플라즈마 칼리크린 억제제 올라데요 (berotralstat) 유럽 연합 (EU)에서 승인되었다!

BioCryst 제약은 최근 유럽 위원회 (EC)가 혈관 부종의 유전 발병을 방지하기 위해 12 세 이상의 어린이와 성인 환자를위한 구두, 일일 약물 인 Orladeyo (berotralstat) 캡슐을 승인했다고 발표했다. 2020년 12월과 2021년 1월, 올라데요는 미국과 일본에서도 동일한 징후를 인정받았다.

올라데요가 HAE 공격 예방을 위해 승인된 최초의 표적 경구 요법이라는 점을 언급할 가치가 있습니다. 시중 약물의 승인은 경구 예방 치료 옵션을 기다려온 HAE 환자의 치료에 상당한 진전을 가져왔으며 환자의 치료 부담을 줄이는 데 도움이 될 것입니다.

올라데요의 활성 제약 성분은 혈장 칼리크린의 활성을 감소시킴으로써 작동하는 인간 플라즈마 칼리크린의 새로운, 경구, 하루에 한 번, 강력하고 선택적 억제제인 berotralstat입니다. 이 약물은 혈관 부종의 발병을 예방하고 치료하기 위해 HAE 환자를 위해 개발되었습니다. 현재 BioCryst는 berotralstat의 두 가지 제형을 개발하고 있으며, 캡슐은 HAE 공격을 방지하기 위해 개발되고 있으며, 경구 액체 제형은 급성 HAE 공격을 치료하는 데 사용된다.

베로랄스타트의 화학구조(사진출처: chemicalbook.com)

존 스톤하우스, BioCryst의 사장 겸 CEO는 말했습니다: "현재, 대부분의 유럽 HAE 환자는 질병을 취급하기 위하여 주문형 치료 또는 안드로겐을 이용합니다. 우리는 Orladeyo의 구두, 1 회 매일 승인 환자가 예방 치료를 위해 Orladeyo를 사용하여 치료 부담을 줄일 수있는 흥미 진진한 새로운 기회를 제공하는 데 도움이 될 것이라고 믿습니다."

HAE 환자의 삶을 개선하기 위한 글로벌 비영리 환자 협회 네트워크인 HAE 인터내셔널의 수석 부사장 겸 최고 운영 책임자인 헨릭 발레 보이스엔(Henrik Balle-Boysen)은 "Orladeyo는 HAE 환자와 유럽 의사들을 위한 최초의 구강 비스테로이드 약물을 제공합니다. HAE 공격을 방지합니다. 이것은 더 많은 사용 가능한 치료 옵션을 제공에 매우 중요 하 고 가장 인기 있는 발전."

중추적 인 단계 3 APeX-2 재판에서, 올라데요는 치료의 24 주에 HAE 에피소드를 크게 감소, 이 감소는 48 주까지 계속. 48주 치료(150mg)를 완료한 해병 환자 중 해습은 기준검사에서 월 평균 2.9건의 발작을 보였으며, 48주 치료 후 월 평균 1.0건의 발작으로 감소했다. 장기 오픈 라벨 APeX-S 임상시험에서 48주간의 치료(150mg)를 완료한 HAE 환자는 월 평균 0.8발작을 기록했다.

2번의 시험에서 올라데요는 안전하고 잘 용인되었습니다. 위약 그룹에 비해, Orladeyo를 복용 하는 환자에서 가장 일반적으로 보고 불리 한 반응 위장 반응. 이 반응은 일반적으로 Orladeyo 처리의 시작 후에 일찌기 생기고, 시간이 지남에 따라 보다 적게 빈번해지고, 일반적으로 그 자체로 사라집니다.

기존 HAE 예방 요법에는 상당한 치료 부담이 있습니다. APeX-2 임상시험의 데이터는 HAE 공격의 비율을 감소시키는 것 외에도, 하루에 한 번 Orladeyo(150 mg)를 구두로 복용한 환자에서 삶의 질과 전반적인 환자 만족도가 현저히 향상되었으며, 월별 표준 치료 온디맨드 약물치료가 현저히 개선된 것으로 나타났다.

마크 Riedl, APeX-2 예심의 조사자 및 캘리포니아 대학에 유전 혈관 부종 센터의 의학 및 임상 디렉터의 교수, 샌디에고, 말했다: "환자와 닥터는 HAE 처리가 생명의 환자의 부담을 증가시킬 것이라는 점을 동의합니다. 치료 옵션으로 하루에 한 번 구두로, Orladeyo 크게 발작을 줄일 수 있습니다 및 주사 및 주입과 관련 된 부담을 줄일 수 있습니다."