콩코드 Kirin Nourianz는 EU CHMP에 의해 거부되었습니다: 미국은 11년 동안 공개되었습니다

Kyowa Kirin은 최근 유럽 의약품청(EMA) 인체용 의약품 위원회(CHMP)가 누리안츠(이스트라데필린 정제)의 판매 허가 신청서(MAA)에 대해 부정적인 의견을 발표했다고 발표했습니다. 증상: 레보도파 치료 계획에 기초한 보조 요법으로"OFF" 이벤트(오프 에피소드). 이 약물은"OFF" PD 환자의 사건. Concord Kirin은 회사가 Nourianz 및 PD 환자에게 계속 전념하고 있으며 현재 재검사를 포함할 수 있는 사용 가능한 옵션을 검토하고 있다고 말했습니다.

일본에서는 이스트라데필린이 2013년 5월 Nouriast라는 브랜드로 시장에 출시되었습니다. 레보도파 함유 제제를 투여받는 파킨슨병 환자에게&'마모& '를 개선하는 데 적합합니다. 현상. 미국에서 이 약물은 2019년 8월 말 FDA 승인을 받았고 &를 겪고 있는 성인 PD 환자를 위한 레보도파/카비도파의 추가 요법으로 누리안츠라는 브랜드로 판매되었습니다. OFF" 이벤트.

istradefylline이 미국 규제에 있어 울퉁불퉁한 경험을 했다는 점은 언급할 가치가 있습니다. 2008년 2월 말 FDA는 완전한 응답 서한을 발행하여 약물 승인을 거부했습니다. 2019년 3월 초, 콩코드기린은 다시 한번 이스트라데필린의 신약 신청서를 FDA에 제출했고, 마침내 FDA의 승인을 받았습니다. 이 약은 처음에 11년 동안 미국에서 거부되었고 승인되었습니다.

Concord Kylin International의 Abdul Mullick 회장은 다음과 같이 말했습니다."CHMP의 견해에 실망했습니다. 그러나 우리는 여전히 이스트라데필린의 유익성과 위험성에 대해 확신을 갖고 있으며 파킨슨병 환자의 삶을 개선하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이 분야는 수십 년 동안 거의 볼 수 없었습니다. 혁신적인 치료법. 현재 파킨슨병 환자의 투여 종료 후 운동 변동을 치료할 수 있는 새로운 치료법이 거의 없습니다. 우리는 이스트라데필린이 파킨슨병 환자에게 자신의 통제력을 회복할 수 있는 기회를 제공할 수 있다고 믿습니다."OFF" 시각. 우리는 여전히 EU에 이스트라데필린을 등록하기 위해 최선을 다하고 있습니다.&따옴표;

드레스덴 대학 신경과장인 하인츠 라이히만 교수는 “파킨슨병은 모든 환자에게 다르게 영향을 미치는 복잡한 질병입니다. 환자의 삶에 중대한 영향을 미칠 수 있는 광범위한 증상이 특징입니다. 품질. 환자와 그 가족이 환자의 "OFF" 시간을 단축할 수 있도록 지원하기 위해 이스트라데필린과 같은 파킨슨병 환자를 위한 혁신적인 치료법을 제공하는 것이 시급합니다. CHMP가 이스트라데필린에 대한 과학적 입장을 재고하기를 바랍니다.”

파킨슨병(PD)은 만성 진행성 신경퇴행성 질환입니다. 주요 운동 증상은 떨림, 뻣뻣함 및 휴식 시 운동 장애입니다. 비운동성 증상에는 인지 및 기분 장애가 포함됩니다. 이 질병은 흑색질(substantia nigra) 및 선조체(striatum)와 같은 뇌의 특정 부분에서 도파민 수치 감소와 관련된 진행성 퇴행으로 인해 발생하는 것으로 생각됩니다. 현재 경구용 레보도파는&'골드 스탠다드& '입니다. 파킨슨병 치료에 사용되며, 약물을 복용하는 환자의 비율은 75%에 달합니다. 그러나 시간이 지남에 따라 질병이 진행됨에 따라 레보도파가 최적의 역할을 할 수 없어 파킨슨병 증상(운동 및 비운동)이 다시 나타납니다. 이러한 기간을 OFF 기간이라고 합니다.

OFF 이벤트는 일반적으로 아침에 기상한 후 하루 중 언제든지 발생할 수 있으며 하루 종일 규칙적으로 발생합니다. 오프 이벤트는 떨림, 강직 또는 느린 움직임이 특징이며, 이는 환자의 일상 활동 수행 능력을 방해하고 환자, 가족 및 간병인에게 큰 부담을 줄 수 있습니다. PD 환자의 최대 40%-60%가 OFF 이벤트를 경험할 것으로 추정되며, 질병이 진행됨에 따라 발작의 빈도와 중증도가 악화됩니다. 이 환자들은 OFF 이벤트의 시작을 효과적으로 제어하기 위해 새로운 약물이 시급히 필요합니다.

이스트라데필린의 분자 구조

Istradefylline은 경구 투여용 선택적 아데노신 A2A 수용체 길항제이고, 아데노신은 인체에 널리 분포되어 있는 신경 조절제이며, 아데노신 A2A 수용체는 G 단백질 결합 수용체에 속합니다. 뇌에서 아데노신 A2A 수용체는 기저핵에서 발견됩니다. 기저핵은 운동 조절에 중요한 역할을 합니다. 파킨슨병 환자에서 기저핵이 퇴화되거나 비정상적으로 나타난다.

Nourianz의"OFF" 레보도파/카르비도파 치료를 받은 PD 환자의 이상반응은 1143명의 환자가 등록된 4개의 12주 위약 대조 임상 연구에서 확인되었습니다. 네 가지 연구 모두에서 위약을 복용한 환자와 비교하여 누리안츠를 복용한 환자는 일일"OFF" 기준 수준에서 시간. 이 연구에서 누리안츠를 복용한 환자에서 가장 흔한 이상반응은 불수의적 근육 운동(운동이상증), 현기증, 변비, 메스꺼움, 환각 및 불면증이었습니다.

누리안츠 치료를 적용할 때, 환자는 운동 이상증 또는 기존 운동 이상증의 악화에 대해 모니터링되어야 한다는 점에 유의해야 합니다. 환각, 정신병적 행동 또는 충동/강박 행동이 나타나면 용량을 줄이거나 누리안츠를 중단하는 것을 고려해야 합니다. 또한 임신 중에는 누리안츠를 사용하지 않는 것이 좋습니다. 가임 여성 환자는 치료 중 피임약을 사용하는 것이 좋습니다.