미국 FDA는 Octagam 10%: 성인 피부근염 치료를 위한 최초의 정맥 면역글로불린(IVIg)을 승인했습니다!

Octapharma USA는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 성인 피부근염(dermatomyositis, DM) 정맥 면역 글로불린(IVIg) 치료에 사용되는 최초이자 유일한 약물인 Octaam 10%(정맥 면역 글로불린[인간])를 승인했다고 발표했습니다. 피부근염은 희귀 면역 매개 염증성 질환입니다. Octagam 10%는 면역 글로불린 [인간] 정맥 주사 용액으로 미국에서 성인의 만성 면역 혈소판 감소성 자반병(ITP) 치료제로 승인되었습니다.

FDA는 3상 ProDERM 임상 시험 결과(ClinicalTrials.gov 등록 번호: NCT02728752)를 기반으로 Octagam을 피부근염 치료제로 승인했습니다. 이것은 중추적인 무작위 임상 시험이자 성인 피부근염 치료에서 IVIg의 장기적인 효능과 안전성을 평가한 첫 번째 연구입니다. 이 전향적, 이중 맹검, 위약 대조 임상 3상 시험은 전 세계 36개 임상 센터(미국 17개 포함)에서 95명의 환자를 등록했으며 피부근염에 대한 치료 옵션으로 IVIg를 평가한 가장 큰 연구입니다.

PrimDRM 연구 운영 위원회 위원이자 피츠버그 의과대학 관절염 및 자가면역 센터 의료 책임자인 Rohit Aggarwal은 다음과 같이 말했습니다. 피부근염 환자에게 중요한 치료 옵션. 이 연구는 임상의에게 IVIg의 효능과 안전성에 대한 확신을 주고 어떤 유형의 환자가 치료에 가장 적합한지에 대한 귀중한 정보를 제공합니다.&따옴표;

피부근염은 원인을 알 수 없는 희귀 특발성 자가면역 질환으로, 미국 인구 100만 명당 약 10명에게 영향을 미칩니다. 피부근염 환자는 일반적으로 피부 발진, 만성 근육 염증 및 진행성 근육 약화로 고통받습니다. 이 질병은 일반적으로 40~60대 성인과 5~15세 어린이에게 영향을 미칩니다. 피부근염의 합병증에는 연하곤란, 흡인성 폐렴, 호흡 문제, 근육, 피부 및 결합 조직의 칼슘 침착 등이 있습니다. 일치하는 일반 인구와 비교하여 피부근염 환자의 사망률은 3배 이상 높습니다.

Octapharma USA의 Flemming Nielsen 사장은 “FDA& #39;에서 Octaam® 10%가 성인 피부근염에 대한 안전하고 효과적인 치료제로 승인된 것은 이전에 승인되지 않은 약물에 의존해 온 환자들에게 흥미로운 소식입니다. 치료. Octaharma는 희귀 질환 환자에게 생명을 구하고 생명을 연장하는 치료법을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 우리는 피부근염 환자에게 서비스를 제공하기 위한 교육 및 기타 지원 프로그램을 개발하기 위해 환자 단체 및 의료계와 협력하기를 기대합니다.&따옴표;

ProDerm 임상 시험에는 초기 16주, 이중 맹검, 위약 대조 기간이 포함되었습니다. 환자들은 4주마다 한 번씩 고용량 Octagam 10%(2g/kg) 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정되었습니다. 초기 치료 기간 후에 24주의 공개 라벨 확장 기간이 이어집니다. 시험 중 환자의 상태가 악화되면 치료 계획을 변경할 수 있습니다. 이 연구에서는 2016년 미국 류마티스 학회(ACR)/EULAR(European Union Against Rheumatism) 근염 반응 표준을 사용하여 치료에 대한 환자'의 반응을 측정했습니다.

그 결과 첫 16주간의 이중맹검 치료 기간 동안 Octagam을 투여받은 환자의 78.7%가 치료에 긍정적인 반응을 보였고, 위약을 투여받은 환자의 43.8%가 치료에 긍정적인 반응을 보였습니다. 확장 기간 동안 IVIg로 전환한 후 40주차에 위약군의 반응률은 16주차에 Octagam 10% 군과 유사했습니다(최소 개선은 70%). 전반적인 1차 평가변수와 일관되게, 2차 평가변수(근육 효소, 피부근염 질환 면적 및 중증도 지수[CDASI]를 제외한 전체 개선 척도[TIS]의 모든 하위 항목 포함)는 위약과 비교하여 IVIg 치료도 통계적으로 유의한 것으로 나타났습니다. 개선. 이 연구에서 IVIg의 안전성과 내약성은 이전에 보고된 IVIg 치료의 안전성 결과와 일치합니다.