미국 FDA는 노바티스 엔트레스토(사큐비트릴/발사르탄)를 승인합니다: 보존된 배출 분수(HFpEF)로 심부전을 치료하는 최초의 약물입니다!

노바티스는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 심부전 약물 엔트레스토(sacubitril/valsartan)를 승인하여 심부전(HFpEF) 성인 환자에게 심혈관 사망및 심부전으로 인한 입원 위험을 감소시키는 것으로 나타났다. 정상 좌심실 배출 분수(LVEF)보다 낮은 환자는 가장 많은 이점을 누릴 수 있습니다. Entresto 레이블은 또한 LVEF가 어떤 환자를 치료해야 하는지 결정하기 위하여 임상 판단에 이용될 수 있는 가변 적인 측정이다는 것을 지적합니다.

엔트레스토는 일반적으로 배출 분획으로 정의된 감소된 배출 분수(HFrEF)로 심부전을 치료하도록 승인된 블록버스터 약물입니다.<40%. it="" is="" worth="" mentioning="" that="" with="" this="" approval,="" entresto="" is="" the="" first="" and="" only="" approved="" treatment="" method="" for="" patients="" with="" heart="" failure="" defined="" by="" the="" treatment="" guidelines,="" including="" heart="" failure="" patients="" with="" reduced="" ejection="" fraction="" (hfref)="" and="" ejection.="" heart="" failure="" patients="" with="" reduced="" scores="" (hfpef).="" this="" expansion="" of="" indications="" will="" enable="" more="" adult="" patients="" with="" heart="" failure="" whose="" lvef="" is="" lower="" than="" normal="" to="" receive="" treatment,="" and="" the="" benefits="" of="" treatment="" in="" this="" group="" of="" patients="" are="" the="" most="">

이러한 라벨 확장은 PARAGON-HF 연구에서 관찰된 효능 및 안전 증거를 기반으로 합니다. 이것은 지금까지 지침에 의해 정의된 대로 HFpEF를 가진 환자를 위한 가장 크고 유일한 단계 III 긍정적인 통제 연구 결과입니다. 1 차적인 끝점 데이터가 통계적인 중요성을 놓쳤더라도, 연구 결과에서 전반적인 기록은 Entresto가 특정 하위 단에 있는 HFpEF를 위한 임상적으로 중요한 이득이 있다는 것을 표시했습니다. 특히, 정상 LVEF보다 낮은 환자는 가장 많은 혜택을 누릴 수 있습니다.

미국에서는 약 600만 명이 만성 심부전(HF)으로 고통받고 있으며, 약 300만 명이 HFrEF로 고통받고 있으며, 나머지 300만 명 중 약 200만 명이 정상보다 낮은 LVEF로 HFpEF로 고통받고 있습니다. 인구가 고령화됨에 따라 HF의 보급이 증가하고 있습니다. 환자는 수시로 심부전을 위한 빈번한 입원으로 이끌어 내는 악화하는 현상에 직면합니다. 각 입원 이벤트는 장기 예후를 악화시킬 것입니다. 환자의 대략 사분의 일은 심부전을 위해 병원에 입원되고, 환자의 10%는 퇴원 후에 30 일 안에 정지할 수 있습니다. 전반적인 심부전 사망률은 심부전 진단 후에 5 년 안에 정지하는 환자의 반까지와 더불어 높게 남아 있습니다.

스콧 솔로몬, MD, 파라곤-HF 집행위원회의 공동 의장및 하버드 의과 대학과 브리검 및 여성 병원에서 의학 교수, 말했다: "이 승인은 우리가 일반적으로 생각하는 것보다 높은 배출 분수에 있는 이전 감소의 많은 에 대한 중요한 발전입니다. 치료를 받을 자격이 없는 지역 환자는 치료를 제공했습니다. 지금까지, 이 환자의 처리는 기본적으로 경험적이되었습니다. 우리는 지금 그의 좌심실 방출 분획이 정상 보다는 더 낮은 더 많은 환자를 위한 처리를 제공할 수 있습니다."

마리 프랑스 Tschudin, 노바티스 제약의 대통령, 말했다: "우리는 의학을 다시 상상의 우리의 목표를 자랑스럽게 생각합니다. 이 약속은 우리가 미국에 있는 심부전 환자의 수백만을 취급하는 것을 허용합니다, 그들 중 많은 사람들은 아직 승인된 처리 계획을 수신하지 않았습니다. 연구원, 임상 시험 환자 및 옹호 단체의 엄청난 헌신이 없었다면, 이 성취는 달성되지 않았을 것이며, 우리는 그것에 대해 깊이 감사드립니다."

