미국 FDA는 플라즈마 칼리크린 억제제 올라데요 (berotralstat)를 승인!

BioCryst 제약은 효소가 질병의 생물학적 통로에 중요한 역할을 하고 중요한 충족되지 않은 의학 필요가 있는 희소한 질병의 처리를 위한 새로운, 경구, 소분자 약을 발견하기 위하여 최선을 다하고 있습니다. 최근 미국 식품의약국(FDA)은 어린이와 성인 환자를 위한 일일 구강약인 올라데요(berotralstat) 캡슐을 승인했다고 발표했으며, 이는 혈관부종(HAE)의 유전발병을 방지하기 위해 ≥12세 의 어린이와 성인 환자를 위한 일일 경구 약물입니다.

올라데요가 HAE 공격 예방을 위해 승인된 최초의 표적 경구 요법이라는 점을 언급할 가치가 있습니다. 약물의 승인은 HAE 환자의 치료에 상당한 진전을 가져올 것이며 환자에 대한 치료 부담을 줄이는 데 도움이 될 것입니다. 현재, 올라데요는 EU와 일본 규제 기관의 검토를 받고 있습니다.

Orladeyo의 활성 제약 성분은 혈관 부종 공격을 예방하고 치료하는 HAE 환자에게 사용되는 새로운, 경구, 하루에 한 번, 강력하고 선택적 인간 플라즈마 칼리크린 억제제입니다.

현재 BioCryst는 berotralstat의 두 가지 제형을 개발하고 있습니다. 캡슐은 HAE 공격을 방지하기 위해 개발되었으며, 경구 액체 제제는 현재 급성 HAE 공격의 치료를 위한 II상 임상 개발에 있습니다.

베로랄스타트의 화학구조(사진출처: probechem.cn)

중추적 인 단계 3 APeX-2 재판에서, 올라데요는 치료의 24 주에 HAE 에피소드를 크게 감소, 이 감소는 48 주까지 계속. 48주 치료(150mg)를 완료한 해병 환자 중 해습률은 기준검사에서 월 평균 2.9건, 치료 48주 후 월 평균 1.0회공격으로 감소했다. 장기 오픈 라벨 APeX-S 임상시험에서 48주간의 치료(150mg)를 완료한 HAE 환자는 월 평균 0.8건의 공격을 받았다.

2번의 시험에서 올라데요는 안전하고 잘 용인되었습니다. 위약 그룹에 비해, Orladeyo를 복용 하는 환자에서 가장 일반적으로 보고 불리 한 반응 위장 반응. 이 반응은 일반적으로 Orladeyo 처리의 시작 후에 일찌기 생기고, 시간이 지남에 따라 보다 적게 빈번해지고, 일반적으로 그 자체로 사라집니다.

HAE의 기존 예방 치료는 상당한 치료 부담이 있다. APeX-2 임상시험의 데이터는 HAE 공격의 비율을 감소시키는 것 외에도, 하루에 한 번 Orladeyo(150 mg)를 구두로 복용한 환자에서 삶의 질과 전반적인 환자 만족도가 현저히 향상되었으며, 월별 표준 치료 온디맨드 약물치료가 현저히 개선된 것으로 나타났다.

행동의 베로랄스타트 메커니즘

마크 Riedl, APeX-2 예심의 조사자 및 캘리포니아 대학에 유전 혈관 부종 센터의 의학 및 임상 디렉터의 교수, 샌디에고, 말했다: "환자와 닥터는 HAE 처리가 환자를 위한 생활의 부담을 증가시킬 것이라는 점을 동의합니다. 치료 옵션으로 하루에 한 번 구두로, Orladeyo 크게 발작을 줄일 수 있습니다 및 주사 및 주입과 관련 된 부담을 줄일 수 있습니다."

안토니 J. 카탈도, 유전 안지오 부종에 대한 미국 협회의 사장 겸 CEO (HAEA), 말했다: "올라데요의 승인은 HAE 발작을 방지하기 위해 첫 번째 구두 비 스테로이드 약물을 HAE 환자와 의사를 제공 할 것입니다. 의사와 환자가 더 많은 치료 옵션을 얻을 수있는 중요하고 환영하는 단계입니다."