새로운 지속성 성장 호르몬 인 TransCon hGH가 미국 상장에 적용되었으며 중국은 임상 3 상 중입니다.

덴마크 바이오 의약품 회사 인 Ascendis Pharma는 최근 미국 식품의 약국 (FDA)에 인간 성장 호르몬의 장기 지속 프로 드럭 인 장기 지속성 성장 호르몬 TransCon hGH (lonapegsomatropin) BLA (Bio Product License Application)를 제출했다고 최근 발표했습니다. (hGH)는 일주일에 한 번 투여되며 소아 성장 호르몬 결핍 (GHD) 치료에 사용됩니다.

TransCon hGH는" Transient Conjugation"로 설계된 세계'의 유일한 인간 성장 호르몬 프로 드럭입니다. 특허 기술. 이 약물의 작용 메커니즘은 오래 지속되는 성장 호르몬 유사체의 다른 기술과 다릅니다. 변형되지 않은 활성 인간 성장 호르몬이 7 일 동안 인체에 방출되도록 할 수 있으며, 신체 내 활성 인간 성장 호르몬의 조직 분포는 1 일 1 회 재조합 성장 호르몬 (rhGH)과 일치합니다.

현재 미국과 유럽 시장에서 오래 지속되는 성장 호르몬 약물이 승인되지 않았습니다. TransCon hGH는 미국과 유럽에서 GHD에 대한 희귀 약물 상태 (ODD)를 부여 받았습니다.

Ascendis는 올해 3 분기에 GHD 아동의 TransCon hGH 치료를위한 마케팅 승인 신청서 (MAA)를 유럽 의약품 국 (EMA)에 제출할 계획입니다. 이 회사는 4 분기에 GHD 어린이의 TransCon hGH를 평가하기 위해 일본에서 3 상 임상 시험을 시작할 예정입니다. 또한 VISEN Pharmaceuticals에 대한 전략적 투자를 통해 중국에서 TransCon hGH의 3 상 임상 시험을 진행하고 있습니다.

소아의 성장 호르몬 결핍 (GHD)은 뇌하수체에서 분비되는 성장 호르몬이 부족하여 발생하는 심각한 희귀 질환입니다. GHD가있는 어린이는 키가 부족할뿐만 아니라 신진 대사 이상, 심리 사회적 문제,인지 장애 및 낮은 삶의 질도 있습니다.

수십 년 동안 GHD 치료의 표준은 성장과 대사 효과를 개선하기 위해 하루에 한 번 hGH를 피하 주사하는 것이 었습니다. 간병인과 환자의 경우 주사의 일일 치료 부담이 매우 높아 순응도가 떨어지고 전반적인 치료 효과가 감소 할 수 있습니다.

2019 년 3 월 Ascendis는 GHDIII 단계 heiGHt 연구를 가진 어린이의 TransCon hGH 치료에 대한 최상위 데이터를 발표했습니다. 이것은 매주 TransCon hGH를 일일 hGH (Genotropin)와 비교하는 무작위, 공개 라벨, 양성 약물 대조 연구입니다.

결과는 연구가 1 차 평가 변수에 도달했음을 보여주었습니다. 52 주차에 TransCon hGH는 아바타 키의 연간 비율 (AHV, 단위 : cm / 년) 측면에서 일일 hGH보다 열등하지 않았으며 일일 hGH보다 우수했습니다. 구체적인 데이터는 공분산 분석 (ANCOVA) 치료 의도 그룹을 사용하여 TransCon hGH 처리 그룹 AHV는 11.2cm / 년, 일일 hGH는 10.3cm / 년 (두 그룹 간의 차이 : 0입니다. {{ 8}} cm / 년, 95 % CI : 0.22-1.50, p=0.0088).

