Vertex의 트리플 테라피 Kaftrio 및 Ivacaftor 프로그램은 곧 EU의 승인을받을 것입니다.

Vertex Pharmaceuticals는 낭포 성 섬유증 (CF) 치료 분야의 글로벌 리더입니다. 최근에 회사는 유럽의 약국 (EMA) 인체 용 의약품위원회 (CHMP)가 Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) 및 ivacaftor 150mg 정제 조합 약물 요법 라벨 확장의 승인을 제안하는 긍정적 인 검토를 발표했다고 발표했습니다. 낭포 성 섬유증 막 관통 전도 조절 (CFTR) 유전자에 F508del 돌연변이가 하나 이상있는 12 세 이상의 모든 CF 환자를 치료하는 데 사용됩니다.

전 세계적으로 F508del은 CF를 유발하는 가장 흔한 돌연변이입니다. 이제 CHMP의 의견은 검토를 위해 유럽위원회 (EC)에 제출되며 일반적으로 2 개월 이내에 최종 검토 결정을 내립니다. 승인되면 유럽의 대부분의 CF 환자는 Kaftrio와 ivacaftor 150mg의 병용 요법을받을 수 있습니다.

유럽에서는 Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor)와 Kalydeco (ivacaftor)의 조합이 이전에 승인되었으며 2 개의 F508del 돌연변이 (F / F) 또는 1 개의 F508del 돌연변이와 함께 12 세 이상의 연령을 치료하는 데 사용할 수 있습니다. 최소 기능적 돌연변이 (F / MF) 유전자형을 가진 1 명의 CF 환자.

미국에서는이 삼중 요법 (Kaftrio + Kalydeco 요법)이 2019 년 10 월 FDA에서 Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor + ivacaftor)라는 브랜드 이름으로 승인되었습니다. 현재이 약물의 치료 집단은 12 세 이상이고 CFTR 유전자에 특이적인 돌연변이가 있으며 체외 데이터를 기반으로 Trikafta 치료에 반응하는 CF 환자로 확대되었습니다.

CHMP에 대한 긍정적 인 검토는 글로벌 3 상 연구 (연구 445-104)의 결과를 기반으로합니다. 이 연구는 F508del-CFTR 돌연변이 및 CFTR 게이트 돌연변이 (F / G) 또는 잔류 기능 돌연변이 (F / RF)에 대해 이형 접합 인 12 세 이상의 CF 환자를 대상으로 수행되었으며 삼중 요법의 효능과 안전성을 평가했습니다. 이 연구는 12 세 이상의 ivacaftor 병용 요법에서 ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor가 ivacaftor와 병용되었고 2 개의 F508del 돌연변이 (F / F) 또는 1 개의 F508del 돌연변이 및 1 가장 작은 기능적 돌연변이 (F / MF)의 유전자형을 가진 CF 환자에서 양성 결과가 얻어졌습니다.

Sduty 445-104 연구의 결과는 1 차 및 주요 2 차 평가 변수 (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor와 ivacaftor를 병용 한 환자의 폐 기능 포함)에서 통계적으로 유의하고 임상 적으로 유의 한 개선을 보여주었습니다.

Vertex의 최고 규제 및 품질 책임자이자 수석 부사장 인 Nia Tatsis 박사는 다음과 같이 말했습니다." 오늘'의 의견은 다음을 포함하여 적어도 하나의 F508del 돌연변이를 가진 CF 환자에게이 약물을 제공하는 데 중요한 단계입니다. 게이트 또는 잔여 기능적 돌연변이. 이전에이 삼중 요법을받을 자격이 없었던 CF 환자."

낭포 성 섬유증 (CF)은 전 세계적으로 약 75,000 명의 사람들에게 영향을 미치는 희귀하고 수명이 단축되는 유전 질환입니다. CF는 폐, 간, 위장관, 부비동, 땀샘, 췌장 및 생식 관에 영향을 미치는 진행성 다 계통 질환입니다. CF는 CFTR 단백질 기능 결함 또는 결손을 유발하는 CFTR 유전자의 일부 돌연변이로 인해 발생합니다. 어린이는 CF를 개발하기 위해 2 개의 결함이있는 CFTR 유전자 (각 부모 당 하나씩)를 상속 받아야합니다.

질병을 유발할 수있는 다양한 유형의 CFTR 돌연변이가 있지만 대부분의 CF 환자는 하나 이상의 F508del 돌연변이를 가지고 있습니다. 이러한 돌연변이는 유전자 검사 또는 유전형 분석에 의해 결정될 수 있습니다. CFTR 단백질은 일반적으로 세포막의 이온 전달을 조절하며 유전자 돌연변이는 단백질 생성물의 기능을 파괴하거나 상실 할 수 있습니다. 세포막의 이온 전달이 중단되면 특정 기관의 점액 코팅 점도가 두꺼워집니다. 이 질병의 주요 특징 중 하나는 호흡기에 두꺼운 점액이 축적되어 호흡 곤란, 만성 재발 성 폐 감염 및 진행성 폐 손상을 유발하여 결국 사망에 이르게하는 것입니다. CF 환자의 중앙 사망 연령은 30 대 초반입니다.

지금까지 Vertex는 Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor 및 ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor 및 ivacaftor)의 4 가지 CF 약물을 나열했습니다. 전 세계적으로 약 40,000 명의 환자가 있으며 전체 CF 환자의 약 50 %를 차지합니다. 2019 년 말 새롭게 승인 된 삼중 요법 Trikafta는 전 세계 CF 환자의 90 %까지 치료 범위를 확장 할 수 있습니다.

제약 시장 조사 기관인 EvaluatePhamra는 Trikafta가 2026 년에 세계&# 39의 베스트셀러 TOP10 약물 중 하나가 될 것이라고 예측 한 보고서를 발표했습니다. 매출은 미화 87 억 3,900 만 달러에 이르고 2019 년에는 놀라운 54.3 %의 연평균 성장률을 기록합니다. -2026.