미국 FDA 승인 Livmarli: Alagille 증후군(ALGS)과 관련된 담즙정체성 가려움증을 치료하는 최초의 약물!---1/2

미룸파마는 희귀 간질환 치료를 위한 혁신적인 치료제 개발에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 최근 회사는 1세 이상 알라질 증후군(ALGS) 환자의 담즙정체 치료를 위해 1일 1회 경구 복용하는 리브말리(마랄리시바트) 경구용액을 미국 식품의약국(FDA)에서 승인했다고 밝혔다. 가려움. ALGS는 미국에서 2000-2500명의 어린이에게 영향을 미치는 희귀 유전성 간 질환입니다.

ALGS는 비정상적인 담관으로 인해 발생하며, 이는 진행성 간 질환으로 이어질 수 있습니다. 비정상적이거나 좁은 담관은 담즙정체를 유발할 수 있으며, 담즙산이 간에 축적되어 염증 및 간 손상을 일으키고 간이 제대로 작동하지 못하게 할 수 있습니다. ALGS의 담즙 정체는 가려움증과 관련이 있습니다. 가려움증은 ALGS와 관련된 가장 흔하고 심각한 증상 중 하나이며 ALGS 환자의 간 이식에 대한 가장 일반적인 징후 중 하나이기도 합니다.

Livmarli는 ALGS의 담즙정체성 가려움증 치료제로 승인된 최초이자 유일한 약물로 ALGS의 치료 모델에 의미 있는 변화를 가져올 것임을 언급할 가치가 있습니다. Livmarli는 우선 검토 프로세스를 통해 승인되었습니다. 앞서 FDA는 리브말리에게 ALGS 치료제로 RPDD(희귀소아과질환 지정)와 BTD(돌연변이 의약품 지정)를 부여한 바 있다.

FDA는 리브말리의 승인과 동시에 희귀질환 신약 개발에 기여한 회사에 대한 포상으로 미룸에 희귀소아질환우선심사바우처(PRV)를 발급했다. 이 PRV는 후속 신약 신청에 대한 우선 검토를 위해 사용할 수 있으며 판매 또는 양도할 수 있습니다.

리브말리 경구용액의 유효성분은 마랄리시바트(maralixibat)로, 경구 투여되는 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제로 흡수가 최소화됩니다. ALGS는 희귀 간 질환으로 인정된 치료법이 없어 중요하고 긴급한 미충족 의료 수요가 있습니다. 시장에서 Livmarli의 승인은 이 파괴적인 질병에 대한 최초의 약물 치료 옵션을 제공하고 의미 있는 치료 계획을 제공하며 궁극적으로 간 이식의 필요성을 감소시킬 것입니다.

FDA는 주요 ICONIC 연구와 지원 연구의 5년 데이터를 기반으로 Livmarli를 승인했습니다. 이러한 데이터는 Livmarli가 86 ALGS 환자를 치료한다는 강력한 증거를 구성합니다. ICONIC 연구의 데이터에 따르면 Livmarli 치료를 받은 후 환자의 가려움증이 통계적으로 유의하게 감소했으며(p& lt;0.0001), 담즙정체 간 질환의 다른 지표가 개선되었습니다.