미국 FDA는 최초의 Smith-Maggie 증후군 (SMS) 약물 인 Hetlioz (tasimelteon)를 승인했습니다!

Vanda Pharmaceuticals는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 Hetlioz (Tasimelteon) Smith-Magenis Syndrome (Smith-Magenis Syndrome, SMS)을 치료하기위한 성인 및 소아 환자를위한 캡슐 및 액체 제제. ) 관련된 수면 장애.

Hetlioz는 SMS 환자를 치료하기 위해 미국 FDA에서 승인 한 최초의 약물이라는 점을 언급 할 가치가 있습니다. SMS는 드문 신경 발달 장애입니다. 그것의 특징은" inversion" 일주기 리듬 때문에 SMS 환자가 밤에 잠들기 매우 어렵습니다. SMS는 미국에서 약 15,000 명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다.

Hetlioz는 우선 검토 프로세스를 통해 승인되었습니다. 이 중 Hetlioz 캡슐은 미국에서 즉시 출시 될 예정이며 Hetlioz 액체 제제는 2021 년 1 분기 미국에서 출시 될 예정입니다.

Smith-Margilli Syndrome (SMS)은 인간 17p 염색체의 작은 부분이 결실되어 발생하는 발달 장애입니다. 드문 경우지만 SMS는 누락 된 영역에있는 RAI1 유전자의 점 돌연변이로 인해 발생합니다.

미국에서는 신생아 SMS 발생률이 1 / 15,000-25,000으로 추정됩니다. SMS는 일반적으로 상속되지 않지만 de-novo 삭제로 인해 발생합니다. SMS를 사용하는 사람들은 신체적, 심리적, 행동 적 문제가 있습니다. SMS의 가장 흔한 증상은 심한 수면 장애이며 환자와 그 가족의 삶이 심각하게 방해받습니다.

Tasimelteon 분자 구조 (사진 출처 : chemicalbook.com)

Hetlioz (Tasimelteon)는 멜라토닌 수용체 작용제입니다. 미국과 유럽 연합에서 Hetlioz는 비 -24 시간 수면-각성 장애 (비 -24 시간 수면-각성 장애," Non-24" ;," non -24"), 전체 실명 환자에서이 약물은이 적응증에 대한 최초의 One 약물이기도합니다.

SMS 환자의 야간 수면 장애 치료에 대한 Hetlioz'의 승인은이 희귀 질환에 대한 단일 위약 대조 효능 연구를 기반으로합니다. 이 연구는 Hetlioz 캡슐을 복용하는 SMS를 가진 성인과 Tetlioz 액체 제제를 복용하는 SMS를 가진 어린이를 조사했습니다. 데이터는 Hetlioz의 안전성이 Non-24에 대한 이전 Hetlioz 연구와 유사하며 SMS 성인과 어린이 사이에서도 유사하다는 것을 보여줍니다.