EU는 Epidyolex의 세 번째 적응증 인 결절성 경화증 (TSC) 관련 간질 치료를 승인했습니다!

영국 제약 회사 인 GW Pharma는 식물 유래 칸 나비 노이드 치료제 연구 및 개발 분야의 글로벌 리더이며 대마초에서 새로운 치료제를 발견, 개발 및 상업화하기 위해 노력하고 있습니다. 최근이 회사는 유럽 연합 집행위원회 (EC)가 2 세 이상의 환자를위한 보조 요법으로 Epidyolex (cannabidiol, CBD) 경구 액체 제제에 대한 클래스 II 변경 신청을 승인했다고 발표했습니다. 치료는 결절성 경화증과 통합됩니다. 증후군 (TSC) 관련 발작. 이것이 Epidyolex' 유럽에서 세 번째 표시라는 점을 언급 할 가치가 있습니다. 이전에는 레녹스-가스 토 증후군 (LGS) 및 드라 벳 증후군 (DS)과 관련된 발작 치료를 지원하기 위해 2 세 이상의 환자에게 사용하도록 승인되었습니다.

미국에서 약물 (미국 시장 이름 : Epidiolex)은 LGS, DS 및 TSC와 관련된 발작에 대한 보조 치료제로 1 세 이상 환자의 경우 세 가지 적응증으로 승인되었습니다. 미국과 유럽 연합에서 Epidyolex / Epidiolex는 DS, LGS 및 TSC 관련 발작의 치료를 위해 희귀 약물 지정을 받았습니다. 각 질병은 드물고 심각하며 소아기에 발병하는 약물 불응 성 유형의 간질입니다.

올해 2 월 재즈 파마는 72 억 달러에 GW 파마를 인수했다고 발표했고, 양측 이사회는 만장일치로 거래를 승인했다. 인수는 2021 년 2 분기에 완료 될 예정이며 합병 된 회사는 신경 과학 분야의 리더가 될 것입니다.

Epidyolex / Epidiolex는 미국과 유럽에서 간질 치료 용으로 승인 된 최초의 식물 유래 칸 나비 노이드 약물입니다. 이 약물은 고순도 CBD 추출물의 경구 액체 제제입니다. CBD는 대마초에서 추출한 비 심리학 적 성분으로 신경계에 다양한 약리학 적 효과를 가지고 있습니다. 많은 연구에 따르면 CBD는 명백한 항 간질 및 항 경련 활성을 가지며 기존 항간질제보다 부작용이 적습니다.

TSC는 어린 시절에 발생하는 희귀하고 심각한 유전 질환입니다. 간질은 TSC의 가장 흔한 신경 학적 특징입니다. TSC는 최대 85 %의 환자에게 간질을 유발할 수 있으며, 최대 60 %의 환자가 표준 항간질제에 반응하지 않고 약물 내성 발작입니다. TSC와 관련된 발작을 해결하기 위해 새로운 치료법이 필요합니다. 3 상 임상 연구의 데이터에 따르면, 에피 디올 렉스는 위약과 비교하여 TSC 관련 불응 성 발작 (초점 및 전신 포함)을 현저히 감소시키고 환자의 전반적인 상태를 개선했습니다. Epidyolex / Epidiolex는 TSC 환자 집단에게 중요한 치료 옵션을 제공합니다.

새로운 적응증의 승인은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3 상 임상 연구의 결과를 기반으로합니다. 이 연구에는 치료 저항성 (불응 성)으로 진단 된 224 명의 환자 (1 ~ 65 세)가 등록되었습니다. 이 환자들은 무작위로 Epidiolex 25mg / kg / day (n=75), Epidiolex 50mg / kg / day (n=73), 위약 (n=76), 16 주 치료 (4 주 적정 기간, 12 -주 유지 보수 기간). 1 차 평가 변수는 치료 중 Epidiolex와 위약 간의 TSC 관련 국소 발작 및 전신 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화였습니다. 주요 2 차 평가 변수에는 발작이 ≥50 % 감소한 환자 비율, 총 발작 빈도 (초점 감각 및 발작 포함)가 ≥50 % 감소한 환자의 비율, 피험자 / 간병인의 전반적인 상태 (S / CGIC).

결과는 연구가 1 차 평가 변수에 도달했음을 보여주었습니다. 위약군에 비해 Epidiolex 치료군에서 TSC 관련 발작의 빈도가 현저하게 감소했습니다. Epidiolex 25mg / kg / day 치료군과 50mg / kg / day 치료군은 기준선보다 각각 49 % 낮았습니다. 48 %, 위약 그룹은 27 % 감소했습니다 (p=0.0009, p=0.00118).

모든 주요 보조 엔드 포인트에 대한 결과는 기본 엔드 포인트에 대한 영향을 지원합니다. 구체적으로 : (2) 위약 그룹과 비교하여 Epidiolex 치료 그룹에서 더 높은 비율의 환자가 발작이 50 % 이상 감소했습니다 (25mg / kg / day 그룹에서 36 %, 50mg / kg에서 36 %). kg / 일 그룹) 40 %, 위약 그룹 22 %, p=0.0692 및 p=0.0245). (2) 위약 그룹과 비교하여 2 회 투여 에피 디올 렉스 치료 그룹 환자의 48 %가 전체 발작 빈도 (초점 감각 및 발작 포함)에서 더 큰 감소를 경험했으며, 위약 그룹의 27 %에 비해 (p=0.0013) 및 p=0.0018). (3) 환자 / 간병인의 전반적인 인상 (S / CGIC) 설문 결과에 따르면 Epidiolex 25mg / kg / day 그룹과 Epidiolex 50mg / kg / day 그룹의 전체적인 개선 비율은 69 %, 62 %, 투여군은 각각 39 %였다 (p=0.0074 및 p=0.0580). (4) 추가 분석에 따르면, 에피 디올 렉스 치료 환자는 위약 환자에 비해 복합 초점 발작이 더 많이 감소한 것으로 나타났습니다 (25mg / kg / 일 치료군, 50mg / kg / 일 치료군 환자 비율), 각각 52 %, 50 %, 위약군의 비율은 32 %, p=0.0076 및 p=0.0116).

이 연구에서 관찰 된 안전 프로필은 이전 연구의 결과와 일치하며 새로운 안전 위험이 발견되지 않았습니다. 이상 반응 (AE) 발생률은 25mg / kg / 일 그룹에서 93 %, 50mg / kg / 일 그룹에서 100 %, 위약 그룹에서 95 %였습니다. 두 용량 모두 허용되는 안전성을 가지고 있으며 25mg / kg / 일 이상 반응이 50mg / kg / 일 미만입니다. 가장 흔한 부작용은 설사, 식욕 감소 및 무기력입니다.