미국 FDA 승인 Ryplazim (plasminogen): 플라스미노겐 결핍을 치료 하는 첫 번째 약물!

리미날 바이오사이언스는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 1형 플라스미노겐 결핍(hypoplasminogenemia) 환자의 치료를 위해 Ryplazim(플라스미노겐, 인간-tvmh)을 승인했다고 발표했다. Ryplazim은 플라스미노겐 결핍을 치료하기 위해 FDA에 의해 승인 된 첫 번째 약물임을 언급 할 가치가있다. 이것은 정상적인 조직 및 장기 기능을 손상시킬 수 있고 실명을 일으킬 수 있는 드문 유전 질환입니다.

또한, FDA는 희귀 질환 우선검토권(PRV)을 리미날 바이오사이언스에 발행하여 희귀질환 신약 개발에 탁월한 공헌을 했다. 바우처는 후속 신약 신청에 대한 우선 검토를 위해 사용할 수 있으며 판매 또는 양도할 수 있습니다.

브루스 프리처드, Liminal 바이오 사이언스의 CEO는 말했다: "이 승인은 Liminal, 환자, 간병인 및 닥터를 위한 중요한 이정표입니다. 우리는 Ryplazim이 미국에 있는 선천적인 plasminogen 결핍을 가진 환자에게 서비스를 제공할 것이라는 점을 아주 기쁘게 생각합니다. 치료. 희귀 소아 질환에 대한 우선 검토 바우처(PRV)는 또한 소규모 분자 연구 개발 전략을 발전시키고 확장하려는 우리의 지속적인 노력을 지원하기 위해 리미날에게 희석되지 않은 현금을 제공할 가능성이 있습니다."

플라스미노겐 결핍은 환자의 건강과 삶의 질에 지대한 영향을 미치는 희귀 한 다중 시스템 및 유전 질환입니다. 플라스미노겐 결핍을 가진 모든 환자에서, 플라즈마 플라스미노겐 수준은 현저하게 감소됩니다.

플라스미노겐은 간에서 합성되고 혈액에서 순환하는 자연발생적인 단백질입니다. 활성화 된 플라스미노겐, 플라스민은 혈전을 용해하고 사치스러운 피브린을 제거하는 섬유질 분석 시스템의 기본 구성 요소와 주요 효소입니다. 따라서, 플라스미노겐은 상처 치유, 세포 이동, 조직 리모델링, 혈관신생 및 배아 발생에 필수적이다. 플라스미노겐 결핍은 피브린의 축적으로 이어지며 병변의 발달로 이어지므로 정상적인 조직과 장기 기능을 손상시합니다. 이 병변이 눈에 영향을 미칠 때, 그것은 실명으로 이끌어 낼 수 있습니다.

Ryplazim의 활성 성분은 플라스미노겐으로 인간의 플라즈마에서 추출되고 정제됩니다. Ryplazim 치료는 플라즈마 플라스미노겐 수준을 증가시키고, 일시적으로 플라스미노겐 결핍을 교정하고, 질병을 줄이거나 제거하는 데 도움이 됩니다.

플라스미노겐 활성화 경로 (사진 출처: GeneReviews)

플라스미노겐 결핍 타입 1을 가진 소아 및 성인 환자에서 Ryplazim의 효험은 단하나 팔, 오픈 라벨 임상 시험에서 확인되었습니다. 임상시험은 기준선 플라스미노겐 활동 수준이 사이였던 15명의 환자를 등록했습니다.<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

효능은 48주에서 총 임상 성공률을 기준으로 하며, 가시적 또는 기타 측정 가능한 보이지 않는 병변 환자의 50%로 정의되며, 기준선에서 병변의 수/크기 또는 기능적 영향이 적어도 50% 개선됩니다. 결과는 기준선 검사에서 어떤 병변이 있던 모든 환자가 적어도 50%에 의하여 병변의 수 또는 크기를 향상했다는 것을 보여주었습니다. 이 연구에서, Ryplazim잘 용납되었다.

마케팅을 위한 Ryplazim의 승인은 환자에게 첫번째그리고 많이 필요한 치료로 타입-1 plasminogen 결핍을 제공하고, 질병의 현상을 통제하는 것을 도울 새로운 선택권을 환자와 가족을 제공하는 중요한 전환점을 표시합니다.