FDA, 화이자 Mylotarg 승인 : ≥1 개월 치료, 새로 진단 된 CD33 양성 소아 환자!

미국 식품의 약국 (FDA)은 최근에 새로 진단 된 CD33- 양성 급성 골수성 백혈병 (AML)이 1 세 이상인 환자를위한 화이자&# 39의 대상 항암제 인 Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin)의 확장을 승인했습니다. 달. 승인은 우선 순위 검토 프로세스를 통해 승인되었습니다.

이제 Mylotarg를 사용하여 새로 진단 된 CD33 양성 AML (1 개월 이상의 어린이 및 성인), 재발 또는 불응 성 CD33 양성 AML (2 세 이상의 어린이 및 성인)을 치료할 수 있습니다.

소아 집단에서 Mylotarg의 효능과 안전성은 AAML0531 (NCT00372593)의 연구 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 이것은 0-29 세의 새로 진단 된 AML 환자 1063 명을 등록하는 다기관 무작위 연구입니다. 연구에서, 이들 환자는 5주기의 화학 요법을 단독으로 또는 Mylotarg와 병용하도록 무작위로 배정되었다 (용량 3 mg / m2, 6 일차 유도 1 및 7 일차 집중 2). 주요 효능 결과 지수는 시험 시작부터 유도 실패, 재발 또는 모든 원인 사망에 이르기까지 무 사건 생존 (EFS)이었습니다.

데이터는 화학 요법 단일 요법과 조합 된 Mylotarg + 화학 요법의 EFS 위험 비 (HR)가 0.84 % (95 % CI : 0.71-0.99)임을 보여준다. Mylotarg + 화학 요법 그룹에서 5 년 이내에 유도 실패, 재발 또는 사망이없는 환자의 추정 된 비율은 40 % (95 % CI : 48 %)에 비해 48 % (95 % CI : 43-52 %)였습니다. 화학 요법 단독 그룹에서 36 % -45 %). 두 치료군 사이에 전체 생존율 (OS)에는 차이가 없었다.

Mylotarg로 치료받은 환자 중, 유도 1 및 강화 2 동안 발생 된 가장 일반적인 3 등급 이상 반응은 감염, 열성 호중구 감소증, 식욕 감소, 고혈당증, 점막염, 저산소증, 출혈, 트랜스 아미나 아제 상승, 설사, 구역 및 저혈압이었다.

마일로 타그 (Mylotarg)는 CD33을 표적으로하는 최초의 AML 치료제이며, 이는 항체 약물 컨쥬 게이트 (ADC)이며, 이는 세포 독성 제 칼 리케아 미신 및 CD33 Made를 표적으로하는 모노클로 날 항체에 의해 컨쥬 게이션된다. CD33은 환자에서 AML 세포의 최대 90 %에서 발현되는 항원 성 단백질이다. 마일로 타 그가 세포 표면의 CD33 항원에 결합 할 때, 이는 세포 내로 흡수되어 칼 리케아 미신을 방출하고 세포 사멸을 유발한다.

미국에서 Mylotarg는 2000 년에 최초 재발을 경험하고 60 세 이상이고 다른 세포 독성 화학 요법에 적합하지 않은 CD33- 양성 AML을 가진 성인 환자에 대한 단일 요법 (고용량)으로서 2000 년에 가속화 된 승인을 받았다. 그러나 2010 년, 화이자 (Pfizer)는 Mylotarg가 확인 시험에서 임상 효과를 나타내지 못하고 화학 요법에 비해 치명적 독성의 발생률이 높은 이후 미국 시장에서 자발적으로 Mylotarg를 철회했습니다. 그러나 일본 시장에서 Mylotarg는 여전히 공감 약물 프로그램을 통해 환자에게 판매 및 제공되고 있습니다.

급성 골수성 백혈병 (AML) 환자의 약물에 대한 수요가 충족되지 않았기 때문에 임상의는 다른 용량과 치료 과정으로 Mylotarg를 평가하는 데 여전히 관심이 많습니다. 화이자의 지원으로이 독립적 인 연구자들은 Mylotarg의 효과와 안전성에 대한 자세한 정보를 얻기 위해 임상 시험을 실시했습니다.

2017 년 9 월, Mylotarg는 미국 FDA에 의해 승인되었습니다 : (1) CD33- 양성 AML을 가진 새로 진단 된 성인 환자; (2) CD33- 양성, 재발 또는 불응 성 AML이 2 세 이상인 어린이 및 성인 환자의 경우.