바이오마린의 C형 나트리우레틱 펩타이드 아날로그 보소리타이드는 EU 에 상장신청!

BioMarin은 중증 및 생명을 위협하는 희귀 및 초희귀 유전 질환을 가진 환자를 위한 혁신적인 치료법의 개발 및 상용화에 전념하는 글로벌 생명 공학 회사입니다. 제품 포트폴리오에는 7개의 상용 제품과 다양한 임상 및 전임상 후보 제품이 포함되어 있습니다. 최근 이 회사는 보소리타이드(BMN111)에 대한 마케팅 승인 신청서(MAA)를 유럽의약품청(EMA)에 제출했다고 발표했다. 이 회사는 또한 2020년 3분기에 미국 식품의약국(FDA)에 보토리타이드신약(NDA)을 제출할 계획이다.

보소리타이드는 인간에서 가장 흔한 불균형짧은 키인 유년기 아콘드롭라시아의 치료를 위해 하루에 한 번 주입되는 C형 나트리우레성 펩타이드(CNP) 아날로그이다. 이전에는 아포라디아증 치료를 위해 고아 약물 지정(ODD)을 부여받았습니다.

승인되면, 보소리타이드는 아촌 방울증을 치료하는 최초의 약물이 될 것입니다. 약물은 질병의 근본 원인을 치료할 수 있으며 환자의 삶에 의미있는 영향을 미칠 수있는 잠재력을 가진 주요 의료 돌파구를 나타냅니다.

보소리티드의 작용 메커니즘

아촌방울증은 인간에서 가장 흔한 불균형 짧은 키입니다. 그것은 긴 뼈, 척추, 얼굴 및 두개골 기지의 불균형 한 부족및 구조 적 장애로 이어지는 둔화 된 엔조온드랄 골화가 특징입니다. 이 조건은 뼈 성장의 부정적인 레귤레이터인 섬유아세포 성장 인자 수용체 3 유전자 (FGFR3)에 있는 돌연변이에 기인합니다.

불균형적으로 짧은 키 이외에, achondroplasia를 가진 사람들은 포멘 압축, 수면 무호흡증, 구부러진 다리, 안면 hypoplasia, 영원한 허리 그네, 척추 협착 및 재발하는 귀를 포함하여 심각한 건강 합병증을 경험할 수 있습니다. 감염부. 이러한 합병증 중 일부는 척수 감압 및 구부러진 다리의 곧게 와 같은 침습적 수술의 필요성을 초래할 수 있습니다. 또한, 연구는 사망률이 모든 연령대에 대한 증가하고 있음을 보여 주었다.

보소리타이드는 천연 인간 펩타이드로부터 유래된 C형 나트리우레성 펩타이드(CNP) 유사체이며, 엔조콘드랄 골화의 효과적인 자극제이다. 천연 인간의 펩티드는 뼈 성장의 긍정적 인 조절제입니다. 보소리타이드는 특정 수용체에 결합하고 과민성 FGFR3 경로를 억제하는 세포 내 신호를 시작합니다.

보소리티드의 규제 적용은 2019년 12월에 발표된 글로벌 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 단계 III 연구의 결과를 기반으로 하며, 진행 중인 단계 II 및 단계 III 확장 연구, 광범위한 자연질환 이력 데이터의 장기적인 안전성 및 효능 데이터를 더 많이 얻습니다.

글로벌 단계 III 연구는 5-14 세와 그의 성장 플레이트가 여전히 열려 있는 achondroplasia를 가진 121명의 아이들을 등록하고, 보토리타이드와 위약의 효험 그리고 안전을 평가했습니다. 이 환자는 그들의 각각 기준선 성장률을 결정하기 위하여 단계 III 연구 결과에 들어가기 전에 기준선 연구 결과의 적어도 6 달을 완료했습니다. 단계 III 연구에서, 환자는 무작위로 받을 할당 되었다 52 보시 티드의 주 (15ug/kg/일) 또는 위약. 1 차종점은 위약에 비해 1 년 치료 기간 동안 보소리티드로 치료 어린이의 기준선에서 성장 속도의 변화였다.

결과는 연구 결과가 1 차적인 끝점에 도달했다는 것을 보여주었습니다: 처리의 1 년 후에, 보소리티드 처리의 성장 속도, 위약을 위해 조정된, 1.6 cm/year (p) 이었습니다<0.0001). this="" result="" is="" consistent="" with="" the="" results="" in="" the="" broad="" patient="" population="" studied.="" in="" the="" study,="" vosoritide="" was="" generally="" well="" tolerated="" and="" there="" was="" no="" clinically="" significant="" drop="" in="" blood="">

2019년 11월에 발표된 오픈 라벨, 투여량 발견 단계 II 연구의 결과, 새로운 자연사 아촌방울증 데이터 세트(n=619)에 매칭된 연령 및 성애자와 비교하여 15μg 코호트 3명(n=10)을 받는 것으로 나타났으며, 평균 신장은 54개월(통계적으로 54cm) 증가하였다( 통계적으로 54개월 의 유의한 데이터, 통계적으로 5.0cm 증가)<0.005). in="" the="" past="" 12="" months,="" there="" has="" been="" an="" increase="" of="" 2.2="" cm.="" the="" data="" further="" illustrates="" the="" beneficial="" effects="" of="" continuous="" vosoritide="" treatment="" on="">