림프종 신약! TG Therapeutics Next - 세대 경구 PI3Kδ 억제제 Umbralisib는 미국에서 마케팅에 적용됩니다!

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TG Therapeutics는 B - 세포 매개 질환 환자를위한 혁신적인 치료법 개발에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 최근이 회사는 & # 39; 구두, 매일, 이노시톨 {{0} 회사의 승인을 촉진하기 위해 미국 식품의 약국 (FDA)에 새로운 의약품 신청 (NDA)을 지속적으로 제출하기 시작했다고 발표했습니다. } 3 - 키나아제 δ (PI3Kδ) 및 CK1 - ε double - 작용 억제제 umbralisib (TGR - 1202)는 한계 영역 림프종 (MZL) 환자에서 사용되며 이전에 치료받은 여포 성 림프종 (FL). 이 회사는 MZL 및 FL 적응증에 대해 단일 DNA 제출이 허용된다는 FDA 지침을 받았습니다. 앞서 FDA는 MZL에 대한 umbralisib에 대한 희귀 의약품 상태 (ODD)와 획기적인 약물 상태 (BTD)를 부여했습니다. 이 회사는 2020 년 상반기에 NDA의 롤링 제출을 완료 할 것으로 예상합니다.

TG Therapeutics의 회장 겸 CEO 인 Michael S. Weiss는 다음과 같이 말했습니다 : & quot; 우리는 umbralisib에 대한 새로운 약물 신청서 제출을 시작하고 FDA로부터 MZL과 FL을 단일 NDA에 포함시키기위한 지침을받습니다. 이것은 우리에게 매우 중요합니다. 이전에 치료받은 MZL 및 FL 환자 집단을위한 새로운 치료 옵션을 제공하는 데 더 가까워졌습니다. 이 중요한 시험에 참여하고 umbrasib 발전에 도움을 주신 환자와 그 가족, 연구팀 및 TG에게 감사의 말씀을 전합니다. 팀은이 NDA 제출을 시작하기 위해 끊임없이 노력하고 있습니다. UNITY - CLL 시험 및 ULTIMATE I & amp의 Phase III 데이터를 기대하면서 2020 년이 시작되었습니다. 다발성 경화증에 대한 II 시험 및 이러한 제출에 따른 잠재적 규제. & quot;

이 NDA 제출은 umbralisib single - 요원 단계 IIb 등록 가이드 임상 연구 (UNITY - NHL)를 평가 한 MZL 코호트 및 FL 코호트의 데이터를 기반으로합니다. 이것은 다기관, 공개 - 라벨 연구입니다. MZL 코호트는 이전에 적어도 하나의 항 - CD20 요법을받은 MZL 환자에 대한 umbralisib 단일 요법을 평가하도록 설계되었습니다. FL 코호트는 항 - CD20 요법 및 알킬화 제제를 포함하여, 적어도 2 가지 치료 요법을 이전에받은 FL 환자에 대한 움 브라 리십 단일 요법을 평가하도록 설계되었다; 두 집단 모두에 대한 일차 평가 변수는 IRC (Independent Central Review Board)에 의해 평가 된 총 반응률 (ORR)로 결정되었다.

2019 년 4 월 AACR (American Cancer Research Association) 연례 회의에서 발표 된 MZL 코호트 데이터는 재발 성 또는 불응 성 MZL 환자에서 이전에 적어도 하나의 항 - CD20 요법을받은 umbralisib 단일 요법의 총량을 보여 주었다 반응률 (ORR)은 52 %였으며, 전체 반응률 (CR)은 19 %, 부분 반응률 (PR)은 33 %, 안정된 질병률 (SD)은 36 %였습니다. 중앙값 추적 - 12.5 개월까지 중앙 응답 기간 (DoR)에 도달하지 않았습니다. 추가 효능 데이터에는 다음이 포함됩니다 : 임상 적 혜택 88 %, 종양 부담 86 % 감소, 치료에서 평균 2.7 개월까지의 소요 시간, 12 - 개월 진행률 - 무료 생존율 66 % 및 진행률 - 무료 생존 달성. 이 연구에서 umbralisib은 내약성이 뛰어나고 안전했습니다.

