다발성 골수종 치료를 위한 최초의 펩티드-약물 접합체 Pepaxto 3상 임상 시험--1/2

Oncopeptipes AB는 난치성 혈액 질환에 대한 표적 치료제를 전문으로 하는 제약 회사입니다. 최근 비엔나에서 열린 제18회 국제골수종심포지엄(IMW)에서 OCEAN 3상 데이터를 발표했다. 이것은 레날리도마이드에 불응성이며 이전에 2-4라인의 치료를 받은 재발성 및 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자를 대상으로 수행된 직접적인 일대일 연구로서 표적 항암제를 비교한 Pepaxto(melphalan)의 효능 및 안전성 플루페나미드, 멜플루펜이라고도 함) +덱사메타손섭생,포말리도마이드+ 덱사메타손 요법.

IMW 회의에서 발표된 결과에 따르면 IRC(Independent Review Committee)의 평가에 따르면 이 연구는 PFS(무진행 생존)의 1차 평가변수에 도달했습니다. Pepaxto 그룹의 PFS 중앙값은 6.8개월인 반면 포말리도마이드 투여군에서 4.9개월에 위험비(HR)는 0.79, p-값은 0.03이었다. 치료 의도(ITT) 모집단의 주요 2차 평가변수 결과는 다음과 같습니다. 전체 생존(OS)은 다음과 같습니다.포말리도마이드, HR 1.10; 전체 반응률(ORR), Pepaxto 그룹에서 더 높은 ORR 값, 33%. 포말리도마이드 군은 27%였다.

사전 지정된 데이터 하위 그룹에 대한 광범위한 분석은 Pepaxto의 PFS 혜택이 이전에 자가 줄기 세포 이식(ASCT)을 받은 적이 없는 환자에 의해 주로 주도된 것으로 나타났습니다. 이 환자에서 Pepaxto 그룹의 PFS 중앙값은 9.3개월이었지만,포말리도마이드그룹은 4.6개월이었고 HR은 0.59였다. 이전에 ASCT를 받은 적이 없는 환자의 OS 데이터에 따르면 Pepaxto 그룹의 OS 중앙값은 21.6개월인 반면 포말리도마이드 그룹의 경우 16.5개월, HR은 0.78이었습니다. 그러나 이전에 ASCT를 받은 환자에서 전체생존(OS) 결과는 포말리도마이드 그룹에 유리했으며 전체 전체생존(OS) 중앙값은 31.0개월, Pepaxto 그룹은 16.7개월, HR은 1.61이었습니다. ASCT 하위 그룹에서 Pepaxto에 비해 포말리도마이드의 장점은 ITT 인구의 HR을 1.1로 만듭니다.

이 연구에서는 에 비해포말리도마이드 + 덱사메타손, Pepaxto + 덱사메타손 치료는 3/4등급 혈액학적 이상반응을 유의하게 증가시켰습니다. 이는 임상적으로 관리 가능하고 이전 보고서와 일치하지만 Pepaxto는 포말리도마이드보다 더 많은 용량 조정이 필요합니다.

2021년 2월, Pepaxto는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(MM) 성인 환자의 치료에 대해덱사메타손. 구체적으로, 적어도 4가지 요법을 받았고 질병이 적어도 하나의 프로테아좀 억제제, 하나의 면역조절제 및 하나의 항-CD38 단일클론 항체에 대해 효과가 없는 재발성 또는 불응성 MM을 갖는 성인 환자입니다. 특히 Pepaxto(melflufen)가 미국 FDA 승인을 받은 최초의 항암 펩타이드-약물 접합체(PDC)라는 점을 언급할 가치가 있습니다.

올해 3월 페팍스토는 다발성 골수종에 대한 미국 국립 암 종합 네트워크(NCCN) 임상 진료 지침에 포함됐다. NCCN은 미국에 있는 30개 암 센터의 연합입니다. 지난 25년 동안 NCCN은 암 치료의 질을 향상시키기 위한 포괄적인 도구 세트를 개발했습니다. 종양학 임상 실습을 위한 NCCN 가이드라인(NCCN 가이드라인®)은 모든 환자가 최상의 결과로 이어질 가능성이 가장 높은 예방, 진단, 치료 및 지원 서비스를 받을 수 있도록 증거 기반의 합의 중심 관리를 문서화합니다.

9월 2일, 미국 FDA는 2021년 7월 28일에 발표된 FDA 안전 경보에 대한 후속 조치로, ODAC(Oncology Drug Advisory Committee)가 2021년 10월 28일에 공개 자문 위원회 회의를 열어 안전성에 대해 논의할 것이라고 발표했습니다. 결과에는 OCEAN 연구의 전체 생존 데이터가 포함됩니다.

노르웨이 오슬로 골수종 센터(Oslo Myeloma Center)의 Fredrik Schjesvold 소장은 "OCEAN 연구의 효능 및 안전성 데이터는 새롭고 중요한 통찰력을 제공합니다. 결과는 Pepaxto{0}}덱사메타손요법은 레날리도마이드 및 이전에 2-4주 요법을 받았고 이전에 자가 줄기 세포 이식(ASCT)을 받은 적이 없는 RRMM 환자에 대한 이전의 잠재적 치료법에 대해 내성이 될 수 있습니다. 이 환자들은 매우 소외된 인구를 나타냅니다.&따옴표;