미국 FDA, 머크의 혁신적인 종양 약물 웰리건 승인: VHL 증후군 관련 종양 치료!--1/2

머크 & Co는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 웰리레그(벨주티판)를 승인했다고 발표했다. 개발 코드: MK-6482, 저산소증 유도인자-2α(HIF-2α) 억제제, 히펠-린다우 증후군(폰 히펠-린다우 질환, VHL 증후군, VHL 질환)을 가진 성인 환자의 치료를 위해, 이들 환자는 즉각적인 수술이 필요하지 않으며, 신장 세포암(RCC)을 치료할 필요가 있다. 중추 신경계 (CNS) 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양 (pNET).

Welireg는 미국 FDA에 의해 승인된 첫번째 HIF-2α 억제제 치료이고, 약은 우선순위 검토 과정을 통해 승인되었습니다. 이전에, FDA는 Welireg 획기적인 치료 지정을 부여했다 (BTD) 고아 약물 지정 (ODD). HIF-2α 억제제로서, 웰리레그는 세포 증식, 혈관신생 및 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시킬 수 있다. HIF-2α의 발견으로 이어진 VHL 생물학 연구가 2019년 노벨 생리학 또는 의학상을 수상했다는 점은 주목할 가치가 있습니다.

웰리레그는 머크의 종양학 파이프라인에 있는 새로운 약입니다. VHL 증후군을 가진 환자의 처리를 위해 승인된 첫번째 유일한 전신 치료로, 이 약은 머크의 종양학 포트폴리오를 확장했습니다. VHL 증후군은 다중 기관에서 암의 고위험과 연관되는 희소하고 심각한 유전 질환입니다. 암은 여전히 VHL 증후군을 가진 환자에 있는 주요 한 원인의 한개입니다.

Welireg 전에는 VHL 관련 종양의 치료를 위해 승인된 전신 치료법이 없었습니다. 단계 2 연구-004 연구 결과에서는, Welireg로 취급된 VHL 관련 종양을 가진 환자는 높은 면제 비율 및 지속적인 면제를 보여주었습니다. Welireg의 FDA의 승인은 앞으로 중요한 단계를 표시하고 VHL 관련 종양의 특정 모형을 가진 환자를 위한 현재 처리 모형을 바꿀 가능성이 있는 전신 치료를 소개할 것입니다.

약물의 관점에서, Welireg의 권장된 복용량 (40 mg 정제) 질병이 진행 하거나 허용 할 수 없는 독성 발생 될 때까지 하루에 한 번 120 밀리 그램. 임신 중 약물이 배아 태아 손상을 일으킬 수 있으며 임신 상태를 확인해야 Welireg의 약물 라벨에 부착 된 블랙 박스 경고가 있다는 점에 유의해야합니다. 웰리reg는 특정 호르몬 피임약이 효과가 없을 수 있습니다. 의사는 Welireg를 처방 할 때 이러한 위험의 환자와 효과적인 비 호르몬 피임의 필요성을 알려야합니다.

머크 연구 연구소의 임상 연구 부사장인 Scott Ebbinghaus 박사는 "Welireg는 특정 유형의 VHL 관련 종양환자를 위한 최초이자 유일한 승인된 전신 치료법이며, 이 희귀 질환의 영향을 받는 환자에게 중요한 새로운 치료법을 나타냅니다. 선택. 오늘 FDA의 웰리레그 승인은 중요한 이정표를 표시하고 더 많은 환자를위한 혁신적인 치료 옵션을 제공하기 위해 머크의 노력을 반영합니다."

연구-004 연구 데이터