미국 FDA, Palynziq 라벨 업데이트 승인 : 최대 용량이 60mg으로 증가했습니다!

BioMarin은 심각하고 생명을 위협하는 희귀 및 초 희귀 유전 질환 환자의 치료를위한 혁신적인 치료법의 개발 및 상업화에 전념하는 글로벌 생명 공학 회사입니다. 최근이 회사는 미국 식품의 약국 (FDA)이 페닐 케톤뇨증 (PKU)을 앓고있는 성인 환자를 치료하기 위해 Palynziq (pegvaliase-pqpz) 주사를 허용하는 보충 생물학적 제품 허가 신청서 (sBLA)를 승인했다고 발표했습니다. 60mg까지. 이전에는 약물의 최대 허용 용량이 40mg이었습니다. 3 상 PRISM 연구에서 환자의 19 %는 Palynziq 치료에 적절하게 반응하기 위해 60mg 용량이 필요했습니다.

Palynziq 라벨 확장에는 다음이 포함됩니다. (1) 장기 효능 데이터가 추가되어 페닐알라닌 (Phe)이 3 년 동안 지속적으로 감소되었음을 입증합니다. (2) 6 년 이상의 데이터는 우수한 안전성을 더욱 뒷받침합니다. Palynziq'의 약물 라벨이 업데이트되었습니다 : 환자' Palynziq 및식이 단백질 섭취에 대한 내성을 고려하여 개별 유지 용량으로 혈액 Phe 제어를 달성 할 수 있습니다 (혈액 Phe 농도는 600μmol / L).

Palynziq는 페 길화 된 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해 효소 (PAL)입니다. 신체가 Phe를 분해하도록 도와 PKU의 근본 원인을 표적으로하는 최초이자 유일한 PKU 효소 대체 요법입니다. 미국에서 Palynziq은 2018 년 5 월 FDA의 승인을 받았습니다. 현재 관리중인 혈중 Phe 농도가 600μmol / L를 초과하는 PKU를 가진 성인 환자에서 혈중 Phe 농도를 낮추기 위해 사용하도록 지정되었습니다.

Palynziq는 BioMarin' PKU 치료 용으로 승인 된 두 번째 약물입니다. 이 회사는 또한 최근 PKU 유전자 치료 BMN307 글로벌 Phearless Phase 1/2 연구가 첫 번째 참가자에게 약물 치료를 제공했다고 발표했으며, 이는 회사'의 세 번째 PKU 치료법이 될 가능성이 있습니다. BMN307은 미국에서는 FTD (Fast Track Status)를, 미국 및 유럽 연합에서는 ODD (Orphan Drug Status)를 부여 받았습니다.

이 장기 라벨 데이터 업데이트는 3 년 공개 라벨 확장 연구의 효능 데이터를 기반으로합니다. 이 연구에 따르면 2 년 시점에서 최소 2 년 동안 팔린 직 치료를받은 86 명의 환자 중 2/3 (66 %)의 환자가 혈중 Phe 수치가 360μmol / L 이하인 것으로 나타났습니다. American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG)는 가이드 라인에서 Phe 목표를 권장하며, 환자의 50 %는 혈중 Phe 수준이 120μmol / L 이하입니다. 3 년 이상 치료받은 77 명의 환자 중 58 (75 %), 51 (66 %), 37 (48 %) 혈중 Phe 수치는 3 년 시점에서 600, 360, 120 μmol 이하였습니다. /엘. 6 년 이상의 후속 조치가있는 기타 안전 데이터는 Palynziq'의 이전 안전 데이터와 일치하며 용량과는 관련이 없습니다.

Biomarin의 회장 겸 CEO 인 Jean-Jacques Bienaimé는 다음과 같이 말했습니다 :“BioMarin은 FDA가 PKU 환자에게 추가 용량 옵션을 제공하는 것의 중요성을 인식 한 것을 기쁘게 생각합니다. 유럽 ​​레이블에 따라 Palynziq은 현재 미국에서 최대 60mg을 사용합니다. Biomarin 우리는 PKU 그룹에 의미있는 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 노력해 왔습니다. 15 년 이상의 연구 개발을 바탕으로 우리는 처음 두 가지 PKU 요법을 출시했습니다. 우리는 성 환자를위한 PKU 요법의 효능과 안전성을 더 깊이 이해하기 위해 계속 노력할 것입니다."

PKU는 출생시 나타나는 희귀 한 유전 질환으로 뇌에 다양한 누적 독성 영향을 미칩니다. 다양한 단백질에서 발견되는 아미노산 인 페닐알라닌 (Phe)을 분해하지 못하는 것이 특징입니다. . 치료하지 않고 방치하면 높은 수준의 Phe가 뇌에 독성을 띠고 심각한 신경 학적 및 신경 정신 학적 문제를 유발할 수 있으며,' 사람들의 사고, 느낌 및 행동에 영향을 미치며 우울증, 불안 및 행동 장애를 유발할 수 있습니다. 삶의 질. 이러한 증상의 심각성으로 인해 많은 국가에서 아기를 출생시 선별 검사하여 지적 장애 및 기타 합병증을 예방하기 위해 조기 진단 및 치료를받습니다. PKU 환자는 대부분의 식품에 존재하는 Phe 섭취를 피하기 위해 까다 롭고 제한적인 일일 의료 식품 및 조제 식품을 준수하는 등 평생 관리가 필요합니다.