미국 FDA, 로슈/애브비 벤클렉스타(베네토클락스) 6번째 혁신 치료제 지정 승인!

애브비와 로슈는 최근 미국 식품의약국(FDA)이 벤클렉스타(Venclexta)를 승인했다고 발표했다.베네토클락스) 이전에 받은 적이 없는 중간 위험, 고위험 및 초고위험(수정된 국제 예후 점수 체계[IPSS-R] 평가에 기초)의 치료를 위해 아자시티딘과 결합된 획기적인 치료제 지정(BTD) 골수이형성증후군(MDS) 성인 환자를 대상으로 합니다. IPSS-R에 따르면 중간 위험, 높은 위험 및 매우 높은 위험은 높은 위험으로 정의됩니다.

이것이 6번째 BTD라는 점을 언급할 가치가 있습니다.베네토클락스미국 규제 분야에서 획득했습니다. BTD는 중대하거나 생명을 위협하는 질병의 치료를 위한 신약의 개발 및 심사를 가속화하는 것을 목적으로 하는 FDA의 신약 심사 채널이며, 기존 치료제에 비해 질병의 상태를 실질적으로 개선합니다. BTD 획득 의약품은 연구 개발 기간 동안 FDA 고위 관리를 포함하여 보다 긴밀한 지침을 받을 수 있으며, 환자에게 최단 시간에 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 검토 중에 롤링 검토 및 잠재적 우선 검토 대상이 됩니다.

MDS는 골수가 정상 혈액 세포를 생성하는 능력에 점진적으로 영향을 미치는 희귀 골수 관련 혈액암 그룹입니다. 이것은 쇠약, 빈번한 감염, 빈혈 및 쇠약해지는 피로로 이어질 수 있습니다. 어떤 경우에는 MDS가 급성 골수성 백혈병(AML)으로 발전할 수도 있습니다. 미국에서는 매년 약 10,000명의 사람들이 MDS로 진단되고 그 중 약 30%가 AML로 발전할 것입니다. MDS는 모든 연령대에서 발생할 수 있지만 60세 이상에서 가장 흔합니다.

MDS에는 골수 구성, 혈구 수 및 염색체 변화를 기반으로 결정되는 여러 가지 분류가 있습니다. . 개정된 국제 예후 점수 체계(IPS-R)에 따르면 고위험 질병은 중간 위험, 고위험 및 초고위험으로 정의됩니다. 이것은 5개의 예후 지표를 사용하여 환자의 질병 경과를 예측하는 위험 평가 척도입니다. 환자의 약 절반(45%)이 고위험 MDS를 갖고 있으며, 예후가 불량하고 생존 기간이 짧으며 중앙 생존 기간은 약 18개월입니다.

venetoclax BTD의 FDA 승인은 1b상 M15-531 연구의 중간 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 이전에 치료를 받은 적이 없는 고위험 MDS 환자의 치료에서 베네토클락스와 아자시티딘의 조합을 조사하고 있습니다. 1b상 M15-531 연구 외에도 venetoclax{4}}아자시티딘 조합은 재발성 또는 불응성 MDS 환자의 치료를 위한 1b상 M15-522 연구에서도 평가되고 있으며, 새로운 진단은 무작위 3상 VERONA 연구 MDS 환자에서 평가됩니다.

베네토클락스 화학 구조

베네토클락스AbbVie와 Roche가 개발한 최초의 경구용 선택적 B-세포 림프종 인자-2(BCL-2) 억제제이며, 두 당사자는 미국 시장(상품명)의 상업화를 공동으로 책임지고 있습니다. Venclyxta), AbbVie는 미국 이외의 시장(상품명: Venclyxto)의 상업화를 책임지고 있습니다. BCL-2 단백질은 세포 사멸(계획된 세포 사멸)에서 중요한 역할을 하고, 일부 세포(림프구 포함)의 세포 사멸을 예방할 수 있으며, 약물 내성 형성과 관련된 특정 유형의 암에서 과발현됩니다. 베네토클락스는 BCL-2의 기능을 선택적으로 억제하고, 세포 커뮤니케이션 시스템을 복원하며, 암세포가 스스로 파괴되도록 하여 종양 치료 목적을 달성하는 것을 목표로 합니다.

베네토클락스전 세계 80개국 이상에서 만성 림프구성 백혈병(CLL), 소세포 림프종(SLL), 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 승인됐다. 미국에서 베네토클락스는 이전에 FDA로부터 5개의 획기적인 치료제 지정(BTD)을 받았으며, CLL의 1차 치료제로 1개, 재발성 또는 불응성 CLL에 2개, 급성 골수성 백혈병(AML)의 1차 치료제로 2개가 부여되었습니다. ).

중국에서,베네토클락스2020년 12월, 동반질환으로 인해 강력한 유도 화학요법에 적합하지 않거나 75세 이상인 새로 진단된 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 치료하기 위해 아자시티딘과 함께 사용하도록 승인되었습니다. venetoclax는 중국&이 최초로 승인한 BCL-2(B-cell lymphoma factor-2) 억제제로 중국&의 AML 분야가 표적 치료제 시대에 진입했음을 표시한다.