미국 FDA는 pacritinib 우선 순위 검토를 부여: 심한 혈소판 성 페니아 골수 혈증 환자의 치료!

CTI 바이오 의약품은 최근 미국 식품의약국(FDA)이 파키티닙의 신약 신청(NDA)을 수락하고 중증 혈소판(혈소판 수)의 치료에 우선검토를 부여했다고 발표했다.<50×10e9 l)="" patients="" with="" myelofibrosis="" (mf).="" due="" to="" reduced="" survival="" rates="" and="" limited="" treatment="" options,="" these="" patients="" have="" important="" unmet="" medical="" needs.="" the="" fda="" has="" designated="" the="" "prescription="" drug="" user="" fees="" act"="" (pdufa)="" target="" action="" date="" of="" november="" 30,="" 2021.="" the="" fda="" stated="" that="" it="" currently="" does="" not="" plan="" to="" convene="" an="" advisory="" committee="" meeting="" to="" discuss="" the="">

Pacritinib NDA는 단계 3 PERSIST-2 및 PERSIST-1 연구 및 단계 2 PAC203 연구 결과에서 데이터를 기반으로 합니다. 초점은 가혹한 혈소판 cytopenia를 가진 환자에 (혈소판 수 50 x 10E9/L 이하) 이 연구 결과에 등록된. 그(것)들은 1 차 처리 (초기 처리)를 수신하지 않은 환자와 JAK2 억제제 치료를 수신한 환자를 포함하여 하루에 두 번 200 mg의 복용량에서 pacritinib를 취합니다.

PERSIST-2 연구에서는, pacritinib를 수신한 가혹한 혈전 cytopenia환자의 29%는 pacritinib 200 mg를 하루에 두 번 수신한 비장 부피의 감소를 가졌습니다 35% 가장 적합한 치료를 받은 사람들 (ruxolitinib 포함) 3%. pacritinib로 치료 된 환자 중, 환자의 23 %는 가장 적합한 치료를받는 환자의 단지 13 %와 비교하여, 그들의 총 증상 점수에 있는 적어도 50% 감소를 가졌습니다. pacritinib로 취급된 동일 인구에서, 불리한 사건은 일반적으로 낮은 급료의, 지원 배려의 밑에 통제될 수 있고, 드물게 중단으로 이끌어 내는. 혈소판 수와 헤모글로빈 수준도 안정화되었습니다.

골수혈증 환자에서, 가혹한 혈전 세포페니아는 현재 처리의 질병 또는 약 관련 독성에 기인합니다. 현재, 특히 심한 혈전 세포성 페니아 를 가진 myelofibrosis 환자의 충족되지 않은 의료 요구를 해결하는 승인 된 약물이 없습니다. 여러 임상 시험에서, pacritinib는 이 환자를 취급에 있는 임상 이득을 보여주었습니다. Pacritinib는 심한 혈전 세포성 페니아를 가진 골수계 환자 인구에 있는 중요한 충족되지 않은 의학 필요를 해결하는 잠재력을 가지고 있습니다. 이 인구는 이전에 JAK2 억제제 치료를 받은 치료되지 않은 일선 환자와 환자를 모두 포함합니다.

CTI 바이오 제약의 사장 겸 CEO인 Adam R. Craig 박사는 "FDA가 NDA를 수락한 것을 매우 기쁘게 생각하며, 심각한 혈전 세포성 페니아환자를 위한 새로운 치료 옵션을 제공한다는 목표에 더 가까워졌습니다. 한 걸음 앞으로 나아오세요. 우리는 NDA 검토 과정에서 FDA와 협력하기를 기대하고 올해 말에 제품을 시장에 출시할 수 있기를 기대합니다."

파스티닙의 화학 구조 (사진 출처: medchemexpress.cn)

골수로피브로시스(MF)는 중증 혈소판 수와 빈혈, 약점, 피로, 비장 및 간 확대로 이어지는 섬유성 흉터 조직의 형성으로 이어질 수 있는 골수암의 일종이다. 심한 혈소판 세포성 완화증 환자가 골수로피브로시스를 위해 치료받은 환자의 1/3을 차지하는 것으로 추정됩니다. 가혹한 혈소판 cytopenia는 단지 15 달의 환자의 전반적인 생존으로 이끌어 내는 것을 보인 50 x 10E9/L 보다는 더 낮은 혈소판 수를 말합니다. 골수로피브로시스 환자에서 혈소판 세포페니아는 본질적인 질병과 관련이 있지만, 또한 ruxolitinib 치료와 연관되어 있는 것으로 나타났으며, 이는 투여량 감소를 초래할 수 있으므로 임상 적 이점을 감소시킬 수 있다. ruxolitinib 처리를 중단한 환자의 생존율은 7-14 달의 평균 전체 생존 기간으로, 추가 감소됩니다. 심한 혈소판 세포종완화증 환자를 위한 치료 옵션은 제한되어 있어 충족되지 않은 의학적 필요를 가진 중요한 치료 영역을 만듭니다.

Pacritinib는 개발 중인 경구 키나아제 억제제입니다. JAK2, IRAK1 및 CSF1R에 대한 특이성을 가지고 있지만 JAK1에 대한 특이성은 없습니다. JAK 제품군의 효소는 정상 혈액 세포의 성장 및 발달, 염증성 사이토카인의 발현 및 면역 반응에 필수적인 신호 변환 경로의 핵심 성분입니다. 이들 키나아제의 돌연변이는 골수증 종양, 백혈병 및 림프종을 포함한 다양한 혈액 관련 암의 발생과 직접적으로 관련이 있는 것으로 나타났다. 골수혈증 외에도 c-fm, IRAK1, JAK2 및 FLT에 대한 억제 효과로 인해 pacritinib의 키나아제 프로파일은 급성 골수성 백혈병 (AML), 골수성 플라스틱 증후군 (MDS), 만성 골수 세포 증후군 (MDS) 및 만성 골수 세포 세포에 효과적이라는 것을 보여줍니다. 그것은 백혈병과 같은 질병에 잠재적인 치료 효과 (CMML) 만성 림프 구성 백혈병 (CLL).

2008년 3월, pacritinib는 1차 골수혈증(MF), 폴리시테미아 베라 MF 및 포스트 필수 혈전세포MF의 치료를 위해 FDA에 의해 고아 약물 지정(ODD)을 부여받았습니다.

2014년 8월, FDA는 중등도에서 고위험 골수혈증 환자의 치료를 위해 pacritinib에 빠른 경로 지정(FTD)을 부여하였습니다.