독특한 양이온 하이드록시부티레이트 테라피 자이와드(칼슘 마그네슘 칼륨 칼륨 하이드록시부티레이트) 3상 임상 성공!

재즈 제약은 최근 성인의 특발성 과소마리아 (IH)의 치료를위한 Xywav (나트륨, 칼륨, 마그네슘, 칼슘, JZP-258) 경구 용액을 평가하는 단계 3 연구의 긍정적 인 최고 라인 결과를 발표했다. 이전에, FDA는 2020년 9월 특발성 narcolepsy (IH)의 치료를 위해 Xywav 패스트 트랙 상태 (FTD)를 부여했다, 이는 과도한 졸음, 제어 할 수없는 수면 요구 또는 주간 졸음이 특징 만성 신경 질환은 적어도 3 개월 동안 지속, 심지어 수면이 적절하거나 밤에 연장될 경우에도.

발표는 특발성 narcolepsy를 가진 성인 환자의 처리에 있는 Xywav의 효험 그리고 안전을 평가하기 위하여 다국, 이중 맹검, 다중 센터, 위약 통제, 무작위단계 3 연구 결과입니다. 연구에 등록된 환자는 특발성 narcolepsy의 전형적인 특징인 과도한 주간 졸음을 보여주었습니다. 연구 디자인은 14 주 적정 및 최적화 기간을 포함, 2 주 Xywav 안정적인 복용량 기간, 다음 1:1 무작위 화에 의해 Xywav 또는 위약을 받을 2 주. 이중 맹검, 위약 대조 치료 기간을 완료 한 후, 환자는 24 주 오픈 라벨 안전 연장 기간을 입력.

모든 환자는 오픈 라벨 적정 기간에 Xywav로 치료되었고, 임상적으로 중요한 개선은 엡워스 졸림 규모 (ESS)에서 관찰되었다. 총 115명의 환자가 연구의 무작위 철수 부분에 등록되었고, 1차 종점 ESS 및 주요 이차 종점(PGIc) 및 특발성 고혈압 중증척도(IHSS)를 가진 환자의 전반적인 변화의 인상을 측정하였다. Xywav를 복용 하는 환자는 ESS의 측면에서 임상적으로 유의 한 효능 유지 보수를 보였다, PGIc와 IHSS, 위약을 복용 하는 환자는 Xywav의 상태의 매우 통계적으로 유의 한 악화 했다 하는 동안: ESS (p<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

이 연구의 안전은 Xywav의 알려진 안전과 일치하며 이 인구에서는 새로운 안전 신호가 관찰되지 않았습니다. 재즈는 다가오는 의학 컨퍼런스에서 이 단계 3 연구의 데이터를 발표할 예정이며, 이러한 데이터는 2021년 1분기에 FDA에 제출될 예정인 보충 신약 응용 프로그램(sNDA)에 포함될 예정입니다.

재즈 의 연구 및 개발의 수석 부사장 인 로버트 이안논 박사는 말했다 : "우리는 이러한 설득력있는 결과와 연구에서 관찰 된 개선정도, 특히 현재 승인 된 치료 옵션이없는 특발성 narcolepsy 인구에 대해 흥분합니다. 우리는 참여 연구 환자와 연구원에 대해 매우 감사하고, 가능한 한 빨리 환자에게 Xywav를 제공하기 위해 FDA와 신속하게 협력 하기를 기대합니다. 15 년 동안 재즈는 수면 의학의 최전선에 있었습니다. 우리의 목표는 환자의 삶을 혁신하고 변화시키는 것입니다. 우리는 한정된 처리를 가진 가혹한 수면 무질서를 가진 환자 또는 새로운 선택권을 가져오는 사람들을 봉사하기 위하여 최선을 다하고 있습니다."

2020년 7월, Xywav는 7세 이상 인 narcolepsy(narcolepsy)를 가진 환자에서 이화 또는 과도한 주간 졸림(EDS)의 치료를 위해 미국 FDA의 승인을 받았습니다.

Xywav는 독특한 양이온 성분 (칼슘 칼륨 칼륨 나트륨)을 가진 하이드록시부티레이트 제품으로, 권장량6-9 그램의 나트륨 옥시바트와 비교하여 동일한 하이드록시부티르산 농도를 가지고 있지만 나트륨의 92 % 또는 약 1000-1500mg / night를 줄일 수 있습니다. Xywav의 정확한 메커니즘은 아직 불분명하지만, 이화화와 EDS에 Xywav의 치료 효과는 수면 중 노르 아드레날린과 도파민성 뉴런과 thalamic 피질 뉴런에 GABAB 작용에 의해 중재 될 것으로 생각된다.

나트륨 옥시바트는 높은 나트륨 함량의 경고를 포함합니다. 그것은 이전에 narcolepsy와 환자에서 cataplexy및 EDS의 처리를 위해 승인된 유일한 제품이었습니다, 그리고 치료의 cataplexy 및 EDS 처리 표준으로 수면 의학의 미국 아카데미 (AASM)에 의해 지정되었습니다.

Narcolepsy (narcolepsy)는 난치성 만성 신경 질환입니다. 시간이 지남에 따라 질병의 부담은 환자의 건강에 지대한 영향을 미칠 수 있습니다. 많은 환자는 그들의 일상 생활에 중요한 영향을 미칠 수 있는 정확한 진단을 얻기 전에 몇 년을 경험할 수 있습니다. 이 질병은 평생 질병이므로 EDS와 이화 치료를 돕는 새로운 옵션을 갖는 것이 매우 중요합니다.

Xywav는 narcolepsy 환자를 위한 저나트륨 옥시부티르 산 치료를 제공하기 위하여 특별히 개발되고, 나트륨 함량에 관하여 아무 경고도 없고, 약은 배려의 새로운 표준이 될 것입니다. 성인 및 소아 환자의 경우 Xywav는 선택할 수있는 다양한 투여 요법을 가지고 있습니다. 처방자는 환자가 밤에 걸릴 수있는 다른 용량으로 Xywav를 titrate 수 있습니다. 환자가 옥시바트 나트륨에서 Xywav 치료로 전환하면 Xywav의 초기 치료 용량 및 일정은 산소 염 나트륨 (그램에서 그램으로) 동일하며 효능과 내성에 따라 필요에 따라 적정화 될 수 있습니다.