심부전(HF)은 전 세계적으로 약 2,600만 명에게 영향을 미치는 진보적이고 심각한 질병입니다. 환자의 심장은 몸에 충분한 혈액을 펌핑 할 수 없습니다. 질병의 두 가지 유형이 있습니다: 보존된 배출 분획을 가진 심부전 (HFpEF) 및 감소된 방출 분획을 가진 심부전 (HFrEF). 배출 분수가 40 % 미만으로 떨어지면 심부전은 일반적으로 HFrEF로 분류됩니다. HFpEF는 모든 심부전 케이스의 대략 반을 차지하고 여자와 노인에서 일반적입니다.

HFpEF는 심부전의 독특한 유형입니다. 심근은 일반적으로 계약하지만 심실이 정상적으로 채워질 때 (또는 심실이 완화 될 때)처럼 심실이 완화되지 않습니다. HFpEF는 높은 입원 율, 삶의 질 저하 및 사망률 증가와 관련이 있습니다. 그것은 점차적으로 HF의 주요 모형이 되고 있고, 전에 승인된 처리가 없습니다. HFrEF는 심장이 충분한 수축력을 가지고 있지 않으며 적은 혈액을 펌핑한다는 것을 의미합니다. 많은 승인 된 치료 약물이 있습니다.

심장전문의들은 HFpEF가 매우 가변적인 질병이기 때문에 약물 개발에 더 심각한 도전이라고 믿고 있으며, 이는 심장, 혈관 또는 신장의 구조적 변화를 포함한 많은 요인의 조합의 결과일 수 있으며 심지어 산소를 운반하는 혈액의 효율성까지도 있습니다.

일부 분석가들은 HFpEF의 성공이 엔트레스토를 위해 약 1,300만 명의 글로벌 환자 풀을 열 수 있는 기회를 갖게 될 것이라고 예측합니다. 이 환자는 더 높은 입원 비율, 삶의 더 낮은 질 및 죽음의 고위험이 있는 경향이 있습니다.

엔트레스토는 독특한 작용 모드를 가진 이중 작용 안지오텐신 수용체-엔케팔리나아제 억제제(ARNI)로, 심장의 보호 신경내분비 계(NP 시스템, 난뇨펩티드 시스템)를 향상시킬 수 있으며, 유해한 시스템을 억제하면서 (RAAS 시스템, 레닌-안지오텐신-알도스테론 시스템)은 심장의 실패를 감소시킨다고 믿습니다. 엔트레스토는 노바티스의 고혈압 치료제 디오반(valsartan)과 사큐비트릴을 결합하여 혈압을 낮추는 두 폴리펩티드를 위협하는 작용 메커니즘을 차단하는 엔케팔리나아제 억제제이며, 발사르탄은 혈관증 II 수용체 길항제를 개선하여 혈관확장을 개선하고 수분을 자극할 수 있다.

Entresto는 2015년 7월부터 HFrEF 치료를 위해 승인되어 심혈관 사망 및 심부전 입원 위험을 감소시켰으며 HFrEF의 첫 번째 선택이자 기본 치료법입니다. 엔트레스토는 여러 가지 면에서 심장의 신경 내분비 시스템에 작용합니다. 그것은 지난 20 년 동안 심부전의 치료에 큰 돌파구로 간주됩니다. 이 약은 또한 임상 연구에서 표준 치료 약물 enalapril를 크게 초과 한 첫 번째 약물이다. 심혈관 사망과 심부전 입원을 현저히 줄일 수 있으며, 더 높은 안전함을 보여주었습니다. 그것은 지난 10 년 동안 심장학 분야에서 가장 중요한 발전 중 하나입니다.

중국 시장에서 Entresto는 심혈관 사망 과 심부전 입원 위험을 줄이기 위해 감소 된 배출 분수로 심부전 (HFrEF)을 가진 성인 환자에서 사용하기 위해 2017 년 7 월에 승인되었습니다.

2020년 엔트레스토의 글로벌 매출은 24억 9,700만 달러로 2019년 대비 44.7% 증가했습니다. 이 약물은 노바티스의 매출 성장을 이끄는 중요한 제품이 되었습니다. 엔트레스토에 대한 회사의 기대는 50억 달러의 최고 연간 매출입니다.