C3 억제제 페세타코플랜은 FDA에 의해 우선 검토를 받습니다

Apellis Pharma는 C3 표적 치료법 의 개발의 선두 주자이며 혈액학, 안과 및 신장학 분야의 것을 포함하여 보완 캐스케이드 질환의 통제되지 않거나 과도한 활성화에 의해 구동되는 광범위한 약물의 치료를위한 획기적인 표적 C3 방법을 통해 선구적인 및 동급 최강의 치료법 개발에 전념하고 있습니다.

최근 미국 식품의약국(FDA)이 페세타플란(APL-2)에 대한 신약 신청(NDA)을 승인하고 발록시 야행성 헤모글로빈뇨증(PNH) 치료에 우선검토를 부여했다고 발표했다. ) PNH 진료 기준의 잠재력을 향상시키기 위한 임상시험에서 확인되었으며, PNH의 치료를 재정의할 것으로 기대된다.

FDA는 처방약 사용자 요금법(PDUFA) 목표날짜를 2021년 5월 14일로 지정했습니다. FDA는 현재 NDA를 논의하기 위해 자문위원회 회의를 소집 할 계획이 없다고 밝혔다. 이전에, FDA는 PNH의 치료를 위한 pegcetacoplan 패스트 트랙 자격 (FTD)을 부여했습니다. 현재, PNH의 치료를위한 페체타코플랜의 마케팅 승인 응용 프로그램 (MAA)도 유럽 의약품 기구 (EMA)에 의해 검토되고 있습니다.

페데리코 그로시, MD, Apellis의 최고 의료 책임자는 말했다: "10 년 이상, PNH의 치료를위한 유일한 옵션은 C5 억제제이지만, 많은 환자는 여전히 지속적인 hypohemoglobinopathy을 경험, 이는 종종 쇠약 피로 와 빈번한 수혈으로 이어질. FDA는 NDA 우선 순위 검토를 부여한 것은 우리에게 도움이 필요한 환자에게 페체타코 플랜을 제공하는 데 한 걸음 더 가까이 다가갔습니다. 이 약은 PNH 처리를 재정의할 가능성이 있는 표적으로 한 C3 치료입니다. NDA의 데이터는 C3 타겟팅의 광범위한 잠재력을 확인합니다. 우리는 치료 옵션이 거의 없거나 전혀 없는 심각한 질병에 대한 여러 등록 연구를 계속 진행하고 있습니다."

PEGcetacoplan의 NDA와 MAA는 머리 대 머리 단계 3 PEGASUS 연구 (NCT03500549) (참조: PEGASUS 단계 3 최상위 결과 컨퍼런스 콜 프리젠 테이션)의 결과를 기반으로합니다. 이 연구는 페세타코플계획이 솔리리스(eculizumab)보다 우수하다는 것을 입증하여 16주 동안 통계적으로 현저히 개선되었으며, 키 용혈증 마커의 정상화율이 높았으며, FACIT-피로 점수는 임상적으로 유의하게 개선되었다. 이 연구에서, 페체타코플란은 솔리리스만큼 안전합니다. (그림을 클릭: 더 큰 그림 보기)

페세타코플란은 솔리리스보다 우수한 헤모글로빈 수준을 보여주는 최초의 조사 치료법이며, 페세타코플랜으로 치료받은 환자의 최대 85%가 수혈이 없다는 것을 언급할 가치가 있습니다. 현재 솔리리스 치료를 받고 있는 대부분의 PNH 환자는 지속적인 빈혈을 앓고 있습니다. PEGASUS 연구 결과는 pegcetacoplanPNH 환자를 위한 배려의 새로운 표준이 될 가능성이 있다는 것을 보여줍니다.

Pegcetacoplan은 많은 심각한 질병의 발생 및 개발의 원인인 보완의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 조사 및 표적 C3 억제제입니다. 페세타코플란은 폴리에틸렌 글리콜 폴리머에 결합하고 C3 및 C3b에 구체적으로 결합하는 합성 순환 펩타이드입니다. 미국에서, FDA는 PNH와 GA의 치료에 대 한 pegcetacoplan 빠른 경로 자격을 부여 했다.

솔리리스는 알렉시온이 판매하는 약물입니다. 이것은 보완 캐스케이드의 말단 부분에서 C5 단백질을 억제하여 작동하는 선구적인 보완 억제제입니다. 보완 폭포는 면역 계통의 일부이며, 통제되지 않는 활성화는 다양한 심각한 희귀 질환과 슈퍼 희귀 질환에서 중요한 역할을합니다. 솔리리스는 2007년에 마케팅승인을 받았으며, 이전에는 다양한 초희귀질환에 대한 승인을 받았습니다: PNH, 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS), 항아크R 항체 양성 전신 근시성 중력 (gMG), 항 아쿠아포린-4 (AQP4) 항체 양성 신경증 신경질화 광학 기능 (NMOS)

솔리리스는 2018년 최대 35억 6,300만 달러의 매출을 기록한 세계에서 가장 많이 팔린 고아원 중 하나입니다. 현재, 알렉시온은 또한 솔리리스의 업그레이드 된 버전을 개발하고있다, 울트라 miris, 12 월에 PNH 적응에 대한 FDA에 의해 승인 된 2018. 2019년 10월, Ultomiris는 FDA의 승인을 받아 새로운 징후를 보였다: aHUS를 가진 어린이와 성인 환자의 치료. 울토미리스는 8주마다 투여되는 최초의 유일한 장작동 C5 보완 억제제이다. PNH의 처리를 위한 단계 III 임상 연구에서, Ultomiris는 매 2 달마다 주입됩니다 (8 주) 솔리리스매 2 매 주간 주입은 모든 11 엔드 포인트에서 비 열등도달성.