Acceleron / BMS TGF-β 리간드 트랩 Soterercept는 미국 FDA의 혁신적인 의약품 인증을 받았습니다!

Acceleron Pharma는 중증 및 희귀 질환 치료를위한 TGF-β 수퍼 패밀리 요법의 발견, 개발 및 상용화에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 최근이 회사는 미국 식품의 약국 (FDA)이 폐 고혈압 (PAH) 환자에 대해 ACE (011), ActRIIA-Fc) 획기적인 약물 인증 (BTD)을 승인했다고 발표했습니다 (WHO Group 1). ). 9 월 2019에 FDA는 또한 소 테르 셉트 고아 약물 인증 (ODD)을 승인했습니다.

BTD (Brethrough Drug Qualification)는 심각한 질병이나 생명을 위협하는 질병에 대한 치료법의 개발 및 검토 속도를 높이기 위해 2012 에서 FDA에 의해 개발 된 새로운 약물 검토 채널이며, 약물이 비교할 수 있다는 예비 임상 증거가 있습니다. 기존 치료제로 상태를 실질적으로 개선 할 수있는 새로운 약물. BTD 약물을 구하면 연구 개발 과정에서 FDA의 고위 관리를 포함하여 더 많은 지침을 얻을 수 있습니다. 새로운 의약품 시장 검토는 환자에게 최단 시간에 새로운 치료 옵션이 제공되도록 롤링 검토 및 우선 순위 검토에 적합합니다.

sotatercept는 PAH, BMPR-II 신호 전달의 주요 동인을 재조정하기 위해 TGF-β 슈퍼 패밀리의 구성원에 대한 선택적 리간드 트랩으로서 작용하도록 설계된 연구 약물이다. PAH의 전임상 연구에서, 소 테르 셉 트는 폐 혈관 근육 화를 역전시키고 올바른 심부전의 지표를 개선시켰다.

올해 1 월 말, Acceleron은 2 단계 PULSAR 시험의 최상위 분석 결과를 발표했으며,이 연구가 1 차 평가 기준, 2 차 평가 기준 및 기타 2 차 평가 기준에 도달했음을 보여줍니다. 부작용은 다른 질병에서 이전에보고 된 소 테르 셉트의 부작용과 일치 하였다. Bristol-Myers Squibb가 인수 한 Xinji와의 라이센스 계약의 일부로 soterercept도 II 단계 SPECTRA 시험에서 평가되고 있습니다.

최근에 Acceleron과 Xinji가 개발 한 또 다른 TGF-β 리간드 트랩 약물 인 Reblozyl (luspatercept)은 저 위험 골수이 형성 증후군 (MDS)에 대한 새로운 적응증으로 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 성인 환자, 치료 빈혈. Reblozyl은 FDA 승인을받은 최초이자 유일한 적혈구 성숙 제로, 환자가 적혈구 성숙 후기 단계를 조절하여 적혈구 주입 부담을 줄이는 데 도움이되는 새로운 치료법을 대표합니다. 미국에서는 Reblozyl이 적혈구를 정기적으로 주입해야하는 베타 탈라 세 미아 성인 환자의 빈혈 치료로 11 월 2019 에 처음 승인되었습니다.

Reblozyl은 FDA에서 베타 탈라 세 미아 관련 빈혈을 치료하기 위해 승인 한 최초의 약물이며, 적혈구 수혈 (RBC) 및 적혈구 생산 유형에 대한 FDA의 첫 번째 승인이기도합니다. 자극제 요법에 실패했습니다. Reblozyl은 즉시 빈혈을 교정해야하는 환자에서 적혈구 수혈의 대체 제로 적합하지 않습니다.

Reblozyl'의 활성 제약 성분은 luspatercept이며, 이는 후기 적혈구의 성숙을 조절하는 최초의 적혈구 성숙 제 (EMA)입니다. 약물은 가용성 융합 단백질입니다. 인간 IgG 1 의 Fc 도메인은 액 티빈 IIB 유형 수용체 (ActRIIB)의 세포 외 도메인과 융합된다. 리간드 트랩으로서, 표적 결합을 통해 후기 RBC 성숙을 조절할 수있다. 형질 전환 성장 인자 (TGF) -β 수퍼 패밀리의 특이 리간드는 Smad 2 / 3 신호 경로의 활성화를 줄이고, 비 효과적인 적혈구의 생성을 개선하며, 적혈구의 성숙을 촉진합니다 세포, 그리고 헤모글로빈 수치를 증가시킵니다.