Servier Tibsovo가 미국 FDA의 우선 검토를 받았으며 CStone Pharmaceuticals가 중국에 30 억 위안을 도입했습니다!

Servier의 미국 상업 자회사 인 Servier Pharmaceuticals는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 표적 항암제 Tibsovo (ivosidenib)에 대한 추가 신약 신청 (sNDA)을 수락했다고 발표했습니다. 이소 시트 레이트 탈수소 효소 -1 (IDH1) 돌연변이 담관암 환자.

현재 IDH1 돌연변이 담관암에 대한 전신 요법은 승인되지 않았습니다. 고급 환자의 경우 사용 가능한 화학 요법은 매우 제한적입니다. FDA는 sNDA에 우선 검토를 승인했으며, 이는 검토주기가 신청 승인일로부터 10 개월에서 6 개월로 단축된다는 것을 의미합니다.

Servier Pharmaceuticals의 CEO 인 David K. Lee는 다음과 같이 말했습니다. GG는 이렇게 말했습니다. 미국에서 종양학 리더십을 고형 종양으로 계속 확장함에 따라 담관암을 포함한 불응 성 암 환자의 중요한 요구를 충족하기 위해 계속 노력하고 있습니다."

Tibsovo는 Agios Pharmaceuticals에서 개발 한 IDH1 돌연변이 암에 대한 최초의 선택적이고 강력한 경구 표적 억제제입니다. IDH1은 급성 골수성 백혈병 (AML), 담관암 및 신경 교종을 포함한 다양한 종양에 유전자 돌연변이가 존재하는 대사 효소입니다.

CStone Pharmaceuticals는 2018 년 6 월 말 Agios와 독점 협력 및 라이선스 계약을 체결하고 중국에서 Tibsovo'의 독점권을 획득했습니다. CStone Pharmaceuticals는 중국에서 혈액 및 고형 종양 적응증에 대한 Tibsovo&# 39의 임상 개발 및 상업화를 담당하게됩니다.

2018 년 7 월, Tibsovo는 테스트 방법 (Abbott RealTime IDH1 동반 진단 키트)에 의해 확인 된 IDH1 돌연변이가있는 재발 성 또는 불응 성 급성 골수성 백혈병 (R / R AML)이있는 성인 환자에게 사용하도록 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 이 승인으로 Tibsovo는 IDH1 돌연변이 R / R AML을 치료하기 위해 FDA가 승인 한 최초의 약물이되었습니다.

2020 년 12 월 Servier는 Agios&# 39 인수 계약을 체결했습니다. 상업용, 임상 및 연구 단계 종양 약물을 포함하는 20 억 달러의 종양학 사업. 판매는 Agios에게 큰 의미가 있으며 전략적 조정의 중요한 변화입니다.

sNDA는 글로벌 3 단계 ClarIDHy 평가판의 데이터 지원을 기반으로합니다. 이것은 이전에 치료 된 IDH1 돌연변이 담관암 환자를 대상으로 실시 된 최초이자 유일한 3 상 무작위 시험입니다. 등록 된이 환자들은 한두 번의 전신 요법을받은 후 이전에 질병 진행을 경험했습니다. 이 연구에서 환자는 Tibsovo (500mg, 하루에 한 번) 또는 위약 치료를 받기 위해 2 : 1의 비율로 무작위 배정되었습니다. 위약 그룹의 환자는 영상 진행 상황이 기록 될 때 Tibsovo 치료를 교차 사용하도록 허용되었습니다. 시험의 1 차 평가 변수는 독립적 인 방사선 평가에 의해 결정된 무 진행 생존 (PFS)입니다. 2 차 평가 변수에는 조사자가 평가 한 PFS, 안전성 및 내약성, 전체 반응률 (ORR), 전체 생존 (OS), 반응 기간 (DOR), 약동학, 약력학 및 삶의 질 평가가 포함됩니다.

2020 년 5 월 31 일 현재 총 187 명의 환자가 무작위 배정되었으며,이 중 126 명은 Tibsovo 그룹, 61 명의 환자는 위약 그룹에 속했습니다. 위약 치료를 받기 위해 무작위 배정 된 43 명 (70.5 %)의 환자는 질병 진행을 영상화하고 맹검을 해제 한 후 공개 라벨 Tibsovo 치료를 통과했습니다.

결과는 연구가 1 차 평가 변수에 도달 한 것으로 나타났습니다. 위약 그룹에 비해 Tibsovo 그룹은 무 진행 생존율 (PFS)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다 (평균 PFS : 2.7 개월 대 1.4 개월, HR=0.37; 95 %) CI : 0.25-0.54; p< 0.0001).="" 6="" 개월과="" 12="" 개월에="" tibsovo="" 치료군에서="" 예상되는="" 무="" 진행="" 생존율은="" 각각="" 32="" %와="" 22="" %="" 였고,="" 위약="" 그룹의="" 환자는="" 질병="" 진행이="" 없었거나="" 6="" 개월="" 후에="" 사망하지="">

올해 1 월에 발표 된 최종 분석에 따르면 Tibsovo 치료 그룹의 환자는 위약 그룹에 비해 OS의 2 차 종료점에서 개선을 보였지만 통계적 유의성에 도달하지 못했습니다. 구체적인 데이터는 다음과 같습니다 : Tibsovo 치료군 환자의 OS 중앙값은 10.3 개월이었고, 위약군 환자의 OS 중앙값은 7.5 개월이었습니다 (HR=0.79; 95 % CI : 0.56-1.12; 일측 p=0.093). .

임상 프로토콜은 위약을받는 환자가 질병이 진행될 때 Tibsovo 치료로 전환 할 수 있다고 규정하고 있음을 언급 할 가치가 있습니다. 사실, 위약 그룹의 높은 비율의 환자 (70.5 %)가 Tibsovo 치료로 전환합니다. RPSFT 모델에 따르면 미리 지정된 교차 조정 분석 결과 위약 그룹 환자의 OS 중앙값은 5.1 개월 (HR=0.49, 95 % CI 0.34–0.70, 일측 p< 0.0001)이었습니다.="" 연구에서="" 관찰="" 된="" 안전성은="" 이전에="" 발표="" 된="" 데이터와="">