2019 년 10 월, TG는 FL 코호트가 IRC 평가에 의해 결정된 바와 같이 모든 치료 된 환자 (n=118)에 대한 ORR 일차 평가 변수에 도달했으며 회사는 40-50 %의 목표 ORR을 달성했다고 발표했다. 중요하게도, umbralisib 단독 요법은 내약성이 좋으며 안전성은 이전 보고서와 일치했습니다. 자세한 데이터는 향후 의료 회의에서 발표 될 예정입니다.

엄브 라리 십은 1 회 경구 - 매일 PI3Kδ 및 CK1 - ε 이중 - 작용 억제제로서, 이는 1 세대 PI3Kδ 억제제와 관련된 내성 문제를 극복 할 수 있도록합니다. 포스파티딜 이노시톨 - 3 키나제 (PI3K)는 세포 증식 및 생존, 세포 분화, 세포 내 수송 및 면역과 같은 다양한 세포 기능에 관여하는 효소 부류이다. PI3K에는 네 가지 하위 유형 (α, β, δ 및 γ)이 있습니다. δ 서브 타입은 조혈 기원 세포에서 강하게 발현되고 종종 B - 세포 - 관련 림프종과 관련이있다.

Umbrasib는 PI3K의 델타 이소 형에 대해 나노 몰의 효능을 가지며 알파, 베타 및 감마 이소 형에 대한 선택성이 높습니다. Umbralisib은 카제인 키나제 1- ε (CK 1- ε)를 독특하게 억제하는데, 이는 직접적인 항 - 암 효과가 있으며 면역과 관련된 T 세포 활성을 조절할 수도 있습니다 - PI3K 억제제에서 이전에 관찰 된 매개 된 이상 반응.

현재 승인 된 PI3Kδ 억제제는자가 면역 - 매개 독성, 예컨대 간 독성, 폐 독성 및 대장염과 관련이 있습니다. 승인 된 PI3K 억제제와 비교하여, umbralisib의 특이 적 차이, CK1 - ε에 대한 독특한 억제 효과 및 독특하고 특허 된 화학 구조는 PI3K 억제제간에 차별화 된 특성을 가질 수 있습니다.

Umbralisib는 전임상 모델 및 혈액 악성 종양의 임상 연구에서 그 활성을 입증했습니다. 현재, CLL 및 NHL 환자에서의 IIb 상 및 III 상 시험은 움 브라 리십의 치료 가능성을 계속 평가하고있다.

TG는 umbralisib 외에도 CD20을 표적으로하는 당 조작 키메라 IgG1 단일 클론 항체 인 단일 클론 항체 약물 ublituximab (TG -1101)를 개발하고 있습니다. 현재 3 상 임상 개발 중이며 암 치료를 평가하고 있습니다. (만성 림프 구성 백혈병 [CLL], 비 - 호 지킨 & # 39; 림프종 [NHL]) 및 비 - 암 (다발성 골수종 [MM]) 표시. 또한, TG는 BTK (Bruton tyrosine kinase) 억제제 TG -와 공유 결합 된 PD - L1 단일 클론 항체 TG - 1501을 포함하여 I 상 임상 시험에 들어간 많은 자산을 보유하고 있습니다. 1701 등. (Bioon.com에서 hsppharma.com을 컴파일하십시오)

original source: & nbsp;TG Therapeutics, 이전에 치료 된 한계 영역 림프종 또는 여포 성 림프종 환자를위한 치료법으로 Umbralisib의 미국 식품의 약국 (New Food Application and Drug Administration)에 신규 약물 적용 (NDA)의 롤링 제출 개시