Chi-Med의 HMPL-523은 획기적인 치료 범주에 포함됩니다.

치메드제약(HUTCHMED)은 최근 국립의료제품청(NMPA)의 약물평가센터(CDE)가 최소 한 번의 사전 치료를 받은 만성병원균 치료를 위한 획기적인 치료제로 HMPL-523을 포함했다고 발표했다. 면역 혈소판 세포페니아 (ITP)를 가진 성인 환자. HMPL-523은 새로운 경구 비장 티로신 키나아제(Syk) 억제제이다. ITP는 심한 출혈을 일으키는 자가 면역 출혈 장애이며 환자의 건강과 삶의 질에 중요하고 다각적인 영향을 미칩니다.

국가식품의약국의 획기적인 치료제는 심각한 생명을 위협하는 질병의 예방 및 치료에 사용되는 혁신적인 약물을 포함하며 효과적인 예방 및 치료 방법이 없거나 기존 치료 방법에 비해 명백한 임상 적 이점이 있습니다. 획기적인 치료 약에 포함된 품종의 경우, 조건부 승인 신청서 및 우선 순위 검토 및 승인 신청서는 신약 마케팅 신청서를 제출할 때 제출할 수 있습니다.

획기적인 치료로 HMPL-523의 포함은 단계 1b 연구 데이터의 지원에 근거한다. 관련 데이터는 2021년 12월 제63회 미국 혈액학 학회(ASH) 연례 회의에서 구두 발표로 제시되었습니다: 2021년 9월 30일의 데이터 차단일 현재, 총 34명의 환자가 HMPL-523에 무작위로 처리군에서, 11명의 환자가 위약 단에 배정되었습니다. 이들 중, 16명의 환자 중 11명(68.8%)이 임의로 16명의 환자 중 16명의 환자가 임상 시험(RP2D)에서 HMPL-523의 권장 용량 300 mg을 투여받은 후 첫 8주간의 이중 블라인드 기간 동안 응답하였다. 반면, 11명의 환자 중 1명(9.1%)만이 위약을 받기 위해 무작위로 반응했다. 후속 16 주 오픈 라벨 기간에, 다른 환자는 처음에 RP2D HMPL-523을 수신하기 위하여 무작위로 반응했습니다.

무작위로 위약을 받기 위하여 할당된 4명의 환자는 첫번째 8 주 이중 맹검 기간 후에 RP2D HMPL-523를 수신하기 위하여 교차하고, 모든 4명의 환자는 반응했습니다. 연구 결과의 2 단계에 걸쳐, 20명의 환자 중 16명 (80%)이 반응하고 8 (40%)는 튼튼한 반응을 달성했습니다. [응답은 적어도 하나의 혈소판 수로 정의되었다≥50 × 10E9/L. 내구성 반응은 혈소판 수로 정의되었다≥50 × 10E9/L 에 마지막 6 방문의 적어도 4.

ITP는 혈소판의 면역 파괴와 감소된 혈소판 생산을 특징으로 하는 자가면역 질환이다. 환자는 피부 petechiae, purpura, 및 위장 및/또는 요도 점막 출혈로 나타날 수 있습니다. ITP는 또한 피로 (ITP를 가진 성인의 39%까지보고) 및 삶의 질 손상(정서적, 기능적, 생식 건강, 직장 또는 사회 생활의 양상을 포함)와 연관됩니다. 성인에서 1 차 적인 ITP의 부각은 100,000명의 성인 당 3.3에서 추정되고, 보급은 100,000명의 성인 당 9.5입니다.

HMPL-523은 비장 티로신 키나아제(Syk)를 표적으로 하는 새로운 고선택적 강력한 소분자 억제제, 구두 투여이다. B 세포 신호 경로의 핵심 단백질로서 Syk는 B 세포 림프종 및 자가 면역 질환의 다양한 아류형을 위한 성숙한 치료 표적입니다. 치메드는 현재 전 세계적으로 HMPL-523에 대한 모든 권리를 보유하고 있습니다.

ITP의 혈소판 파괴는 Fcγ 수용체에 결합된 혈소판의 Syk 조절 된 식세포증과 관련이 있기 때문에 Syk 억제제는 유망한 ITP 요법일 수 있습니다.