미국 FDA, 시스 테 아민 안약 시스타 드롭 : 시스틴 증 안구 증상 치료 승인

Recordati Rare Diseases는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 Cystadrops (시스 테 아민 안약, 0.37 %)를 승인했다고 발표했습니다. Cystadrops는 시스틴 증 환자의 각막에있는 시스틴 결정 침전물을 고갈시킬 수있는 새로운 점성 점안액입니다.

시스타 드롭은 각막에서 시스틴 결정의 침착을 현저히 감소시킬 수 있습니다. FDA 승인을받은 최초이자 유일한 시스 테 아민 점안액으로 1 일 4 회 투여됩니다. 시스틴 축적 병은 시스틴 결정이 몸 전체에 축적되어 광범위한 조직 및 장기 손상을 일으키고 눈에 큰 영향을 미치는 드문 선천성 질환입니다.

Recordati CEO Andrea는 다음과 같이 말했습니다.“시스틴 비축 질환 환자와 간병인은 매일 여러 가지 약물을 관리해야합니다. 일상적인 부담을 줄이기 위해 Recordati는 각막 시스틴 결정 치료를위한 새로운 점성 점안액 제제를 개발하기 위해 노력하고 있습니다. 미국 환자에게 Cystadrops를 제공하게되어 매우 기쁩니다. 이것은 미국 FDA에서 승인 한 최초의 시스 테 아민 점안제입니다. 실제로 각막 결정을 줄이기 위해 하루에 4 번 사용됩니다."

Cystinosis Research Network의 회장 인 Clinton Moore는 다음과 같이 말했습니다 :" Cystinosis는 복잡한 질병입니다. 증상의 발달과 진행을 늦추려면 조기 발견과시기 적절한 치료가 필수적입니다. 과거 수십 년 동안 시스틴 저장 병 치료의 개선으로 기대 수명이 증가했습니다. 이러한 발전에도 불구하고,이 질병의 안구 증상은 환자들에게 끊임없는 투쟁입니다. 산증 환자는 눈의 빛, 불편 함 및 통증에 민감합니다. 그들은 종종 실내에서도 선글라스를 착용하고 학교 나 직장과 같은 일상적인 활동을 유지하려고 노력합니다."

Cystadrops는 시스틴 축적 병이있는 성인과 어린이의 각막 시스틴 결정 침착을 치료하는 데 사용되는 점성 또는 점성 시스틴 고갈 안과 용액입니다. 시스틴 축적 병은 환자와 간병인이 매일 다양한 약물을 사용해야하는 복잡하고 희귀 한 질병입니다. Cystadrops는 FDA 승인을받은 최초이자 유일한 시스 테 아민 점안제 제제로, 깨어있을 때 하루에 4 번 사용됩니다. Cystadrops는 개봉 후 최대 7 일 동안 실온에서 보관할 수 있습니다.

FDA' Cystadrops의 승인은 두 가지 임상 시험의 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 두 임상 시험의 환자는 하루에 4 번 중간 빈도로 시스타 드롭을 받았습니다.

——3 상 공개 라벨, 무작위, 대조, 2 군 다기관 시험에서 Cystadrops 그룹에는 15 명의 환자가있었습니다. 생체 내 공 초점 현미경 (IVCM)을 사용하여 각막 시스틴 결정 밀도의 감소를 평가했습니다. 데이터는 Cystadrops 그룹에서 모든 각막 층의 총 IVCM 점수가 기준선에서 치료 90 일까지 40 % 감소한 것으로 나타났습니다.

——Phase 1 / 2a 공개 라벨, 적응 용량 반응 임상 시험에서 8 명의 환자가 Cystadrops 치료를 받았습니다. 데이터는 환자의 총 IVCM 점수에서 30 % 감소의 효능이 5 년 연구 기간 동안 유지 될 수 있음을 보여줍니다.

Cystadrops의 안전성은 2 개의 임상 시험에서 평가되었습니다. 가장 흔한 부작용은 눈의 통증 (저림), 흐릿한 시력, 눈 자극 (화상), 적목 현상, 점안 부위의 불편 함 (눈이 끈적 거리거나 끈적 끈적한 눈꺼풀), 가려운 눈, 눈물, 속눈썹 또는 주변의 약물 침착입니다. 눈.