 유형의 암 환자의 치료 이점을 크게 증가시킬 것으로 예상되는 일련의 잠재적 기회를 나타냅니다.

이전에 미국은 췌장암, 급성 골수성 백혈병(AML), 골수이형성 증후군(MDS), 말초 T-세포 림프종(PTCL), 연조직 육종, 버킷 림프종 및 담관암의 치료를 위해 고아원에 devimistat를 부여했습니다. 이상한). 또한 EMA(European Medicines Agency)도 devimistat에 췌장암, AML 및 Burkitt 림프종의 치료에 대해 ODD를 부여했습니다.