미국 FDA, C형 나트륨 이뇨 펩티드 유사체 Voxzogo(vosoritide)---2/2 승인

보소리타이드의 작용 기전

연골무형성증은 인간에서 가장 흔한 불균형한 저신장입니다. 그것은 느린 연골내 골화를 특징으로 하며, 불균형적인 단축과 긴 뼈, 척추, 얼굴 및 두개골 기저부의 구조적 장애를 초래합니다. 이 상태는 뼈 성장의 음성 조절자인 섬유아세포 성장 인자 수용체 3 유전자(FGFR3)의 돌연변이로 인해 발생합니다.

불균형적으로 작은 키 외에도 연골무형성증 환자는 구멍 압박, 수면 무호흡증, 구부러진 다리, 안면 형성 부전, 영구적인 허리 스윙, 척추 협착증 및 반복적인 귀를 포함한 심각한 건강 합병증을 경험할 수 있습니다. 감염부. 이러한 합병증 중 일부는 척수 감압 및 구부러진 다리 교정과 같은 침습적 수술의 필요성을 초래할 수 있습니다. 또한 연구에 따르면 모든 연령대에서 사망률이 증가하고 있습니다.

연골무형성증이 있는 아동의 부모 중 80% 이상이 중간 키이며, 이 질병은 자발적인 유전적 돌연변이에 의해 발생합니다. 연골무형성증의 전 세계 발병률은 약 25,000명 중 1명입니다.

Vosoritide는 천연 인간 펩타이드에서 유래한 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP) 유사체이며 연골 내 골화의 효과적인 자극제입니다. 천연 인간 펩타이드는 뼈 성장의 긍정적인 조절자입니다. Vosoritide는 특정 수용체에 결합하여 과활성 FGFR3 경로를 억제하는 세포 내 신호를 시작합니다.

현재 vosoritide는 성장판이 여전히"open& ”인 어린이, 일반적으로 18세 미만의 어린이를 대상으로 평가되고 있습니다. 이러한 환자는 연골무형성증 환자의 약 25%를 차지합니다. 라틴 아메리카, 중동 및 대부분의 아시아 태평양 지역에서는 현재 연골 형성증 치료에 사용되는 약물에 대한 규제 승인이 없습니다.