Vertex의 혁신적인 삼중 치료 Trikafta는 글로벌 연구의 3 단계에서 6-11 세 어린이를 성공적으로 치료합니다!

Vertex Pharmaceuticals는 낭포 성 섬유증 (CF) 치료 분야의 글로벌 리더입니다. 최근 회사는 6-11 세 CF 소아 치료를위한 삼중 요법 Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor 및 ivacaftor)를 평가하는 글로벌 3 상 연구가 성공적으로 완료되었다고 발표했습니다. 결과에 따르면 회사는 2020 년 4 분기에 미국 FDA에 보충 신약 신청서 (sNDA)를 제출하고 이후 전 세계 다른 규제 기관에 신청서를 제출할 예정입니다.

2019 년 10 월, Trikafta는 낭포 성 섬유증 막 관통 전도 조절 자 (CFTR) 유전자에 F508del 돌연변이가 1 개 이상 있고 연령이 12 세 이상인 CF 환자의 치료를 위해 미국 FDA의 승인을 받았습니다. / F) 환자, 또는 하나의 F508del 돌연변이 및 하나의 최소 기능적 돌연변이 (F / MF)가있는 환자. F508del 돌연변이는 CF를 유발하는 가장 흔한 돌연변이입니다. 이에 앞서 FDA는 Trikafta 우선 검토 자격, 패스트 트랙 자격 및 획기적인 약물 자격 (BTD)을 부여했습니다.

Vertex의 최고 의료 책임자이자 글로벌 신약 개발 및 의료 업무 담당 부사장 인 Carmen Bozic 박사는 다음과 같이 말했습니다 :" 우리의 목표는 6 세 어린이 중이 변형 약물의 혜택을받을 수있는 모든 환자에게 치료 자격을 확대하는 것입니다. -11 년. 3 단계 연구에서 얻은 긍정적 인 결과를 통해 우리는이 목표를 한 단계 더 발전시킬 수 있습니다. 우리는 앞으로 몇 달 안에 sNDA를 제출하고 Trikafta를 젊은 CF 환자에게 제공하기를 기대합니다."

이번 발표는 Trikafta의 효능과 안전성을 평가하기 위해 6-11 세 CF 어린이 66 명을 대상으로 실시한 24 주 오픈 라벨 글로벌 3 상 연구입니다. 연구에 등록 된 환자에서 CFTR 유전자에는 두 개의 F508del 돌연변이 또는 하나의 F508del 돌연변이와 하나의 최소 기능적 돌연변이 (F / MF)가 있습니다. 연구의 주요 평가 변수는 안전성과 내약성입니다.

결과는 Trikafta가 일반적으로 치료 24 주 후에 잘 견디는 것으로 나타 났으며 안전성 데이터는 이전 3 상 연구에서 관찰 된 데이터와 일치했습니다. 또한, 치료 24 주 동안, 다음과 같은 여러 2 차 효능 평가 변수에서 임상 적으로 유의 한 개선이 관찰되었습니다. 호흡 도메인 점수, 체질량 지수 (BMI) 및 기타 측정 지표.

이 연구는 6-11 세 CF 소아에서 Trikafta의 이익 위험 프로파일이 12 세 이상의 CF 환자에 대한 약물 승인을 지원하는 3 상 연구의 이익 위험 프로파일과 유사하다는 것을 보여주었습니다.

낭포 성 섬유증 (CF)은 전 세계적으로 약 75,000 명의 사람들에게 영향을 미치는 희귀하고 수명이 단축되는 유전 질환입니다. CF는 폐, 간, 위장관, 부비동, 땀샘, 췌장 및 생식 관에 영향을 미치는 진행성 다 계통 질환입니다. CF는 CFTR 단백질 기능 결함 또는 결손을 유발하는 CFTR 유전자의 일부 돌연변이로 인해 발생합니다. 어린이는 CF를 개발하기 위해 2 개의 결함이있는 CFTR 유전자 (각 부모 당 하나씩)를 상속 받아야합니다.

질병을 유발할 수있는 다양한 유형의 CFTR 돌연변이가 있지만 대부분의 CF 환자는 하나 이상의 F508del 돌연변이를 가지고 있습니다. 이러한 돌연변이는 유전자 검사 또는 유전형 분석에 의해 결정될 수 있습니다. CFTR 단백질은 일반적으로 세포막에서 이온 전달을 조절하며 유전자 돌연변이는 단백질 생성물의 기능을 파괴하거나 상실 할 수 있습니다. 세포막의 이온 전달이 중단되면 특정 장기의 점액 코팅 점도가 두꺼워집니다. 이 질병의 주요 특징 중 하나는 호흡기에 두꺼운 점액이 축적되어 호흡 곤란, 만성 재발 성 폐 감염 및 진행성 폐 손상으로 이어져 결국 사망에 이르게됩니다. CF 환자의 중앙 사망 연령은 30 대 초반입니다.

지금까지 Vertex는 Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor 및 ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor 및 ivacaftor)의 4 가지 CF 약물을 나열했습니다. 전 세계적으로 약 40,000 명의 환자가 있으며 전체 CF 환자의 약 50 %를 차지합니다. 새롭게 승인 된 삼중 요법 Trikafta는 전 세계 CF 환자의 90 %까지 치료 범위를 확장 할 수 있습니다.

올해 6 월 제약 시장 조사 기관인 EvaluatePhamra는 Trikafta가 2026 년에 세계&# 39의 베스트셀러 TOP10 약물 중 하나가 될 것이라고 예측 한 보고서를 발표했습니다. 2019-2026 년 동안 54.3 %. .