각 후속 조치에서 TransCon hGH 치료군의 AHV가 일일 hGH 치료군보다 높았으며 치료 차이는 26 주 (26 주 포함)와 통계적으로 유의미했습니다. TransCon hGH 치료군과 일일 hGH 치료군 (AHV< 8.0="" cm="" 년)에서="" 반응이="" 좋지="" 않은="" 환자의="" 비율은="" 각각="" 4="" %와="" 11="" %였습니다.="" 연구에서="" 완료된="" 모든="" 민감도="" 분석은="" 주요="" 결과를="" 뒷받침하며="" 이러한="" 결과의="" 견고성을="">

이 연구에서 TransCon hGH는 일반적으로 안전하고 잘 견디 었습니다. 부작용은 일일 hGH 치료 그룹에서 관찰 된 유형 및 빈도와 일치했으며 테스트 그룹은 비슷했습니다. 연구 약물과 관련된 심각한 부작용은 두 그룹 모두에서 발견되지 않았습니다. 각 치료 그룹에서 하나의 심각한 부작용이 관찰되었으며 (TransCon hGH 치료 그룹에서 1.0 %, 일일 hGH 치료 그룹에서 1.8 %), 이는 연구 약물과 관련이 없습니다. 두 그룹 모두 연구 약물의 치료 중단으로 이어지는 부작용이 발견되지 않았습니다.

TransCon은&"Transient Conjugation GG"를 의미합니다. Ascendis' 독점 TransCon 플랫폼은 효능, 안전성 및 투여 빈도를 포함하여 치료 효과를 최적화하는 새로운 치료법을 만드는 것을 목표로하는 혁신적인 기술입니다. TransCon 분자에는 변형되지 않은 모 약물,이를 보호하는 불활성 담체, 두 가지를 일시적으로 연결하는 링커의 세 가지 구성 요소가 있습니다. 부착되면 캐리어는 모 약물이 제거되지 않도록 비활성화하고 보호합니다. 신체에 주입되면 생리 학적 pH 및 온도 조건이 수정되지 않은 활성 모 약물을 예측 가능한 방출로 방출하기 시작합니다. 모약은 수정되지 않았으므로 원래의 작용 방식은 변경되지 않아야합니다. TransCon 기술은 단백질, 펩타이드 또는 소분자의 여러 치료 분야에서 널리 사용될 수 있으며 전신 또는 국부적으로 사용될 수 있습니다.

현재 Ascendis는 TransCon 기술을 사용하여 완전히 통합 된 선도적 인 희귀 질환 회사를 구축하고 있습니다. 이 회사는 TransCon 기술과 임상 적으로 입증 된 모약을 사용하여 동급 최고의 효능, 안전성 및 / 또는 편의성을 갖춘 새로운 치료법을 만듭니다. 어린이' s GHD 외에도 성인 GHD 임상 3상에서 TransCon hGH를 개발하고 있습니다. 또한이 회사는 임상 2상에서 두 가지 희귀 한 내분비 자산을 보유하고 있습니다. (1) TransCon PTH는 부갑상선 기능 저하증을 치료하는 데 사용되는 지속성 부갑상선 호르몬 (PTH) 전구 약물입니다. (2) TransCon CNP는 연골 무형성증 및 기타 FGFR 관련 골 질환을 치료하는 데 사용되는 지속성 C 형 나트륨 이뇨 펩티드 전구 약물입니다.

2018 년 Ascendis와 Vivo Captital은 중국에 중점을두고 Weisheng Pharmaceutical을 설립하기 위해 합작 투자를 설립했으며 Ascendis&# 39의 개발 및 홍보에 전념했습니다. 중국 본토와 홍콩, 마카오, 대만을 포함한 중화권 내분비 희귀 질환 치료 프로그램.

2019 년 10 월 TransCon hGH'의 3 상 임상 시험 신청은 NMPA (National Drug Administration)의 승인을 받아 아동 성장 호르몬 결핍 (GHD)을 치료하기 위해 중국에서 3 상 임상 연구를 수행했습니다. TransCon hGH는 일주일에 한 번 사용되는 중국&# 39 최초의 변형되지 않은 장기 작용 인간 성장 호르몬이 될 것이며, 이는 매일 1 회 제제와 동일한 인간 성장 호르몬을 지속적으로 방출 할 수 있습니다 ....